超13亿美元收购！Jazz囊获潜在“first-in-class”小分子疗法；治疗更年期潮热，潜在“best-in-class”疗法临床结果积极…… | 产业新闻

超13亿美元收购！Jazz囊获潜在“first-in-class”小分子疗法

Jazz Pharmaceuticals与Actio Biosciences今日宣布，双方已签署最终协议，Jazz将以8.2亿美元首付款收购Actio Biosciences，并可能根据后续里程碑再支付最高5亿美元的款项。Actio Biosciences的核心临床资产为ABS-1230，这是一款新型、潜在“first-in-class”的小分子疗法，可抑制KCNT1离子通道，拟用于治疗KCNT1+癫痫。

KCNT1+癫痫是一种罕见的遗传性发育性癫痫性脑病（DEE）。患者通常面临极高的癫痫发作负担，多数患者每天可发生数十次甚至数百次发作，且对现有抗癫痫药物高度耐药。约80%的患者在婴儿期发病，许多患儿无法达到行走、说话等基本发育里程碑，部分患者甚至无法存活至成年。目前，美国FDA尚未批准针对KCNT1+癫痫的治疗药物。ABS-1230近期在一项针对KCNT1癫痫患儿开展的早期临床概念验证试验中显示出具有临床意义的癫痫发作减少。目前正在进行的1b/2a期KYRON试验被设计为注册性研究，以支持未来向美国FDA提交新药申请。ABS-1230已获得FDA快速通道资格、罕见儿科疾病资格和孤儿药资格。

作为交易的一部分，Actio Biosciences将在交易完成的同时拆分成立一家新的私营公司，部分管理层、员工及资产将进入该新公司，但ABS-1230不会被剥离，而是继续保留在Actio Biosciences并由Jazz一并收购。新公司将由现有投资者提供资金，Jazz则将持有少数股权并获得相关权利。该公司未来将聚焦遗传性罕见神经系统疾病，其资产将包括用于夏科-马里-图思病2C型（Charcot-Marie-Tooth type 2C）的临床阶段TRPV4小分子抑制剂ABS-0871，以及其他早期研发项目。

治疗更年期潮热，潜在“best-in-class”疗法积极临床结果公布

今日，AbCellera宣布，其在研神经激肽3受体（NK3R）拮抗剂抗体ABCL635治疗更年期相关中重度血管舒缩症状（VMS，俗称潮热）的1/2期临床试验取得积极进展，其中2期部分获得积极顶线结果。

该随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期研究共纳入92名绝经后女性，受试者基线时平均每天约发生10次中度或重度潮热。结果显示，单次给药后第4周，研究达到主要疗效终点，ABCL635在降低中重度VMS发生频率和严重程度方面均较安慰剂实现具有统计学意义的改善。第4周时，ABCL635组中重度VMS每日发生次数较基线平均减少8.8次，安慰剂组减少3.5次，安慰剂校正后的平均治疗差异为5.3次（p<0.001）；对应的平均降幅分别为83%和33%。在症状严重程度方面，ABCL635组第4周较基线平均降低1.4分，安慰剂组降低0.3分，安慰剂校正后的平均治疗差异为1.1分（p<0.001）；两组平均降幅分别为58%和12%。此外，ABCL635还改善了患者睡眠评分及患者总体变化印象评分（PGI-C）。安全性方面，在4周治疗期间，ABCL635总体耐受性良好，未报告严重不良事件、重度不良事件或导致研究终止的不良事件。

▲ABCL635临床试验结果（图片来源：参考资料[2]）

ABCL635是一款靶向NK3R的在研、潜在“best-in-class”抗体药物。NK3R是一种已获临床验证的G蛋白偶联受体（GPCR），表达于下丘脑漏斗核的KNDy神经元。通过特异性靶向NK3R，ABCL635旨在为更年期潮热患者提供一种无需激素治疗、且有望通过长效皮下注射实现症状控制的新选择。

潜在“first-in-class”siRNA疗法达2期试验主要终点

Silence Therapeutics今日宣布，其潜在“first-in-class”siRNA候选药物divesiran用于需要依赖放血治疗的真性红细胞增多症（PV）患者的2期SANRECO试验达到主要终点及次要终点。

在该试验中，临床应答者被定义为在第18-36周无需接受放血治疗且红细胞比容（HCT）维持在45%以下的患者。分析显示，divesiran治疗组总体应答率为88%，显著高于安慰剂组的19%（p<0.0001），达成试验主要终点。其中，接受每6周一次（Q6W）皮下注射组和每12周一次（Q12W）皮下注射组患者的应答率分别为93.8%和81.3%。关键次要终点方面，在第0-36周期间，divesiran组每名患者平均接受放血治疗0.2次，安慰剂组为2.1次（p<0.0001）。此外，divesiran治疗组在HCT控制、铁蛋白等铁代谢指标，以及基于MPN-SAF总症状评分（MPN-SAF TSS）的患者报告结局方面均显示改善。安全性方面，divesiran总体耐受性良好，与既往试验结果一致，未观察到新的安全性信号；注射部位反应低且可自行缓解，研究者报告了2例1级贫血不良事件。

Divesiran是Silence Therapeutics基于其专有mRNAi GOLD平台开发的siRNA候选药物，通过沉默几乎仅在肝脏表达的TMPRSS6发挥作用。TMPRSS6是铁调素（hepcidin）的负调节因子，而铁调素是调控人体铁吸收、分布和储存的重要因子。通过在PV患者中沉默TMPRSS6，divesiran旨在促进肝细胞产生并释放更多铁调素，从而限制铁进入骨髓，减少依赖铁供应的过量红细胞生成。目前，divesiran已获得美国FDA授予快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗PV。

参考资料：

[1] Silence Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 2 SANRECO Trial of Divesiran in Polycythemia Vera, Supporting its Potential Best-in-Class Profile. Retrieved August 10, 2026 from https://www.silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2026/Silence-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-SANRECO-Trial-of-Divesiran-in-Polycythemia-Vera-Supporting-its-Potential-Best-in-Class-Profile/default.aspx

[2] AbCellera Announces Positive Top-Line Phase 2 Clinical Trial Results for ABCL635, Demonstrating Significant Reduction in Frequency and Severity of Vasomotor Symptoms and a Favorable Tolerability Profile. Retrieved August 10, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260810931321/en/AbCellera-Announces-Positive-Top-Line-Phase-2-Clinical-Trial-Results-for-ABCL635-Demonstrating-Significant-Reduction-in-Frequency-and-Severity-of-Vasomotor-Symptoms-and-a-Favorable-Tolerability-Profile

[3] Jazz Pharmaceuticals to Acquire Actio Biosciences, Expanding Rare Epilepsy Portfolio. Retrieved August 10, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-to-acquire-actio-biosciences-expanding-rare-epilepsy-portfolio-302847060.html

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