中国成医药创新成果转化热土

（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

近日，武田制药的奥普雷顿片通过优先审评审批程序在我国获批上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病（NT1）患者。

奥普雷顿片由此成为行业焦点。这不仅因为该药是我国首个获批上市的口服OX2R（食欲素2型受体）激动剂、目前全球唯一获批用于治疗NT1的创新药，更因为其实现了全球多中心研发的原创靶点创新药在我国的“首报首发”。

奥普雷顿片的突破只是一个缩影。据医药魔方统计，今年以来，已有10余款新药实现“中国首发”，其中不乏新机制、新靶点的国产全球首创药物，另有多款药物获批新增全球独家适应证。在此背后，是我国药品审评审批跑出“加速度”，在支撑全球新药好药在我国快速上市的同时，更推动中国创新力量从“跟随者”走向“开拓者”。

创新药现“中国首发”潮

2025年12月以来，一批全球新药陆续在我国实现全球首发上市。这一方面得益于我国药品审评审批制度的持续优化；另一方面，也体现出医药企业充分看好我国市场潜力，追求最大化商业收益。

2025年12月底，默克引进自和誉医药的盐酸匹米替尼在我国获批上市，适用于手术切除可能导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。和誉医药在研发阶段就确定了全球同步开发的路径，并在中、美、欧同步开展多中心Ⅲ期临床试验。基于匹米替尼是中国首个且唯一高选择性CSF-1R小分子抑制剂，且临床尚无TGCT药物获批上市，默克选择在中国进行全球首报。

另外值得关注的是新机制、新靶点药物的“中国原创、中国首发”浪潮。

今年1月，恒瑞医药的瑞拉芙普α注射液、先为达生物的埃诺格鲁肽、华辉安健的立贝韦塔单抗先后在我国获批上市。瑞拉芙普α注射液是全球首个且目前唯一获批上市的PDL1/TGF-β双抗，其核心突破是“改善免疫抑制微环境+多环节协同”的机制创新，目前获批联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。埃诺格鲁肽是全球首个获批上市的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药通过优化GLP-1受体的信号传导，获得优于传统GLP-1受体激动剂的临床获益。立贝韦塔单抗则是病毒性肝炎领域全球首款抗体类药物，从靶点发现、机制验证到药物创制、临床落地，全链条均由我国科学家和企业自主原创，研发周期十余年，在我国率先获批上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成年患者，也是我国首个丁肝治疗药物。

今年6月，4款由我国企业自主研发的创新药获批上市。其中，百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC（抗体偶联药物）注射用伦康依隆妥单抗，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者，目前该药在美、欧、日均处于Ⅲ期临床试验阶段。科济药业的Claudin 18.2自体人源化CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液，用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。该药是全球首款针对实体瘤的CAR-T细胞治疗产品，目前在美国处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。智翔金泰的抗狂犬病病毒双特异性抗体斯乐韦米单抗注射液，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫，是全球首款用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体。普莱医药的培来加南喷雾剂，适用于治疗由表皮葡萄球菌、溶血葡萄球菌、鲍曼不动杆菌导致的Ⅰ度或浅Ⅱ度烧烫伤继发创面感染，是全球首款加南类抗菌肽创新药。

今年7月，海思科的琥珀酸思普可泮片作为全球首款每日一次口服的补体B因子（CFB）抑制剂，率先在我国获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，而全球已获批上市的同类药物均为每日两次口服。

可以说，从肿瘤、代谢到实体瘤细胞疗法、抗感染，多个赛道上国产创新药“百花齐放”、全球领先，这既是产业创新能力提升和审评审批效率协同的结果，也宣告我国创新药产业迈入了“全球首发”的收获期。

多项新适应证实现首批

此前，我国新药市场长期以“海外同步、中国跟进”为主，跨国药企垄断全球首发适应证，国产新药多以跟随研发、本土化落地为主。步入2026年，随着我国药品审评审批制度改革持续推进、药企源头创新能力大幅提升，“中国首发、全球同步、全球领先”逐渐成为趋势。

今年以来，除了10余款创新药实现“中国首发”，多款国产原研、全球首创新药的新适应证也相继获批，多家跨国药企选择中国作为其新药全球首个适应证获批地。

6月初，荣昌生物发布公告宣布，其自主研发的BLyS/ APRIL双靶点创新药泰它西普的两大适应证——干燥综合征（干燥病）、IgA肾病在中国获批。这使泰它西普成为全球首个获批用于干燥综合征的BLyS/APRIL双靶点生物制剂。其中，干燥综合征适应证的获批是基于一项全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期确证性临床研究。该研究是目前全球自身免疫生物制剂领域首个成功完成Ⅲ期临床试验并获得强阳性结果的干燥综合征双靶点创新药项目。目前，泰它西普在我国已获得系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、重症肌无力、干燥综合征和IgA肾病5个适应证的上市许可。

随着中国临床研发能力、审评审批效率、患者资源优势的持续凸显，今年，多家跨国药企主动将中国作为创新药的全球首发市场，多款全球创新分子的全新适应证率先在中国获批，实现了“中国首发、全球跟进”，印证了中国创新药市场的全球核心地位。

今年3月，第一三共（中国）宣布，注射用德曲妥珠单抗序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）新适应证在中国获批，用于HER2阳性Ⅱ期（高危）或Ⅲ期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。这是第一三共与阿斯利康联合开发的德曲妥珠单抗在全球范围内首次获批用于早期乳腺癌治疗的适应证。

此外，武田制药全新靶点药物奥普雷顿片也在中国实现全球首发上市。作为选择性OX2R激动剂类全新分子实体，该药物同步在中、美、日、欧申报，最终在中国率先获批上市，打破了发作性睡病长期缺乏精准靶向治疗的困境，也体现出中国在全球新靶点药物审批中的优先地位。

今年下半年，仍有多款国产双抗、ADC、细胞治疗等创新药物处于审评冲刺阶段，未来还将持续诞生中国首发的创新药成果，为全球患者提供中国原创、全球领先的治疗方案。

（医药魔方供稿）