诺华“first-in-class”补体抑制剂获FDA完全批准；武田公布新一代TYK2抑制剂最新数据…… | 产业新闻

诺华“first-in-class”补体抑制剂获FDA完全批准

诺华（Novartis）宣布，美国FDA已授予Fabhalta（iptacopan）完全批准，用于减缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的肾功能下降。Fabhalta是一款“first-in-class”补体抑制剂。该药此前于2024年8月获得FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿水平。

Fabhalta此次获批基于3期APPLAUSE-IgAN研究的数据。研究结果显示，Fabhalta在两年内显著且具有临床意义地减缓了估算肾小球滤过率（eGFR）的下降。Fabhalta组eGFR相较基线的年化平均变化为-3.0 mL/min/1.73 m²/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73 m²/年。在多项关键肾脏结局指标中，Fabhalta均持续优于安慰剂。

Fabhalta是一款口服B因子抑制剂，旨在选择性靶向补体旁路途径。补体旁路途径是驱动IgAN肾小球炎症和肾脏损伤的多个关键因素之一。通过抑制B因子，Fabhalta旨在减少持续存在的补体介导性损伤，并减缓疾病进展。Fabhalta已在包括IgAN在内的多种补体介导性疾病中获得监管批准，目前还在多种罕见肾脏疾病中接受评估。

武田公布新一代TYK2抑制剂最新数据

武田（Takeda）日前公布了两项关键性3期研究的新数据。这两项研究在中重度斑块状银屑病（PsO）成人患者中评估了zasocitinib（TAK-279）的疗效和安全性。Zasocitinib是一款新一代、高选择性、强效口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。数据显示，与安慰剂相比，zasocitinib在头皮、指（趾）甲、手掌和足底等难以治疗且对患者影响较大的部位均实现了一致且较高的皮损清除率。

此前公布的LATITUDE PsO 3001和3002研究数据显示，约70%接受zasocitinib治疗的患者在第16周达到静态医师总体评估（sPGA）0/1应答，即皮损完全清除或几乎完全清除；与安慰剂相比，zasocitinib组达到银屑病面积和严重程度指数改善至少75%（PASI 75）的患者比例早在第4周即显著更高，并持续上升至第24周。总体数据表明，zasocitinib有望快速、持久地清除皮损，即使是在最难治疗的部位也能取得相应疗效。

3001和3002研究还评估了基线时患有指（趾）甲银屑病，或至少患有中度头皮银屑病或掌跖银屑病的患者。研究结果在全身不同部位均保持一致，包括这些难以治疗且对患者影响较大的部位：

头皮：在3001和3002研究中，接受zasocitinib治疗的患者分别有77%和74%达到头皮特异性医师总体评估（ssPGA）0/1应答；相应安慰剂组的比例分别为7%和13%。

手掌和足底（掌跖部位）：在3001和3002研究中，zasocitinib组分别有71%和69%的患者达到手和/或足特异性医师总体评估（hfPGA）0/1应答，数值上高于相应安慰剂组的22%和10%。

指（趾）甲：与安慰剂相比，zasocitinib在第16周显著改善了指（趾）甲银屑病严重程度指数（NAPSI）（p<0.001）。

治疗肺动脉高压，在研吸入疗法公布积极12个月数据

Insmed日前宣布，正在进行的开放标签扩展（OLE）研究取得积极的12个月数据。该研究评估了每日一次给药的曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉雾剂（TPIP）用于肺动脉高压（PAH）患者的疗效和安全性。

OLE研究是一项无安慰剂对照的试验，旨在评估完成前期TPIP PAH研究的患者接受TPIP治疗24个月的长期安全性、耐受性和有效性。次要疗效终点结果显示，TPIP治疗在6分钟步行距离（6MWD）、N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）浓度和世界卫生组织（WHO）功能分级方面带来了持续改善。

第12个月的结果如下：

• 6MWD相较基线的平均改善幅度在TPIP持续治疗组为55.7米，在安慰剂转换组为54.1米。

• 两组患者的NT-proBNP浓度均下降约60%。TPIP持续治疗组和安慰剂转换组相较基线的几何平均比（GMR）分别为0.40和0.41。

• TPIP持续治疗组和安慰剂转换组分别有78.3%和80.6%的患者达到WHO功能分级I或II级。

TPIP是曲前列尼尔棕榈酸酯的干粉制剂。曲前列尼尔棕榈酸酯是一种曲前列尼尔前药，由曲前列尼尔通过酯键与一条含16个碳原子的碳链连接而成。新闻稿指出，TPIP是一种具有高度差异化潜力的前列环素类在研药物，目前正被评估作为每日一次给药的疗法，用于治疗肺动脉高压、间质性肺疾病相关肺高压（PH-ILD）、进行性肺纤维化（PPF）和特发性肺纤维化（IPF）患者。

参考资料：

[1] Insmed Announces Positive 12-Month Data from the Ongoing Open-Label Extension Study of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (TPIP) in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension. Retrieved July 17, 2026, from https://investor.insmed.com/2026-07-16-Insmed-Announces-Positive-12-Month-Data-from-the-Ongoing-Open-Label-Extension-Study-of-Treprostinil-Palmitil-Inhalation-Powder-TPIP-in-Patients-with-Pulmonary-Arterial-Hypertension

[2] Novartis Fabhalta® (iptacopan) receives FDA traditional approval as first and only complement inhibitor to significantly slow kidney function decline in primary IgAN. Retrieved July 17, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/16/3328875/0/en/novartis-fabhalta-iptacopan-receives-fda-traditional-approval-as-first-and-only-complement-inhibitor-to-significantly-slow-kidney-function-decline-in-primary-igan.html

[3] Takeda’s Zasocitinib Demonstrates Consistent, High Rates of Skin Clearance Across the Body, Including Hard-to-Treat and High-Impact Sites, in Phase 3 Psoriasis Studies. Retrieved July 17, 2026, from businesswire.com/news/home/20260716820927/en

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