上海
今日（7月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的1类新药迪纳西米单抗注射液上市申请获得受理。公开资料显示，迪纳西米单抗（Mim8）为是一种在研皮下注射FVIIIa模拟物抗体。
迪纳西米单抗是在研的凝血因子VIIIa（FVIIIa）模拟物双特异性抗体，旨在作为常规预防治疗，用于预防或减少伴/不伴抑制物的成人、青少年及儿童A型血友病（先天性FVIII缺乏症）患者的出血事件发生频率。Mim8拟通过皮下注射给药，可将凝血因子IXa和凝血因子X桥接在一起。这一作用可模拟凝血因子VIIIa的功能，帮助恢复机体生成凝血酶的能力，从而促进血液凝固。
今年7月，诺和诺德公布了3期FRONTIER4扩展研究的新数据。该研究评估了在研皮下注射预防治疗药物迪纳西米单抗，在伴/不伴抑制物的血友病A儿童、青少年及成人患者中的长期安全性和有效性，涵盖每月一次、每两周一次及每周一次等不同给药频次。上述结果已在法国巴黎召开的国际血栓与止血学会（ISTH）年会上公布。
开放标签3期FRONTIER4长期安全性和有效性研究的中期分析共纳入426名年龄1岁及以上、接受迪纳西米单抗预防治疗的血友病A患者（365名成人和青少年患者，中位观察期为0.50年；61名儿童患者，中位观察期为0.33年）。针对主要研究终点，迪纳西米单抗的安全性与此前FRONTIER研究项目公布的数据一致。儿童患者以及青少年和成人患者中，注射部位反应（ISR）的发生率均较低，分别占注射次数的2.0%和1.8%，且所有反应均为轻度、一过性反应。研究未观察到中和性抗体的临床证据。作为次要终点的有效性方面，无论给药方案或抑制物状态如何，估计平均年化出血率（ABR）均与FRONTIER研究项目结果一致：成人和青少年患者ABR为0.75，儿童患者ABR为0.37。在所有给药方案下，约71%的成人和青少年患者以及89%的儿童患者在接受迪纳西米单抗治疗期间未发生治疗的出血事件。
FRONTIER4长期研究探索性患者报告结局（PRO）的中期分析显示，既往FRONTIER研究中观察到的结果在长期随访中得以维持，且这一结果在所有研究给药频次下均保持一致。其中，12岁及以上患者的关节疼痛得到改善（关节疼痛评分量表，JPRS），1岁及以上患者的治疗负担有所减轻（血友病治疗体验量表，Hemo-TEM）。在所有年龄组和给药频次中，185名参与者中有94.1%认为迪纳西米单抗注射笔易于或非常易于使用，89.7%认为其准备和注射过程快捷或非常快捷（血友病给药装置评估工具，HDAT）。
针对3期FRONTIER2和FRONTIER5研究中年龄12岁及以上且具有凝血酶生成数据的受试者开展的最新事后分析显示，Mim8预防治疗能够提高凝血酶生成水平（反映机体凝血能力的指标），使青少年和成人患者的凝血酶生成恢复至正常参考范围，同时未出现过度凝血反应。这些发现进一步印证了迪纳西米单抗整个临床研究项目中观察到的研究结果。
2025年9月，诺和诺德通过生物制品许可申请（BLA）向美国FDA提交了迪纳西米单抗的上市申请。
本次该产品在中国的上市申请获受理，意味着其研发进程取得新的进展。
参考资料：
[1]诺和诺德在ISTH 2026公布迪纳西米单抗（Mim8）3期血友病A FRONTIER扩展研究结果，显示出积极的长期安全性和有效性.From https://mp.weixin.qq.com/s/CW9s7n2J4966Rhsh0ADBUg
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