明星药被曝又导致了20例死亡，FDA提议退市，中国暂无表态

来源：健识局

安进公司的明星药“特福尼”最近连续爆出致死案例，引发全世界关注。

5月15日，“特福尼”在日本的代理商Kissei Pharmaceutical通报，“特福尼”会引发肝功能障碍，提醒医务人员尽量不给新患者使用，并谨慎评估现有治疗方案的安全性。

安进公司承认，“特福尼”2022年6月在日本上市后，有超过8500名患者用过该药，其中有20例严重肝损伤的死亡病例，但无法证实与“特福尼”存在必然的因果关联。

“特福尼”是治疗成人重症活动性抗中性粒细胞浆抗体相关血管炎的特效药，已在美国、欧盟、日本等40多个国家上市，2024年11月正式登陆中国市场。这款罕见病药物虽然针对的患者群体不大，但这几年已经出现不少用药安全问题。

在欧美市场，“特福尼”的安全性问题也很突出。今年4月27日，美国FDA已经正式提议撤销“特福尼”的上市申请，欧盟药品管理局因对Ⅲ期临床试验数据完整性存在调查，也启动审查程序。现如今，日本也在讨论“特福尼”是否有必要在临床上继续使用。

面对这一系列的监管压力，安进公司已向FDA明确表示：不打算将“特福尼”从美国撤市。日本方面大致也是如此，因此代理商Kissei只能提示风险，并表示正在收集患者使用的详细信息提供给日本药监部门，并与其保持沟通。

中国市场上，暂时没有“特福尼”是否退市或暂停使用的消息。

美国、日本相继曝出死亡案例

想要搞懂这场全球多国监管部门的动作，首先要知道，“特福尼”到底是一款什么药？

“特福尼”通用名为阿伐可冸胶囊，是安进旗下一款口服补体C5aR抑制剂，主要用于治疗ANCA相关血管炎。这是一种罕见的血管炎症性疾病，每年新发患者人数大约是约1.5万人。如果不及时治疗，80%的患者会在诊断后一年内死亡。

过去，临床治疗ANCA相关血管炎大多用“激素+环磷酰胺/利妥昔单抗”，但长期大剂量激素都会给患者造成骨质疏松、代谢紊乱等严重的副作用。“特福尼”出现后，患者终于有了不用激素的治疗方法。这一疗法上的重大创新，本来是具有划时代意义的，但是“特福尼”的不良反应问题从审批时候就一直饱受争议。

当时安进在美国提交“特福尼”上市申请时，FDA咨询委员会评审专家们投票意见是“9比9”，支持上市与反对上市的票数完全持平。由于反对的专家人数比较多，安进公司后来还提交了补充数据。专家反对的主要原因，就是“特福尼”的肝毒性问题。

2026年初，FDA正式向安进公司发函，对Ⅲ期临床数据提出了质疑，直指“特福尼”临床数据完整性存疑、肝毒性风险需重新评估，并要求安进公司自愿将“特福尼”退出美国市场。安进选择正面硬钢，回复FDA称：“暂不打算退市。”

双方拉锯了3个月之后，FDA率先使出了“杀手锏”。4月1日，FDA发布安全警报，确认“特福尼”与至少8例死亡病例存在关联，这些死亡病例均涉及严重的药物性肝损伤。4月27日，FDA正式提议撤销安进“特福尼”的上市批准。

如今，日本也出现了20例使用“特福尼”的患者因肝损伤而死亡，通报口径基本与FDA的一致，认为部分死亡病例与使用“特福尼”导致药物性肝损伤存在必然联系。而且在欧盟市场，“特福尼”同样的安全性问题频出。1月30日，欧盟药品监管宣布，因对Ⅲ期临床试验数据完整性存在担忧，已启动人用药品委员会的审查程序。

截止目前，“特福尼”的生杀大权已攥在各国监管机构的手中，今后是否会退市，目前还没有最终结果。

安进为何强硬拒绝各国退市要求？

很多人都不太能理解，安进为何要硬刚各国监管部部门，拒绝退市？

事实上，“特福尼”并不是安进自主研发的产品，而是2022年时安进以总价值37亿美元收购的美国药企ChemoCentryx的产品。安进买下这家公司，其实也就是为了买下“特福尼”，希望打造超越传统治疗方案的ANCA相关血管炎新疗法。如果不是因为安全性问题，“特福尼”的各方面成就肯定能超过激素+单抗的治疗方式。

2025年，“特福尼”的全球销售额4.6亿美元，只占安进公司总营收的1.3%。不仅没有扛起公司营收主力的大旗，距离收回37亿美元的投资都遥遥无期。但“特福尼”的确是安进销售增速最快的产品之一，未来会怎样，现在还很难说。

倘若这款药物此时主动退市，那就意味着收购ChemoCentryx是一项错误的决定，前期巨额投资的37亿美元打了水漂。安进的管理层不仅要面对公司内部股东的问责、赔偿投资损失，还有可能面临全球范围患者用药不良反应带来的集体诉讼。所以安进不能后退，只能硬刚各国监管部门。

在这款药上，安进只得到4.6亿美元的销售额，却需要处理更多令人头大的法律问题。

目前在美国市场，安进已经开始补救措施，向FDA提交标签更新申请，主动加入安全警示信息。下一步安进会进入法律流程，可以申请听证会为自己辩护，力争打赢官司避免更大的损失。对安进而言，只要产品还在市场上，那就不算输，毕竟曾有咨询机构预测，全球ANCA相关血管炎药物市场未来十年将保持增长，安进此时能拖一会儿是一会儿。

"特福尼"已登陆中国市场。而中国ANCA相关血管炎患者并不少见，每百万人口约有20例左右ANCA相关血管炎患者，按14亿人换算大约是2万名患者，市场规模比美国、欧盟还要大。中国国家药监局暂时还没有公开向安进公司提出要澄清“特福尼”的临床安全问题，但这份沉默可能也不会保持多久了。