北京
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公司表示，Harness Therapeutics已选定HRN001作为亨廷顿舞蹈症的一种首创新药候选药物，并成立临床顾问委员会以支持其开发。
HRN001旨在靶向FAN1蛋白，遗传学研究显示，这种蛋白与亨廷顿舞蹈症发病推迟和进展变慢有关。公司声称该疗法采用蛋白质上调策略，目的是解决疾病背后的机制，而不是只治标。
据Harness Therapeutics公司称，HRN001旨在控制体细胞DNA重复扩增，这种扩增与疾病进展有关。该候选药物正在推进临床前开发，目标是进入临床测试。
公司说，新成立的临床顾问委员会包括神经退行性疾病和亨廷顿病研究专家，他们将指导临床策略和开发规划。该委员会的目的是支持试验设计，并随着项目进展处理后续的监管步骤。
Harness Therapeutics表示，HRN001获得提名是神经退行性疾病管线的一个重要里程碑，该管线专注于利用专有的RNA技术来提升保护性蛋白水平的疗法。
该公司声称其覆盖面更广的平台目的是找到传统药物开发方法够不到的靶点，并且还能用在除了亨廷顿舞蹈症，其他类似的神经退行性疾病也行。
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