河南
一个6岁的生命，在接受了“全球首例”脑靶向基因编辑治疗后，仅7天便戛然而止。
这起被尘封了16个月的悲剧，近日由国际顶级学术期刊《科学》与学术诚信监督平台“撤稿观察”联合披露。7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，宣布已成立专项工作组，对事件进行全面调查。
582万“定制”疗法：家属倾尽积蓄的孤注一掷
2025年3月24日，一名6岁女童因患有一种名为Snijders Blok–Campeau综合征的罕见神经发育疾病，在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究）。该病由CHD3基因突变导致，主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。
据《科学》报道，女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。在决定尝试这项针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗后，家属倾尽积蓄并向亲友借款，筹集了约86万美元（约582万元人民币）作为部分试验资金。
这是一场倾尽所有的豪赌。
7天：从高烧到死亡，唯一的受试者
治疗方案需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。然而，希望迅速破灭。接受治疗仅3天后，女童开始发烧，随后出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童不幸死亡。
女孩是这项试验唯一的受试者。涉事医院内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。医院伦理委员会随后认定，她的死亡与治疗“肯定相关”。
被“删除”的悲剧：论文发表，只字未提
更令人震惊的是事件后续的处理。
这起死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学、新华医院团队在顶级期刊《自然》上发表了相关论文，介绍了一种碱基编辑器在小鼠模型中的研究结果。
然而，这篇论文只字未提此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。
据《科学》报道，女童家属已向上海交通大学医学院提交投诉，要求进行调查并撤回上述论文。而早在2025年9月，上海有关部门就因医院未能妥善监管这项试验，对其罚款约3600美元（约2.4万元人民币）。
最新进展：上海交大医学院成立专项调查组
事件曝光后，舆论哗然。七名审查专家向《科学》指出，仇子龙团队低估了这项试验的风险，尽管成功几率很低，仍执意推进。
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，表示高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。声明强调，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究，并将根据调查情况严肃处理。
《自然》方面回应称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况。
一个6岁女孩，成了全球首例脑靶向基因编辑治疗的“唯一受试者”。家属倾尽582万，换来的却是7天后的死亡。而这场悲剧被隐瞒了16个月，相关论文发表时竟只字未提。
科研的边界在哪里？生命的代价谁来承担？上海交大医学院已成立专项调查组，我们期待一个真相，更期待一个对生命负责的交代。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
