FDA批准teplizumab用于1岁及以上儿童1型糖尿病

来源：市场资讯

（来源：药事纵横）

2026年4月22日，赛诺菲（Sanofi）宣布，其药物Tzield（teplizumab-mzwv）的补充生物制剂许可申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。此次批准将Tzield的适应症从原有的8岁及以上患者，扩展至1岁及以上的儿童，用于延缓被诊断为2期1型糖尿病（T1D）的患者进展至3期1型糖尿病。该批准是在优先审评程序下授予的。

关键信息与专家观点

扩展适应症：Tzield现已成为首个用于治疗1岁及以上确诊为2期T1D儿童的疾病修饰疗法。

支持数据：此次批准得到了PETITE-T1D 4期研究（临床研究标识符：NCT05757713）一年数据支持，该研究评估了Tzield在年幼儿童中的安全性和药代动力学。

美国科罗拉多州奥罗拉芭芭拉·戴维斯中心儿科副教授Kimber Simmons博士表示：“这一批准为患有2期1型糖尿病的幼儿及其家庭翻开了糖尿病护理的重要新篇章。这一点尤为重要，因为这些儿童通常进展最快且毫无征兆的风险最高。在孩子体型小、依赖照护者、管理往往最困难的这些年里，延缓3期1型糖尿病的发病，对家庭可能产生真正有意义的影响。”

赛诺菲全球开发负责人Christopher Corsico表示：“驱动这种疾病的自身免疫攻击通常在生命早期就开始了，自身免疫性T1D给这个非常年幼的群体及其家庭带来的负担是巨大的。此次批准强调了在自身免疫性1型糖尿病早期针对免疫系统的重要性，旨在通过延缓胰腺胰岛素产生的丧失来影响其自然病程。”

其他监管状态

目前，FDA正在审查Tzield用于延缓8岁及以上近期诊断为3期T1D的患者疾病进展的潜在适应症。此外，Tzield已在欧盟（名称为Teizeild）、英国、中国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋、科威特和巴西获批，用于延缓8岁及以上确诊为2期T1D的成人和儿童患者进展至3期T1D。其他地区的审评仍在进行中。此前，Tzield已获得FDA突破性疗法认定和孤儿药认定。

关于PETITE-T1D研究

PETITE-T1D（临床研究标识符：NCT05757713）是一项4期、单臂、非随机、开放标签、多中心研究，旨在评估Tzield在8岁以下诊断为2期T1D的儿童中的安全性和药代动力学。2期T1D定义为存在两种或多种T1D相关自身抗体且血糖水平异常（血糖调节异常）。

研究设计：4期、单臂、非随机、开放标签、多中心。

受试者：该研究已招募23名参与者。

治疗方案：连续14天每日静脉输注Tzield。

研究时长：每个个体的研究持续时间可能长达26个月，包括资格筛选、治疗给药和随访。

关于自身免疫性1型糖尿病（T1D）

1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病，由于自身的免疫系统逐渐破坏产生胰岛素的β细胞，影响了身体调节血糖水平的能力。T1D的进展分为四个阶段：

第1期（无症状期）：自身免疫攻击已经开始，可通过血液中存在两种或多种T1D相关自身抗体检测到。此阶段血糖水平正常（血糖正常）。

第2期（无症状期）：除存在两种或多种T1D相关自身抗体外，由于β细胞/β细胞功能的进行性丧失，血糖水平变得异常（血糖调节异常）。

第3期（临床期）：当大部分β细胞被破坏后进入此期。此时，升高的血糖水平达到临床高血糖（即糖尿病）的标准，许多人开始出现3期T1D发病的典型症状（如口渴加剧、尿频、不明原因体重减轻、视力模糊、全身疲劳）。管理3期T1D需要每日且繁琐的胰岛素替代治疗。

第4期：定义为长期存在的自身免疫性T1D，常伴有慢性糖尿病并发症迹象，此时β细胞功能所剩无几或完全丧失（据估计β细胞质量减少高达95%）。此时，血液中可能不再存在T1D相关自身抗体，因为大多数β细胞已在自身免疫攻击中被摧毁。

关于Tzield

Tzield（teplizumab-mzwv）是一种CD3导向的单克隆抗体，是自身免疫性T1D领域的首个疾病修饰药物。它于2022年11月首次在美国获批，用于延缓8岁及以上确诊为2期T1D的成人和儿童患者进展至3期T1D。