上海
东方网记者刘轶琳6月16日报道：今天，施维雅中国宣布，拓舒沃（艾伏尼布片）获国家药监局批准新增适应症，用于联合阿扎胞苷治疗携带易感IDH1突变、因合并症无法使用强诱导化疗或年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病（AML）患者。
拓舒沃是全球首个且中国唯一获批的IDH1抑制剂，精准作用于突变IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-HG的产生比例达99.7%，有效降低原始细胞数量，促进造血细胞正常分化。此前已获批用于IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者，此次一线适应症获批标志着联合疗法进入AML全程管理新阶段，填补国内新诊断、不适合强化疗患者无特异性靶向药的空白。
AML是成人最常见急性白血病，高度异质，进展迅速。约97.3%患者可检出基因突变，6%至10%成年患者携带IDH1突变，该突变致死亡风险增加62%，传统疗法的中位总生存期（OS）仅10.2个月。中国AML新发病例呈增长趋势，60岁及以上患者5年生存率仅17%，临床需求迫切。
此次获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期AGILE研究。中国区主要研究者王建祥教授表示，艾伏尼布在研究中展现了深度缓解及总生存期显著改善，此次获批标志着中国AML精准治疗迈出关键一步，填补细分领域空白，期待方案进入临床实践重塑治疗格局。AGILE研究纳入146例不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变AML患者，对照组为安慰剂联合阿扎胞苷。主要终点为无事件生存期（EFS），次要终点包括完全缓解（CR）和OS。数据显示：艾伏尼布联合阿扎胞苷组中位EFS达22.9个月；中位OS达29.3个月，较对照组显著延长3倍，2026年3月中国亚组结果显示中位OS达30.6个月，与全球一致；CR率达47%，其中88%的患者随访1年仍维持CR。
安全性方面，联合组不良反应发生率更低，可控可管理。常见不良反应包括恶心、呕吐、关节疼痛、呼吸困难、心电图QT延长、失眠、分化综合征、血肿等，严重不良反应包括分化综合征、QT延长等，临床可管理。联合组发热性中性粒细胞减少及感染发生率更低，降低严重骨髓抑制和感染风险。中国亚组耐受性与全球一致，整体安全性良好。
目前，该方案已获FDA和欧盟批准，并被NCCN、CMA、CSCO、CACA等国内外指南纳入为1级推荐或证据等级。
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