上海
近日，士泽生物研发的帕金森病新药XS411细胞注射液取得两项进展——全国多中心注册Ⅱ期临床试验已完成全部受试者入组；获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格认定，这是上海创新药国际化开发的重要里程碑。
帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，我国患者数量居世界首位。现有疗法对中晚期帕金森病的疗效不理想，而且无法延缓或逆转多巴胺能神经元的持续退行性病变。
XS411细胞注射液基于iPSC（诱导多能干细胞）技术路径，将体细胞重编程为诱导多能干细胞，再精准定向分化为高纯度的多巴胺能神经前体细胞，经立体定向手术移植到患者脑内，旨在实现功能性神经细胞的再生与神经环路重建。这一机制有别于传统的对症治疗，是从疾病源头进行干预的对因治疗策略。
与传统的自体细胞治疗不同，这款细胞注射液采用的是异体通用“现货型”技术路线。它不需要为每一名患者单独制备细胞治疗产品，克服了自体细胞生产周期长、成本高、难以规模化推广等局限，可实现标准化生产、质量一致性控制和规模化供应，让更多患者受益。
XS411细胞注射液治疗帕金森病，获得“创新药物研发”国家科技重大专项支持。该项目由士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院共同承担，力争实现从原创技术突破、通用型细胞新药开发到注册临床验证的跨越。
通用型iPSC产品制备和治疗过程
已完成受试者入组的Ⅱ期临床试验采用PROBE盲法评估设计，与传统单臂开放性设计的临床研究相比，它有更高等级的循证医学证据，能在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照和盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续Ⅲ期注册临床试验和上市审批提供更可靠的疗效证据。
Ⅱ期临床试验牵头研究者、北京天坛医院主任医师冯涛介绍，受试者均为中重度原发性帕金森病患者，他们长期依赖左旋多巴等药物，随着病程进展，逐渐出现剂末现象、开关现象和异动症，现有药物仅能对症缓解，无法逆转多巴胺能神经元的持续退行性损伤。XS411细胞替代疗法旨在从病因层面补充多巴胺能神经元，填补中晚期帕金森病临床未被满足的治疗需求。
“目前，帕金森病缺乏能逆转病程的治疗手段，iPSC来源多巴胺能细胞替代疗法是全球神经再生医学最有前景的方向之一。”冯涛说，本次Ⅱ期临床试验完成入组，将为这款创新疗法提供更高等级的循证医学证据，推动全新治疗方案早日获得批准进入临床应用阶段，帮助中晚期帕金森患者减轻症状，并改变疾病进程。
正是基于这一前景，XS411细胞注射液已获得美国FDA快速通道资格认定，可享受多项权益：在研发全周期内与FDA更高频次、更深入地交流，优化临床试验设计与开发路径；分段递交新药上市申请，缩短审评时间；符合条件时，有机会获得优先审评资格，加速审评时限。这些权益将加速中国创新药在美国的临床开发与上市进程。
原标题：《国产帕金森病创新药研发迎来里程碑，在中美两国取得进展》
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