AI医疗从单点试验走向规模落地：一场效率革命的深水区突围

21世纪经济报道记者季媛媛

4月28日，市场消息称，制药巨头礼来与人工智能初创企业Profluent达成了一项价值最高22.5亿美元的合作协议，以寻找编辑DNA的新方法，这是礼来押注AI能够改变药物研发流程的最新举措。根据双方披露的合作协议，礼来将拥有Profluent开发的新药的独家权利。如果这些药物达到特定里程碑，礼来将支付最高22.5亿美元。

随后不久，强生首席信息官吉姆·斯旺森在行业大会上称，目前还无法依靠人工智能直接研发新药并推向市场，但强生正利用这项新技术，从海量候选范围中筛选有研发前景的化合物或生物制剂。“完全实现全自动新药研发尚需时日，但我们可以借助 AI 进行流程优化，目前已将先导化合物的优化周期缩短了一半。”

不难发现，在传统创新药研发面临“双十定律”桎梏的背景下，AI技术正以大幅提升效率和成功率的核心优势，改写全球药物研发的产业格局。

当AI将新药研发从“十年磨一剑”压缩到“三年成一药”，中国医药创新正站在一个转折点上：2026年被视为AI制药与中国医药创新的双重分水岭，如何让AI从算法狂欢走向临床价值、产业价值与患者价值的统一？

眼下，行业必须告别技术噱头，进入以临床验证为核心、以全链条转化为目标的高质量发展新阶段。

从“效率竞赛”到“疾病认知革命”

在AI制药领域，一个根本性的认知分歧正日益突出：AI究竟应该解决“如何把分子做得更好更快”的效率问题，还是应该回答“应该研发什么药”的科学问题？

效率革命已在加速兑现。德勤报告显示，全球头部制药企业的研发回报率已从2010年的10.1%下降至2024年的5.9%。

AI的介入正在打破这一魔咒。英矽智能联合首席执行官任峰日前在中欧国际工商学院MBA年度医疗健康产业论坛上指出，AI能够在临床前阶段显著提升靶点发现、分子生成与优化等环节的效率。以该公司为例，利用Pharma.AI平台，早期药物发现周期从行业平均4.5年压缩至12-18个月，已有10款药物进入临床阶段。晶泰科技同样通过“AI+机器人”技术，在2025年实现盈利2.58亿元，成为国内AI制药商业化标杆。

和众汇富研究发现，2026年一季度，国内布局AI的医药企业平均毛利率较传统药企高出8-12个百分点，销售费用率下降5-7个百分点。

招银国际研判认为，AI技术已经进入下一发展阶段，从通用大模型的迭代切入广泛的细分行业应用。AI在创新药研发方面的应用落地尤为迅猛，全球大型药企开始将核心AI基础设施“私有化”和“重装化”，以构建极高的底层数据壁垒。

如果说AI制药的上半场是围绕算法展开的技术竞赛，那么以2026年为分水岭的下半场，必将回归到以临床验证为核心的成果落地。

任峰以具体案例阐释了这一点：该公司利用靶点发现平台PandaOmics在渐冻症领域识别出28个新颖靶点，其中18个已在果蝇模型中获得验证，从靶点发现到应用于患者仅用时三年多。

波士顿咨询公司的报告同样印证了AI的临床转化价值。数据显示，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%～90%，远高于40%～65%的传统历史平均水平，AI有望将新药研发成功率从目前的5%～10%提高到9%～18%。

然而，临床验证的挑战同样不容忽视。有业内人士直言一个更根本的问题：尽管市场上已有上百种医疗大模型，但临床应用寥寥无几。大模型常规测试获高分并不等同于会看病，只有通过临床场景化严格评测，大模型才能真正赢得医生和患者的信任。

此外，AI赋能生命健康产业仍需跨越多道难关。“我们走过了中国大大小小的省市，但为AI付钱的人不太多。我觉得商业上成功才能促进整个产业的发展，最大的挑战是医院付钱。”上海联影智能科技股份有限公司智能业务副总裁霍权在上述论坛上坦言，医疗信息化是劳动密集型行业，定制化要求高，而中国人不太愿意为软件买单。

“我们希望通过AI实现千手千面，满足医生所有需求，也许就能解决问题。”霍权说。

蚂蚁集团旗下AI健康应用“蚂蚁阿福”负责人张俊杰则认为，最大的挑战在于“整合”。“所有的创新是全链条的整合。我们所有人的共同用户是C端，但机构方、专业者（医生、康复师）、支付方（医保、商保、药厂）必须协同。数据的安全与用户授权是关键，用户有权决定自己的健康档案给谁看。”

从单点改进到全链条协同

医疗AI的技术演进，正经历从单点应用到系统级重构的跃迁。

大模型竞争进入“场景验证”阶段。过去两年，中国医疗体系中对通用大模型与垂直医疗大模型的应用被显著加速。IDC最新实测显示，医疗大模型的准确率已从80%提升至95%。但真正的下一站不是更准的模型，而是智能体驱动软件重构——通用大模型与医疗大模型的差距正在收窄，未来的分水岭在于谁能用智能体重塑长流程业务。

在国内，AI医疗大模型领域已有标志性突破，特别是C端AI健康服务的爆发，正在重构健康管理的逻辑和边界。

需求端的高增长是行业最硬核的验证。OpenAI的数据显示，在ChatGPT Health正式推出之前，全球每周已有超过2.3亿人次在ChatGPT上咨询健康问题，这种需求是溢出的、迫切的。

这也使得蚂蚁集团旗下的AI健康应用“蚂蚁阿福”，在品牌升级后一个月内月活跃用户数从1500万翻倍至3000万，单日提问量超过1000万次。值得注意的是，阿福55%的用户来自三线及以下城市，说明AI正以极低成本填补医疗资源分配不均的鸿沟。

值得注意的是，美团也即将推出聚焦家庭健康管理的AI助理“小团健康管家”，提供问病问药、体检报告解读、家庭健康档案建立等服务，意味着C端AI健康医疗服务赛道正在进入群雄逐鹿的阶段。

当AI将新药研发效率提升至前所未有的高度，当大模型从实验室走向真实的临床流程，当健康判断开始被视为人人可及的基础设施，市场正在见证的不是简单的工具升级，而是医疗健康产业底层逻辑的根本性重构。

这场变革的背后，是来自政策、资本和产业力量的多重合力。例如，在资本端，全球医疗AI市场有望在2030年前后达到1800亿至2000亿美元规模。2026年一季度，数字健康领域融资升至74亿美元。制药巨头正在以亿级甚至百亿级合作押注AI技术，例如，礼来与英矽智能达成的27.5亿美元合作创下国内AI制药对外授权新高，石药与阿斯利康的超50亿美元合作同样证明了产业资本的信心。

然而，制约AI医疗规模化发展的瓶颈同样清晰。数据之困、评测之难、落地之痛，仍未彻底破解。OECD最新分析则指出，阻碍医疗AI规模化的关键因素并非技术，而是制度与结构问题：数据孤岛、监管不一致、医疗责任界定不清。麦肯锡数据同样显示，大型AI项目约75%以失败告终，失败主因在于技术迷思、流程割裂和数据基础薄弱。

“AI幻觉无法从根本上消除，只能控制在合理水平。目前法律滞后，业界共识是：AI只能辅助诊疗，最终决策由医生负责，医生不能因AI出错而免责。如果AI工具被定性为医疗器械，则适用严格产品责任，开发者无论是否有过错都要担责。此外，反垄断风险真实存在——2024年反垄断法修订已明确禁止平台利用算法优势进行垄断。”格联律所合伙人张晓宇从法律角度解析了AI出错的定责难题。

上海莱佛士医院总经理钟子坚则结合临床实践指出：“数据偏见的根源在于医生动机——为了开药可能‘编’主诉。我们集团每年300万患者，AI可以筛选文件、提高效率，但最后诊断必须由医生确认。更关键的是，医院有四个付费方（商保、医保、自费、企业），如果AI项目不能让他们愿意付钱，三个月后就推不下去。”

医疗AI的终局，也许并不在于AI是否取代人类医生，而在于谁能率先构建起“数据-模型-场景-治理”四位一体的闭环生态——在提升效率的同时保障可解释与可信赖，在推动创新的同时守住安全与慈善的底线。

当“人工智能+”行动进入深化阶段，诸多挑战需要解决方案，2026年乃至接下来的每一个春天，都将给出新的答案。