河北
欧洲药品市场可能很快将迎来三款新药，因为欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已推荐诺华、Arrowhead Pharmaceuticals和赛诺菲的药物在整个欧洲获批。
今天第一个宣布自家在研新药拿到CHMP绿灯的是赛诺菲，它的非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）药物Cenrifki（tolebrutinib）已经获得委员会点头通过。虽然美国那边因为担心肝损伤风险没批准，但CHMP还是给了放行。
这款BTK抑制剂凭借HERCULES III期临床数据获得了CHMP认可。试验显示，相比安慰剂，Cenrifki将患者确认残疾进展的时间推迟了31%。CHMP做出决定后，欧洲药品管理局（EMA）接下来会决定是否批准，赛诺菲预计“未来几个月内”就能有结果。
Cenrifki刚拿到CHMP的绿灯的时候，类似的安全问题持续困扰罗氏的多发性硬化症候选药物fenebrutinib——也是用于治疗多发性硬化症的BTK抑制剂。
多发性硬化症专家此前接受《制药技术》姊妹刊物《临床试验领域》采访时曾强调BTK抑制剂在多发性硬化症中有很好的市场前景，但他们也指出，开这个药的医生得盯紧患者的肝酶水平。
Arrowhead瞄准Redemplo在欧洲的首秀
CHMP的推荐清单上，下一个是Arrowhead的罕见病疗法Redemplo（plozasiran）。尽管该药物已经在美国上市，用于治疗遗传性脂肪分解障碍——家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），但在欧洲市场还没上市。
不过，Arrowhead 想要改变这个局面，EMA 将根据 III 期 PALISADE 研究（NCT05089084）的结果，于 2026 年第二季度对这个药的未来市场做出决定。
试验中，Redemplo 让患者的甘油三酯水平中位数降幅达80%，同时急性胰腺炎病例也比安慰剂组显著减少。
如果获批，它将成为首个且唯一的 FCS siRNA 疗法，打破 Ionis 在欧洲的霸主地位——之前他们主要靠 Tryngolza（olezarsen）和与 Akcea 联合开发的 Waylivra（volanesorsen）撑着这块市场。
据 Pharmaceutical Technology 的母公司 GlobalData 的分析师说，Redemplo 前途一片光明，普遍预测它到 2032 年能赚到 10 亿美元——碾压 Waylivra 和 Tryngolza 的销售额。
诺华想在欧洲SMA市场分更大蛋糕
第三款获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）积极评价的疗法是诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec），该药2025年11月在美国市场一炮而红。
该委员会基于III期STEER研究（NCT05089656）的积极结果发布了意见，该研究显示，Itvisma在52周内能显著改善患者的运动功能。据诺华称，这种只需一次、针对SMN1基因的替代疗法可减少患者对长期SMA治疗的需求——从而可能降低两岁及以上患者的疾病负担。
如果获批，Itvisma将增强诺华在SMA市场的地位，目前这个市场主要靠自家的重磅基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）撑着。它还将成为首款拿到欧洲监管机构的绿灯的SMA基因替代疗法，有望为现有疗法（如Zolgensma、罗氏Evrysdi和渤健Spinraza）提供新选择。
目前，与诺华同为瑞士企业的罗氏凭借Evrysdi（risdiplam）主导SMA市场，该药在2025年成为该适应症最畅销药物。该疗法有液体和片剂两种剂型，早在2025年6月就获得欧洲批准，成为首个非侵入性SMA治疗药物。
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