北京
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8月3日，英矽智能宣布，其与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。
据公开资料，ISM8969/HT-001是一款口服、可穿透血脑屏障的小分子NLRP3炎症小体抑制剂，其分子结构通过英矽智能自主研发的生成式化学引擎Chemistry42发现并优化。通过抑制NLRP3，ISM8969/HT-001旨在调节病理性炎症，从而帮助神经退行性疾病患者维持神经元存活和功能。
当前帕金森临床主流药物仅能缓解运动症状，无法阻断神经炎症与神经元持续损伤，NLRP3 是疾病修饰治疗热门靶点。海外同赛道透脑 NLRP3 抑制剂中，Ventus 的 VENT-02 曾推进至帕金森 IIa 期临床后终止，Ventyx 的 VTX3232 处于中期临床；OLT1177、罗氏 inzomelid 虽具备入脑能力，但帕金森适应症仍停留在早期临床阶段。
参考：健识局
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