天津
近日，国家药监局批准奥普雷顿片、琥珀酸思普可泮片2款药物上市。
1类小分子新药：琥珀酸思普可泮片
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准四川海思科制药有限公司申报的1类创新药琥珀酸思普可泮片上市，适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
琥珀酸思普可泮片是一种高效、高选择性的口服补体B因子抑制剂，通过抑制补体B因子活性，阻断补体旁路途径激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，用于治疗补体异常活化介导的多种疾病。
此次获批基于两项Ⅲ期临床试验：一项针对既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为随机对照研究（NCT06799546）；另一项针对既往稳定使用C5单抗后仍存在贫血的患者，为单臂研究（NCT07052838），研究全面覆盖了PNH初治和经治患者。
在初治患者中，琥珀酸思普可泮片组治疗后血红蛋白较基线持续提升，治疗第18~24周血红蛋白≥120 g/L的患者比例显著优于依库珠单抗，且绝大多数患者脱离输血依赖。琥珀酸思普可泮片组患者治疗期间实现溶血稳定控制，在网织红细胞计数降低、疲劳评分改善方面均优于依库珠单抗，且不存在PNH红细胞C3沉积相关的血管外溶血风险。
在经治患者中，接受琥珀酸思普可泮片治疗后，患者血红蛋白较基线持续提升，治疗第18~24周血红蛋白≥120 g/L的患者比例超过预设阈值，绝大多数患者脱离输血依赖。
同时，患者PNH红细胞C3片段沉积从基线的9.31%降至第24周的0.19%，提示琥珀酸思普可泮片可有效清除C5单抗治疗残留的C3沉积，消除血管外溶血风险，患者疲劳评分也获得显著改善。
安全性方面，两项研究中的不良事件多为轻中度，未出现导致剂量降低、治疗中断或受试者退出研究的不良事件。
1类创新药：奥普雷顿片
国家药监局通过优先审评审批程序批准Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.申报的1类创新药奥普雷顿片上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。
奥普雷顿是一款First-in-Class口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，能够选择性刺激OX2R，恢复内源性食欲素水平下降时丢失的下游神经递质活性，解决1型发作性睡病病因中潜在的食欲素缺乏问题。
通过激活OX2R，奥普雷顿可促进清醒，减少包括猝倒在内的异常快速眼动（REM）睡眠样现象，进而改善1型发作性睡病患者白天与夜间的各类症状。
此次获批基于两项Ⅲ期临床试验（FirstLight、RadiantLight研究）的积极结果，两项研究均旨在评估1型发作性睡病患者接受12周以上奥普雷顿治疗相较于安慰剂的疗效、安全性与耐受性。
相关数据显示，相较于安慰剂，在第12周时，奥普雷顿所有剂量组的主要和次要终点均获得显著改善（值均＜0.001）。主要和次要终点覆盖了警觉性、日间过度嗜睡、猝倒、持续注意力、整体生活质量和日常功能等客观及主观指标，所有指标均呈现出向正常范围趋近的、具有统计学意义与临床意义的改善。
安全性方面，奥普雷顿整体耐受性良好，其安全性特征与此前临床研究中的表现一致，未报告与治疗相关的严重不良事件，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。
基于其突破性，中美均授予该药物突破性疗法认定与优先审评资格；在日本，该药也获得先驱认定与孤儿药资格，纳入快速审评审批；在欧盟，该药同样获得了孤儿药资格认定。
来源丨国家药监局
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