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Aspen公布了其Phase 1/2a ASPIRO试验中前八名患者的12个月数据,该试验使用的药物是Sasineprocel,这是一种自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能细胞疗法,用于帕金森病。
在低剂量和高剂量组中,患者每天平均多出大约两个小时的良好状态,MDS-UPDRS第三部分的OFF评分分别减少了约15.5和13.5分。该公司表示,低剂量组在PDQ-39的生活质量评分提高了51.6%,高剂量组的评分提高了28.5%。
据报道,FDOPA PET成像确认了细胞的存活和植入情况。没有报告严重的手术不良事件,也没有出现严重的移植物诱导性运动障碍;几位患者减少了左旋多巴的等效每日剂量。
该疗法始于对患者皮肤的活检,然后将其重编程为诱导性多能干细胞(iPSCs),并分化成多巴胺神经元前体,以便在MRI引导下注射到后交叉壳核(post-commissural putamen);因为这些细胞是自体的,所以不需要长期免疫抑制,公司这样表示。
Aspen表示已建立了品牌为PluriTest、NeuriTest、GraftTest和DopaTest的制造检测项目,并在圣地亚哥运营着一个14,000平方英尺的设施。
该公司在2025年11月完成了1.15亿美元的C轮融资(Series C),并计划在今年上半年与FDA召开会议,以就关键研究达成一致,并在2026年稍晚的时候开始第三阶段试验。Aspen提到,神经外科培训和报销,尤其是潜在的CMS定价决策,将是下一个挑战。
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