中国立大功！国产癫痫新药获中美双批准，有望实现一次性治愈？

4月8日，由上海跃赛生物团队自主研发的一款针对癫痫的细胞成果（UX-GIP001），在一个月内相继获FDA（美国食品药品监督管理局）和CDE（中国国家药监局药品审评中心）临床试验批准。

据澎湃新闻报道，这是全球首个进入临床阶段、并实现中美共同批准的自体干细胞癫痫成果。若顺利上市，或将造福千万人。

01、给大脑一剂“镇静”，有望“治愈”癫痫？

走在路上，你随时可能毫无预兆地失去意识，浑身抽搐，口吐白沫……这种随时失控的恐惧、难以预料的受伤，长期困扰着每一个癫痫者。

“发作期间自己浑然不知，不仅经常受伤流血，一睁眼还会被一群人围着指指点点，就像走不了的绝症。”有患者曾如此形容。

世卫组织数据显示，全球有约5000万人受此困扰，发病主因是脑区神经元过度兴奋，导致大脑异常放电，且反复发作。目前药物为主要疗法，但仅能缓解、无法根治，且有30%的患者因抗药性而得不到有效干预。

此前，上海跃赛团队开展动物实验，通过微创的方式将UX-GIP001注入实验鼠体内，让细胞在脑区持续释放抑制性神经递质，以此来克制过度兴奋的神经元。简单来说，就像是给大脑打“镇静剂”，避免其因太兴奋而失控放电、诱发癫痫。

图注：跃赛官方图片

实验数据相当乐观，6个月后，小鼠90%以上的癫痫波消失；到8个月时，基本上所有的动物不再癫痫。

事实上，上述细胞注射成果并非传统药剂。跃赛生物创始人陈跃军博士表示，与传统小分子药物可能带来全身性副作用不同，细胞成果是通过补充缺失的功能性神经元，有望实现一次干预、长期有效的目标。

02、iPSC技术多领域突破，或成“万能钥匙”？

细究发现，上述创新成果脱胎于曾获Nobel奖的iPSC（细胞重编程）技术，即将成熟的体细胞回溯至原始的干细胞状态（即iPS细胞），再定向分化为所需要的细胞类型。

据跃赛官方介绍，其研究团队通过从健康供者体内提取细胞，诱导至iPS细胞状态后，再定向分化为特定的抑制类神经祖细胞，将其注入至受试者脑区帮助平衡过度兴奋的神经元，解决大脑“放电”问题，这是针对癫痫的核心逻辑。

图注：京都大学iPS细胞研究所解说图

据公开资料显示，不光是在癫痫方面的探索，iPSC的临床转化正在渐冻症、心脏病乃至抗老领域有所延伸——

2025年9月，国内士泽生物研发的渐冻症创新成果XS228，已完成全球首例患者给药，目前已平稳度过观察期；同年，日本大阪大学Yoshiki Sawa团队研发的iPSC心肌细胞片，在8位重症心衰者中实现长期生存与心功能显著逆转。

干细胞在青春科技领域的表现同样惊艳，以前述Yoshiki Sawa教授的科研成果“赛立瑞stemax”为例，据《Cell》资料，该成果的专利因子Revistem有助于激活人体内静默的干细胞，帮助机体延缓老化，一经落地便备受关注。

据悉，该成果门槛高达32000元，自2020年受邀入驻国内市场以来，累计销售额破亿，颇受高净值中年男性关注。检索京J东等平台发现，“疲惫感大幅减轻”“精力充沛”“睡眠质量大幅提升”等反馈十分常见。

或因在上述多个领域的巨大潜力，全球干-细-胞成果遍地开花。据《Frontiers》数据显示，截至2025年10月，全球10373项细胞治疗临床试验中，有关干细胞的探索将近二分之一。这或正如霍金所预言的那样：干细胞有望解决一切难题。

03、干细胞成果东风起，创新应用大有可为

当我们将目光从全球回到国内，业内人士普遍认为，此次iPSC癫痫细胞物质的临床获批，不仅彰显了中国研究团队在iPSC成果转化领域的创新实力，更为全球药物难治性患者带来希望，有望推动该病迈入“根治时代”。

除此之外，据澎湃新闻报道，截至2025年年底，全国干细胞临床研究项目备案208项，是2021年（99项）的两倍多，显示出该领域的巨大潜力。

随着中国逐步迈入全球干细胞领域第一梯队，拉长大众的健康生存期将不再是幻想，正如上海干细胞临床转化研究院院长刘中民教授所言：未来三到五年，干细胞成果有望惠及大众。