北京
6月29日，CDE网站显示，默克的尼罗司他（nirogacestat）在华申报上市，用于治疗硬纤维瘤。
尼罗司他是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。2017年9月，辉瑞孵化的SpringWorks完成A轮融资并从辉瑞手中获得包括尼罗司他在内4款临床在研产品的权益。2025年4月，SpringWorks被默克以39亿美元的价格收购。
2023年11月，尼罗司他首次在美国获批上市，用于需要全身治疗的成年进展性硬纤维瘤患者。该药物是首个获批上市的硬纤维瘤疗法。
在III期DeFi研究中，进展性硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤成人患者接受Nirogacestat（150mg，每日2次）治疗后，PFS较安慰剂组显著延长（未达到 vs. 15.1个月；HR=0.29；P<0.001），确认的客观缓解率（cORR）也显著提高（41% vs. 8%；P<0.001）。
据医药魔方NextPharma数据库统计，尼罗司他仍然是目前唯一一款获批上市的γ-分泌酶抑制剂，同时也是目前唯一一款获批上市的硬纤维瘤疗法。Immunome开发的同类药物varegacestat于2025年12月顺利完成III期研究，并已于今年4月向FDA递交上市申请。目前尚无国产γ-分泌酶抑制剂推进至临床阶段。
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