北京
导语
前沿的基因编辑疗法赛道，正因接连曝光的安全性事件而引起广泛关注。
近日，外媒STAT披露的一起严重不良事件，将某基因公司推上了风口浪尖：该公司开展的HG302杜氏肌营养不良（DMD）CRISPR基因编辑研究，一名接受实验性治疗的患儿在给药后死亡，研究随之停止继续给药。
根据该公司向媒体提供的说明，这名患儿在接受以腺相关病毒（AAV）递送的hfCas12Max基因编辑治疗后，出现严重免疫反应，继而发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）并不幸离世；除该患儿外，其余3名受试者目前仍在长期随访中。
公司表示，相关调查结果已提交同行评审，但截至目前，完整病例资料及独立分析尚未正式公开发表，具体病理机制、剂量关系、产品质量因素及其对未来研究的影响，仍有待独立审查结论。
按照STAT的报道，该公司最初采用低剂量给药，其前CEO去年5月在美国ASGCT年会表示，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白 —— 也就是杜氏肌营养不良患者体内缺失的关键蛋白。前CEO还透露，后续升级给药剂量至每公斤体重约 100万亿病毒颗粒。 （注：这一剂量达到了E14以上）。据官网，这种罕见病主要影响男孩，大多患者10-12岁依赖轮椅，30多岁死于心脏或呼吸衰竭。
前CEO此前曾向 STAT 透露，试验期间确实发生过一起未对外详细说明的“严重不良事件”，并表示自己去年曾多次推动公司完整公开事故详情。
值得注意的是，就在此前不久，国内另一起基因编辑临床死亡事件刚刚引发轩然大波，某大学医学院附属某医院一名6岁女童在接受"全球首例脑部碱基编辑"治疗后7天因血栓性微血管病离世，医院伦理委员会认定死亡与治疗"肯定相关"。该事件暴露出动物毒理已出现肝损伤信号后仍推进人体试验、家属自筹约86万美元承担治疗费用、伦理审查实质性缺位等多重问题。
这两起悲剧在时间上紧密相接，共同指向同一个核心命题，当基因编辑技术从临床前奔向首次人体、从成人走向儿童，现有的伦理审查与监管闸门是否足以守住患者安全的底线。
来 源 / 华医网综合
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