深圳商报·读创客户端记者 赵鸿飞
8月16日,由北京大学医学部指导、深圳市医院协会主办、北京大学深圳医院和深圳北京大学香港科技大学医学中心承办的“细胞与基因治疗专题研讨会”在深圳市新华医院举行。
当天,北京大学深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心揭牌。该中心由中国工程院院士乔杰担任首席专家,搭建“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条闭环,打通细胞与基因治疗临床应用的“最后一公里”。
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细胞与基因治疗已成为全球生物医药创新的战略制高点。糖尿病等慢性病和恶性肿瘤等重大疑难疾病,已成为威胁人民群众生命的重要健康难题,以细胞和基因治疗(CGT)为代表的前沿生物技术,正成为破解这一难题的关键钥匙。
该中心聚焦以细胞和基因治疗为核心的前沿技术,搭建“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条闭环。聚焦恶性肿瘤、生殖医学与生育力保护、自身免疫病、遗传性疾病等群众关心的重大疾病和健康需求,该中心依托乔杰院士、黄晓军院士、邓宏魁院士等院士专家团队进行干细胞治疗的临床研究和技术转化攻坚。重点推进CAR-T、TCR-T等干体细胞免疫治疗、间充质干细胞等细胞与基因治疗产品的临床研究,力争在血液肿瘤、胃肠癌、糖尿病及骨质疏松、卵巢功能保护等重大疾病方向,把前沿科研成果尽快转化为患者能用的治疗手段。同时,将面向全市医院、科创企业提供细胞制备、质量复核、临床试验配套等技术服务,联动全市构建“1+N”临床研究协作网络,打造粤港澳大湾区CGT创新高地。
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北大深圳医院先后获批先后获评国家干细胞临床研究备案机构、深圳市医学重点学科中唯一的干细胞临床研究技术专项、深圳市首个细胞治疗类临床研究重大公共服务平台等九大平台。同时,还建成标准化细胞制备车间、细胞库和独立的细胞制剂质量检验室,配套完整的标准化质控体系。
该院以白血病、淋巴瘤、骨髓瘤为核心,在深圳率先开展造血干细胞移植技术、CAR-T等新型细胞免疫疗法,累计完成400余例干细胞移植,近80例细胞免疫治疗。2019年完成全球首例CAR-T治疗皮肤T细胞淋巴瘤、全球首例双靶点CAR-T同步治疗淋巴瘤合并红斑狼疮。2022年,完成了深圳市第一例CAR-T上市药物治疗B淋巴瘤白血病。同时,该院率先在国家层面备案糖尿病细胞治疗的临床研究,验证人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床有效性、安全性,取得阶段性成果。
在“细胞与基因治疗专题研讨会”上,行业领军人物与权威专家围绕CGT的技术突破和应用前景,分享实践经验,为CGT临床研究与成果转化贡献真知灼见。
北大深圳医院梁真院长表示,未来,北京大学深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心将立足国家法律法规和卫生健康全局,以疑难重大疾病诊治的临床需求为导向,以生物医药前沿技术产业转化为引擎,构建临床研究、技术转化、产业孵化三位一体创新体系,打造立足深圳、辐射湾区的细胞和基因治疗发展高地。
(图片由受访单位提供)
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