利用AI研发新药，患者已从中获得巨大红利

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（来源：RMB交易与研究）

礼来和罗氏等制药公司正竞相建造超级计算机，以帮助解决药物研发中高达90%的失败率问题。

礼来终于联手英伟达，搞出了一台专门用来研发新药的超级计算机。

今年早些时候，在旧金山的一场行业大会上，英伟达创始人黄仁勋面对台下坐着的一众生物技术和制药投资人，半开玩笑地说了一句大实话：“我是真希望你们这个行当能早点走出困境，现在的药物研发，简直就像是在森林里瞎转悠找松露——全凭运气。”

事实上，礼来CEO戴文睿（David Ricks）和整个制药圈都在急着找突破口。他们不再满足于靠天吃饭——也就是传统的采集土壤、刮树皮来碰运气找新药，而是把宝全押在了人工智能上。

早在去年10月，礼来就首次官宣跟英伟达合作，要造业内最强的超算；今年1月，双方更是签了个为期五年、价值10亿美元的“大单”，把两边的科学家和工程师拉到旧金山湾区组队，目标只有一个：用AI暴力破解新药研发难题。

当然，礼来并不是一个人在战斗。老对手罗氏也拉着英伟达造了台更大的超算；葛兰素史克、阿斯利康、默克这几家巨头，最近几个月也都砸下几十亿美元，跟那些专攻AI的生物技术公司搞起了联姻。

虽然各大药厂喊了多年“AI赋能研发”的口号，但这股潜力到现在还没真正爆发出来。

加拿大皇家银行资本市场的分析师 Trung Huynh 直言不讳：“以前大家吹得很厉害，说AI能大幅提高临床成功率，但我觉得现在还没看到实锤，至少还没证据证明AI真的能让试验结果变好。”

Recursion Pharmaceuticals 的CEO Najat Khan 也承认，目前的痛点在于“巧妇难为无米之炊”——用来训练AI的高质量基础科学数据太少了，而且虽然成本在降，跑大规模计算机实验依然烧钱。

Recursion 算是这个赛道的老前辈，当年成立就是为了用细胞图像训练AI，搞清楚疾病到底是怎么来的，以此解决药物研发高达90%的失败率。

“第一波尝试，其实栽了不少跟头，”Khan回忆道，“很长一段时间里，做药的人脑子里缺根弦，不懂怎么用数据思维去做决策。”

不过，Khan在今年1月上任后表示，公司正在迎来转机。他们的AI平台发现，靶向体内某种特定蛋白质，可能对一种遗传性结直肠息肉病有效。基于这个发现，Recursion拿下了一款针对该蛋白的在研药物，并在一项小型早期研究中，成功让患者的息肉数量显著减少。

AI工具还帮他们将一款抗癌新药的研发时间，从行业平均的四年压缩到了18个月左右。当然，由于人体试验本身很耗时，这款药离真正上市可能还得再等几年。

但对于投资人来说，这速度还是太慢了。去年，Recursion在缩减研发管线后就裁掉了20%的员工。成立近13年，这家公司至今还没把任何一款AI研发的药物推上市。

好在，已经有公司在慢慢证明AI的价值了。日本武田制药收购了一家靠AI发现银屑病药物的公司，拿下了那款药，结果在大型研究中大获成功，武田计划今年就向美国药监局提交上市申请。另一家日本药企安斯泰来，也利用AI优化了其胰腺癌药物 setidegrasib，目前该药已进入后期临床。

安斯泰来CEO冈村直树甚至认为，AI在药物获批后也有大用。比如指导销售代表该拜访哪些医生、见面该聊什么话术，现在都能靠AI来精准规划。

据加拿大皇家银行估算，未来五年内，AI技术有望为美国制药行业省下约900亿美元，并让每股收益提高13%。

不过，到目前为止，AI给制药巨头们带来的实际收益，主要还是体现在简化后台流程、加快生产速度上，真正的“爆款”新药还没出来。直到像ChatGPT这样的生成式AI出现，局面才打开了新的想象空间。

现在，AI公司已经开始专门向药企兜售工具，帮他们提速增效。

比如谷歌DeepMind开发的AlphaFold，能用机器学习预测蛋白质结构，辅助药物设计；今年4月，OpenAI又推出了GPT-Rosalind，专门帮研究人员缩短研发周期。

辉瑞CEO阿尔伯特·布尔拉在接受采访时直言：“大家的观念都变了。AI有可能改变我们所做的一切，从早期研发到后期生产，我相信它一定会做到。”

而在制造业环节，AI带来的甜头已经尝到了。

礼来首席信息与数字官迪奥戈·劳（Diogo Rau）坦言：“说实话，目前我们看到的所有AI红利，其实并不在‘发现新药’这个阶段，而是在药物研发的其它环节。”

举个例子，礼来当家减肥药替尔泊肽（Mounjaro/Zepbound）火遍全球，导致原料供不应求，一度大面积断货。礼来当时觉得产能已经顶到天花板了，还能不能再提产？

为了验证这一点，礼来去年搞了个替尔泊肽生产过程的“数字孪生”模型，输入到内部的机器学习工具里分析。结果，这个工具精准找出了设备内部压力、温度等因素的最佳组合，通过调整这些参数，硬生生把生产周期给缩短了。

虽然礼来没有透露具体缩短了多少时间或增产了多少，但Rau表示，产量的增加“非常惊人，因为这直接关系到多少病人能吃上药”。

（原文刊载于4月28日的华尔街日报）