北京
5月22日，H.C. Wainwright维持了对BioMarin Pharmaceutical的中性评级，目标价设在50美元。这份谨慎判断来得颇有意思——就在同一时间，BioMarin刚公布了VOXZOGO在软骨发育不全患者中的三期关键研究阳性结果。
研究达到了主要终点，而且在年度化生长速度这个指标上，改善幅度超出了预期，统计学意义相当显著。安全性数据也与该药物在软骨发育不全适应症中已建立的特征一致。软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，表现为骨骼生长受损，导致不成比例的身材矮小和骨骼异常。
这是软骨发育不全领域首次有3期研究展示出如此明确的生长获益，包括臂展的改善。基于此，BioMarin计划在第三季度向美国FDA提交补充新药申请，同时也会向欧洲药品管理局递交材料。
BioMarin的定位是全球性的生物技术公司，专攻罕见病和超罕见病领域的创新疗法。它在酶替代疗法和基因治疗这两个方向上都是先行者。单独理解这个定位并不难，但把它和VOXZOGO的临床进展放在一起看，中性评级这件事就变得耐人寻味了：一个在无药可用的空白地带拿出确定性数据的公司，分析师给出的态度仍然是“等等看”。
对于关注长期回报的投资者而言，这种反差恰恰值得琢磨。一个有可能撑到2030年实现十倍增长的公司，不会在每一次数据读出时都获得满堂喝彩，但每一次扎实的临床推进，都在把不确定性往确定性挪动一点点。
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