产业新闻 | 20亿美元预付款，优时比布局免疫介导疾病创新疗法；小分子抗癌药物组合3期临床试验结果积极……

20亿美元预付款，优时比布局免疫介导疾病创新疗法

优时比（UCB）和Candid Therapeutics公司日前宣布，双方已签署一项最终协议，UCB将收购Candid Therapeutics。后者正在通过创新T细胞衔接器（TCE）重新定义自身免疫和炎症性疾病的治疗方式。此次交易支持优时比通过聚焦高度未满足需求领域，为重度免疫介导疾病患者带来差异化治疗方案的愿景。

Candid的主要在研项目cizutamig是一款治疗自身免疫疾病的潜在“best-in-class”的T细胞衔接器。它是一款双特异性抗体，可同时靶向浆细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞上的CD3，从而介导T细胞杀伤表达BCMA的浆细胞和B细胞。Cizutamig经过专门设计，旨在维持细胞毒性作用的同时限制细胞因子释放。该药已在超过100例多发性骨髓瘤和自身免疫疾病患者中开展临床评估，目前正在10余种自身免疫适应症中开展多项临床研究。

除cizutamig外，Candid还在开发差异化的多特异性TCE抗体管线，旨在对免疫介导疾病中的致病性B细胞群进行深度、靶向清除，以实现免疫重置。这些项目共同采用模块化、多抗原靶向策略，以覆盖互补的B细胞亚群，有望更彻底清除致病性B细胞群，并实现更持久的疾病控制。根据协议条款，优时比将支付20亿美元预付款，并可能支付高达2亿美元的未来里程碑付款。

小分子抗癌药物组合3期临床试验结果积极

Celcuity公司日前宣布，在3期VIKTORIA-1临床试验中，在研疗法gedatolisib治疗PIK3CA突变患者队列获得积极顶线结果。该试验评估了gedatolisib联合氟维司群（fulvestrant），伴或不伴palbociclib，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌（ABC）患者，这些患者在接受CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展。详细结果将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

Gedatolisib联合氟维司群和palbociclib（gedatolisib三联方案）的主要疗效分析显示，与一款获批PI3Kα抑制剂联合氟维司群相比，在无进展生存期（PFS）方面实现具有统计学显著性且具有临床意义的改善。

Gedatolisib是一款在研的多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可强效靶向全部四种I类PI3K亚型以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM信号通路的全面阻断。美国FDA已受理了gedatolisib的新药申请（NDA），用于治疗HR+、HER2-、PIK3CA野生型ABC患者。FDA授予该申请优先审评资格，并预计于2026年7月17日前完成审评。

治疗原发性硬化性胆管炎，创新小分子疗法达到2b期临床试验主要终点

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，评估在研口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂volixibat用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的2b期VISTAS研究达到主要终点。基于这一积极结果，该公司计划在2026年下半年向美国FDA递交新药申请。

VISTAS 2b期研究共纳入158例PSC患者，根据基线瘙痒严重程度分为主要分析队列（中度至重度瘙痒；n=111）和次要分析队列（轻度瘙痒；n=47）。两个队列的患者均接受volixibat或安慰剂治疗。根据研究方案，主要终点在主要分析队列中进行评估。

新闻稿指出，VISTAS 2b期研究结果支持volixibat有望成为PSC患者胆汁淤积性瘙痒的首个治疗选择。在主要分析队列中，volixibat治疗使瘙痒评分改善2.72分，在主要终点上，经安慰剂校正后的差异为1.64分（p<0.0001）。治疗开始两周内即观察到具有统计学显著性的瘙痒改善，且在基线为轻度瘙痒的次要队列患者中也观察到改善。Volixibat的安全性特征总体与IBAT抑制的已知作用一致，主要表现为胃肠道不良事件以及肝脏实验室指标升高，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和胆红素升高。

参考资料：

[1] Celcuity's Phase 3 VIKTORIA-1 Trial Achieves Primary Endpoint With Clinically Meaningful Improvement in Progression-Free Survival in PIK3CA Mutant Cohort. Retrieved May 4, 2026, from https://ir.celcuity.com/news-releases/news-release-details/celcuitys-phase-3-viktoria-1-trial-achieves-primary-endpoint

[2] Mirum Pharmaceuticals Announces Primary Endpoint Met in VISTAS Study of Volixibat in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260504069726/en/Mirum-Pharmaceuticals-Announces-Primary-Endpoint-Met-in-VISTAS-Study-of-Volixibat-in-Patients-with-Primary-Sclerosing-Cholangitis

[3] UCB to Acquire Candid Therapeutics, Building Upon Its Existing Immunology Pipeline With Novel T-cell Engagers. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260503595444/en/UCB-to-Acquire-Candid-Therapeutics-Building-Upon-Its-Existing-Immunology-Pipeline-With-Novel-T-cell-Engagers

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