“返老还童”迈入人体试验：首位患者已接受基因治疗

你敢想吗？传说里的返老还童，现在真的走到人体试验阶段了。前不久刚有一位青光眼患者，接受了专门的抗衰老基因治疗，往眼睛里打了一针直接给衰老细胞重编程的针。这可不是什么智商税保健品，是正经获批的全球首次临床试验，要是成了，说不定真能撬开逆转衰老的大门。

2026年1月，美国生物公司Life Biosciences开发的抗衰老基因疗法ER-100，拿到了美国FDA的临床试验批件，启动了一期人体试验。今年6月9号，公司官宣首位受试者已经完成给药，消息出来直接炸了整个抗衰老圈。毕竟这事儿本质上就是在挑战衰老不可逆的传统认知，换谁看了不激动。

这个项目的核心人物大家应该听过，就是哈佛医学院的研究员大卫·辛克莱，也是公司的联合创始人。他说，衰老不是完全不可逆的损伤，大部分问题其实出在表观遗传信息丢失了。这次试验就是要实打实验证，我们能不能把丢失的信息找回来用来解决人类疾病，听着像科幻，但现在已经落地了。

很多人好奇，细胞重编程到底是什么黑科技？这事最早要追溯到2006年日本科学家山中伸弥的发现，他找到四种被叫做山中因子的蛋白质，能把已经成熟的成体细胞变回诱导多能干细胞，这种干细胞能分化成任何类型的人体细胞。靠着这个突破，山中伸弥拿了2012年的诺贝尔生理或医学奖，今年2月日本还批准了用这项技术治疗重度心衰和帕金森，已经正式落地治病了。

直接把细胞完全重置成干细胞有不小风险，不仅会让细胞丢掉原本的功能，还可能引发癌变。科学家调整方向搞出来了“部分重编程”，说白了就是让细胞回到年轻状态，但还保留自己原本的身份，视神经细胞就还是视神经细胞。辛克莱团队2020年就在顶级期刊发过研究，去掉了山中因子里致癌的c-Myc，只用剩下三个基因激活受损的视神经细胞。在小鼠试验里，不管是老年小鼠还是青光眼小鼠，都成功恢复了视力，还能促进神经元再生，后续在啮齿类和猴子身上的试验，都验证了效果也没出现严重副作用。

为啥第一次人体试验要先拿眼睛下手？主要还是安全，比起其他身体器官，眼睛出危及生命副作用的概率低太多，就算出问题也容易处理。这次试验针对的开角型青光眼，是目前全球主要的失明原因之一，属于慢性神经退行性疾病，很多患者就算把眼压控制住，视网膜神经节细胞还是会不断受损，甚至有些眼压正常的人也会得病。这次试验的核心目标，就是验证疗法的安全性和耐受性，看看能不能真的修复受损的视网膜神经节细胞，帮患者找回视力。

还有个很妙的点，成年之后人的视网膜神经节细胞几乎不会再生长了。如果试验结束后患者的视神经功能真的恢复了，那肯定就是重编程起了作用，相当于一个非常明确的验证指标，不会有啥模糊空间。现在试验还在招募相关患者，除了青光眼还招收非动脉炎性前部缺血性视神经病变患者，这个病是50岁以上人群最常见的急性视神经病变，发病后突然失明还没有特效药，对患者来说这就是新的希望。

这次用的给药方法也很讲究，用了基因治疗常用的病毒载体，把三个重编程基因送到视网膜神经节细胞里。为了安全，科学家还特意加了个“开关”，受试者吃多西环素这种抗生素的时候基因才激活，停药就关闭，能精准控制基因表达的时间，最大程度避免持续表达带来的风险。第一次做人体试验，安全肯定是放在第一位的。

别看这次只治青光眼，这项技术的潜力可太大了，远不止改善视力这一件事。这家公司现在已经在探索用这项技术治疗肝病的动物模型，今年4月还刚拿到了8000万美元的D轮融资，资本都抢着看好这个方向。整个细胞重编程抗衰老领域，现在已经吸引了几十亿美元的投资，不少行业巨头都下场押注，礼来投了NewLimit，默克投了Rejuvenate Bio，贝佐斯和山姆·奥特曼也分别投了不同的相关公司，巨头都抢着布局，可见这个方向有多被看好。

现在说马上就能逆转衰老还太早，谁也不敢打包票。恢复眼部神经生长，是不是就等于真的逆转了衰老，领域里现在还没有统一的结论。能不能把这项技术用到身体其他部位，甚至延长人类寿命，这些现在全都是未知数。但不管怎么说，这次人体试验已经跨出了关键的一大步，给我们打开了全新的可能性，说不定以后科学家讨论的，就不是衰老能不能逆转，而是逆转衰老够不够安全，能逆转到什么程度。

这种能把衰老细胞重新变年轻的技术，真要成熟了，你最想让自己哪个部位先回到年轻状态？是天天酸痛的腰肩，还是日渐模糊的眼睛，还是熬垮了的肝？说不定我们这代人就能吃到这项技术的红利，想想还真有点期待。

参考资料：澎湃新闻 “返老还童”基因疗法进入人体试验 首位患者已完成给药