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从理论到实践,补体靶向治疗再启新征程——2026年C5i中国神经峰会-华中站隆重召开

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聚焦前沿进展,推动规范落地,探索补体诊疗新路径!

全身型重症肌无力(gMG)与视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)等神经免疫疾病长期面临治疗难、易复发的双重困境,患者反复发作、迁延不愈,致残率高且严重影响生活质量。近年来,补体靶向疗法的临床落地为这些疾病的精准治疗开辟了新路径,也让“早期双达标”与“长期零复发”从理想走向现实。2026年7月11日,2026年C5i中国神经峰会-华中站在湖北省十堰市正式召开,会议由阿斯利康与医学界联合主办,旨在推动补体抑制剂在神经免疫疾病中的规范化应用。

本届峰会以“补体双辉,共创新生”为主题,汇聚华中地区神经免疫领域多位权威专家。会议设置三大篇章,内容层层递进:从gMG全程管理策略到NMOSD零复发方案,再到TED式医患人文故事分享,既溯本求源、阐明补体致病的核心机制,又立足实战、直面临床诊疗中的实际痛点。通过专题报告、多学科研讨与经验交流,会议致力于搭建高水平的学术协作平台,传递前沿证据与真实世界经验,为优化神经免疫罕见病的全病程管理贡献切实思路。




图 会议现场照片合集

大会伊始,华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授、十堰市太和医院陈俊教授共同开场致辞。两位教授指出,补体靶向治疗已成为神经免疫疾病精准管理的重要方向,期待与会专家围绕补体治疗的临床实践与规范化应用充分交流,携手提升区域神经免疫疾病的诊疗能力。


图 卜碧 涛教授作开场致辞主持


图 陈俊教授作开场致辞主 持

补体赋能,聚力gMG全程管理

本篇章由卜碧涛教授担任主持,围绕补体抑制剂的临床应用与安全性管理、儿童及青少年gMG治疗新进展等话题展开系统梳理与深入剖析,直击临床实践中的关键痛点。


图 卜碧涛教授主持

徐州医科大学附属医院张勇教授对《补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议(2026版)》核心内容进行了解读。他指出,补体激活是MG的主要病理机制,补体C5是MG治疗的核心靶点[1]。补体抑制剂的核心适应人群为抗AChR-Ab阳性gMG患者,可用于急性加重、危象前及肌无力危象状态[1]。值得注意的是,治疗前须规范化接种脑膜炎球菌疫苗并监测[1]。本共识为补体抑制剂在MG中的精准应用提供了细化指导,为临床诊疗奠定基础。


图 张勇教授作专题汇报

武汉市第一医院罗利俊教授梳理了MG各类治疗方案的安全特征。传统免疫抑制剂药物整体不良事件发生率较高,其中感染问题尤为常见[2],长期用药还需警惕肿瘤风险[3]。进入靶向治疗时代后,也需了解不同靶点药物的安全风险:靶向B细胞药物通过耗竭B细胞起效[4],可能存在感染与肿瘤发生风险[5],6];FcRn拮抗剂通过清除IgG发挥疗效[7],感染是其主要关注的不良事件[8],同时其对肿瘤免疫监视的潜在影响也需关注[9];补体C5抑制剂通过阻断终端补体通路发挥作用[10],主要风险为脑膜炎球菌感染,规范接种疫苗并进行抗生素预防性治疗后风险可管理[11],12]。罗利俊教授指出,累计超过36,544患者年的真实世界数据显示,补体C5抑制剂脑膜炎感染率持续低位,未见总体感染风险升高及肿瘤风险增加的信号[12]-13]14]。


图 罗利俊教授作专题汇报

华中科技大学同济医学院附属同济医院林婧教授着眼儿童及青少年重症肌无力(JMG),全面解读JMG临床特征、治疗困境与靶向治疗新进展。林婧教授指出,我国JMG患者占比高达近50%,构成MG第三大发病高峰,明显高于国外,且以0~4岁婴幼儿为主、女性居多,多数以眼肌型起病(90.2%)[15]-16]17],约13.6%合并甲状腺疾病等其他自身免疫病,疾病负担沉重[18],19]。目前JMG尚无专属诊疗指南,传统治疗以溴吡斯的明和糖皮质激素为主,但激素对患儿生长发育的影响值得关注,且长期使用还可带来白内障、骨骼健康、糖尿病等多种风险[20];传统免疫抑制剂起效慢且面临感染等安全性问题[21]。一项针对12~17岁难治性gMG患儿接受依库珠单抗治疗后的3期研究显示,用药1周MG-ADL评分均值较基线降低1.6(P=0.0167),第26周时7例(70%)患者达到微小表现状态(MMS),且不良事件多为轻中度,未观察到生长发育相关不良反应[22]。


图 林婧教授作专题汇报

专题分享后,会议进入讨论环节,由陈俊教授主持,并与郑州大学第一附属医院/北京天坛医院河南脑科医院张锐教授围绕MG早期补体抑制剂启动价值、长期规范化治疗优势及儿童MG未满足需求三大议题展开深度研讨,并结合临床实践分享经验。张锐教授指出,尽早启动补体抑制剂有助于保护神经肌肉接头、减少不可逆损伤,有助于快速实现激素减量。此外,张锐教授结合个人临床实践经验分享多例AQP4-IgG阳性NMOSD急性期病例,提示在激素冲击疗效不佳等情况下,补体抑制剂有一定的应用空间,且观察期内未发现感染加重等不良事件。最后,张锐教授谈及免疫检查点抑制剂诱发神经毒性的临床诊疗难点,希望借助多学科研讨碰撞思路,完善临床诊疗指导方案。


图 张锐教授参与讨论环节

全程管理,共筑NMOSD双重防线

本篇章由陈俊教授担任主持,聚焦补体抑制剂治疗AQP4-IgG阳性NMOSD的作用机制、“零复发”全病程管理策略及临床应用经验,为优化NMOSD全程管理提供参考。


图 陈俊教授主持

广州医科大学附属第二医院龙友明教授阐释了补体抑制剂治疗AQP4-IgG阳性NMOSD的作用机制。他首先强调,补体系统既是免疫防御的关键组成部分,也广泛参与突触修剪、神经发育及神经毒性等神经系统病理生理过程[23]。在NMOSD中,AQP4-IgG属IgG1亚型,补体激活能力强,是疾病发生的核心驱动因素[24]。AQP4在星形胶质细胞足突中表达,补体激活的关键起始分子C1q与聚集的AQP4-IgG结合后激活经典补体途径,生成末端补体产物C5a和C5b-9(MAC)。C5a作为强效过敏毒素可募集炎症细胞浸润,MAC则直接介导星形胶质细胞裂解,最终导致脱髓鞘与神经元损伤,该过程在数小时内即可发生,因此末端补体C5成为NMOSD治疗的关键靶点[25],26]。龙友明教授还分享了一例激素冲击无效、左眼全盲的AQP4-IgG阳性NMOSD(1:10)急性复发患者,启用依库珠单抗后第5天左眼即有光感,第6天可见指动,出院复诊时视力恢复至0.6。


图 龙友明教授作专题汇报

武汉大学人民医院/湖北省人民医院李涛教授围绕NMOSD“零复发”全病程管理理念展开讲解。他指出,NMOSD是一种高复发、高致残性疾病,约90%的患者在3年内复发,每次发作都会累积神经损伤且不可逆转[27]。补体激活是AQP4-IgG阳性NMOSD组织损伤的核心机制,末端补体产物C5a和MAC直接介导炎症与星形胶质细胞裂解,因此阻断C5是控制急性发作与预防复发的关键[24]。针对NMOSD治疗策略,李涛教授强调应树立“全程管理”理念:急性期在充分评估后尽早启用针对性干预,后续序贯维持长期治疗,以争取持续的疾病控制与长期零复发目标。急性期治疗方面,当前以激素、IVIG和PE为主,但约28%的发作对激素抵抗,且启动延迟与预后不良显著相关[28];补体抑制剂可在给药后快速实现末端补体完全抑制[29]。真实世界中病例报告显示早期可见视力或残疾改善,症状出现后10天内启动治疗的患者60%恢复良好[29]。序贯期管理方面,长期随访数据显示了较高的无复发率并且安全性良好,重度感染发生率低[30]。但上述疗效与安全性仍需结合个体病程、基线状态及可及资源综合判断,临床决策应基于充分风险评估,并兼顾患者经济负担与现实可及性。


图 李涛教授作专题汇报

随后进入专题讨论环节,由南昌大学第一附属医院熊英琼教授主持,荆州市中心医院周凡教授、武汉大学人民医院余樱教授围绕NMOSD急性期个体化治疗及长期“零复发”治疗目标展开深度研讨。熊英琼教授指出,NMOSD急性期治疗应以快速终止炎症为首要目标,激素冲击是基础方案,但对于重症、难治性或激素效果不佳的患者,血浆置换及生物制剂是重要的治疗选择。周凡教授指出,NMOSD、MS与MOGAD在临床表现上相似,但治疗策略各异,临床中需仔细鉴别。他还分享了一例AQP4-IgG与GFAP双阳性的疑难病例,强调精准诊断是制定有效治疗方案的根基,尤其在生物制剂选择日益丰富的当下,明确诊断更显关键。余樱教授分享了补体C5抑制剂在急性期AQP4-IgG阳性NMOSD的视神经炎亚型中的应用经验,指出发病两周内启动治疗对视力改善尤为关键;她还结合免疫检查点抑制剂相关神经不良反应的救治体会,强调生物制剂选择应严格遵循适应症与指南推荐,并与患者充分沟通经济承受能力以保障长期治疗依从性。三位教授一致认为,临床中需结合患者个体特征、医保政策及经济条件综合制定方案,并期待进一步提升药物可及性。


图 熊英琼教授主持并参与讨论环节


图 周凡教授参与讨论环节


图 余樱教授参与讨论环节

温暖同行,以专业呵护患者旅程

本篇章由卜碧涛教授担任主持,以“温暖守护:我和患者的故事”为核心,通过TED式医患故事分享,传递医学人文关怀,展现医患同心的诊疗力量。

十堰市太和医院胡锦全教授分享了一例抗AChR-Ab阳性的难治性MG危象患者的救治经历。患者为一位30岁女性,初始口服免疫抑制剂效果良好,但自行停药一个月后症状急剧加重,即使恢复原方案甚至自行加大激素剂量仍无效,血浆置换及艾加莫德短暂起效,最终因无法脱离呼吸机转入ICU,转换依库珠单抗治疗,患者症状逐渐缓解,但仍需使用无创呼吸机。此后长达五个多月的时间里,患者每日依赖家用呼吸机,精神极度焦虑。在医护团队的持续鼓励与悉心照护下,患者循序渐进地尝试脱离呼吸机,最终完全摆脱依赖,可正常生活。胡锦全教授感慨,除了靶向药物的精准干预,医患之间的持续沟通与心理支持在重症肌无力救治中同样不可或缺,正是这份信任与坚守,才帮助患者穿越至暗时刻、重获新生。


图 胡锦全教授进行患者故事分享

武汉市第一医院杨洁教授分享了一位护士患者历时20年的诊疗故事。这位患者于2005年以眼肌型MG合并甲亢首次就诊,经溴吡斯的明治疗后效果良好。然而此后两次肌无力危象、两次气管切开让她的生活几近崩塌。第一次危象因感冒诱发、恋爱终止;第二次危象发生在婚后因备孕停用环磷酰胺导致流产并诱发危象,气管切开在ICU救治48天,婚姻也因此走到尽头。长期激素治疗还带来体型改变、股骨头坏死的沉重代价。2024年,常规胸部CT意外发现胸腺退化不全进展为侵袭性胸腺瘤,因恐惧ICU经历她迟迟不愿手术。2025年3月出现危象前状态(抗AChR-Ab阳性的难治性MG),术前启用依库珠单抗,经过4次治疗后症状明显缓解。胸外科手术历时数小时、瘤体与胸骨粘连紧密,患者在ICU观察一天即顺利拔管脱机,术后恢复平稳。20年间,这位患者经历了从传统免疫抑制治疗到精准靶向治疗的跨越,见证了MG诊疗的巨大进步;而她本人历经疾病反复、婚姻变故与手术考验却始终坚韧乐观,为这份医学进步写下了最生动的注脚。


图 杨洁教授进行患者故事分享

小结

最后,卜碧涛教授、陈俊教授作大会总结。两位专家均表示,补体靶点作为神经免疫疾病精准治疗的核心方向,未来仍需持续探索、规范应用。期待以本次峰会为契机,区域内专家加强协作、深耕临床,推动补体抑制剂规范化、普及化应用,让更多患者受益于前沿诊疗成果,共筑中国神经免疫诊疗高质量发展新篇章。

参考文献

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疫苗声明:

所有使用依库珠单抗和瑞利珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗(ACYW135),在有条件的情况下接种B型疫苗。

本材料由阿斯利康提供,仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流,不用于推广目的。涉及具体药物使用,请参考相关药品说明书,阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

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