北京
6 月 22 日，NMPA 官网显示，武田制药「注射用阿帕达酶α辛奈达酶α」在国内获批上市， 用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT） （受理号： JXSS2500043/4 ）。此前，该项申请曾被纳入优先审评。
截图来源：NMPA 官网
cTTP 是一种极为罕见的慢性凝血障碍疾病，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。患者可能发生血小板减少、微血管病性溶血性贫血、多器官缺血损伤等症状，如果不进行治疗，急性 TTP 发作的死亡率超过 90%。
阿帕达酶α辛奈达酶α （TAK-755）是武田研发的一款酶替代疗法。该药是一种 重组 ADAMTS13 蛋白 ，能够替代缺失或功能异常的 ADAMTS13 酶，恢复血液凝血正常功能，缓解 cTTP 症状，并改善患者的生活质量和预期寿命。
该药最早于 2023 年 11 月首次获美国 FDA 批准上市，商品名为 ADZYNMA ，是 FDA 批准的首个重组 ADAMTS13 蛋白，同时也是 FDA 批准的首款针对 cTTP 的酶替代疗法； 而后在 2024 年 3 月、8 月又陆续在日本和欧盟获批上市。
国内的上市申请递交于 2025 年 4 月，在此前 1 个月， 阿帕达酶α辛奈达酶α 就已经被 CDE 纳入优先审评，得以加速审批。
此前，先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）主要包括新鲜冰冻血浆（FFP）输注和血浆置换等方式治疗。但频繁频繁输注十分不便、依从性差，也降低了患者的生活质量。酶替代疗法为患者带来新的治疗选择。
除了武田的阿帕达酶α，百特国际（Baxter International）的酶替代疗法重组ADAMTS13蛋白已经进入临床三期。
加入读者交流群：
联 系 我 们 ：wbfsh@staff.weibo.com
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
