药物研发：节省试错时间和成本

来源：滚动播报

（来源：新华日报）

讲述者：南京医科大学药学院教授、博士生导师，人工智能辅助药物设计中心主任 陈勋

□ 本报记者 蒋明睿

大概在2016年、读本科阶段，我就开始用AI做科研。那时的AI只能处理结构化数据，如今我可以很明确地说：它几乎可以参与药物研发的每个环节。

从找选题起，AI就深度参与。过去选择一个研究方向，科研人员要查大量文献，还不一定查得全。现在，我可以让AI先把相关信息“扫一遍”，包括提取一些零散的信息、潜在信号，我再去判断这个方向值不值得做。

在药物研发链条中，靶点初筛是关键环节之一。传统生物信息学分析方法需要数月乃至半年，而现在用AI一天就能得到初步结果，再经过人工校验和迭代，数周就可以完成靶点初筛。

在南京医科大学，我的主要工作方向是开发AI设计工具，就是给不同类型的药物搭建一套“通用AI设计系统”，改写传统药物研发“盲人摸象”般不断试错的状态，节省时间和成本。以大分子药物为例，养细胞、买试剂都是真金白银的投入，而一种候选药物往往需要经过多轮筛选与验证，失败即意味着前期投入“归零”，因此需要进行计算，缩小范围，降低成本。然而传统计算方法不仅算得慢，而且门槛高，普通实验室难以配备专门的计算工作人员。AI的一大价值，正是大大降低计算门槛，让实验人员可以初步算一个结果，降低整体的药物研发实验成本。

AI大幅压缩研发前期时间，但药物的一期、二期、三期临床试验必须在人身上完成，这一部分目前很难被AI替代。约90%的药物折戟于临床开发过程，但受伦理、成本、样本量限制，AI目前无法提供完美的替代方案。

过去，药物研发的10年历程，可能5年在临床前研究及临床一期、二期，5年在临床三期。现在前半程有望压缩到2年甚至更短，但临床三期阶段依然难以缩短。这带来新的问题，更多候选药物不断涌向临床试验通道，但资源有限，“排队”愈发明显。如何用AI优化临床设计，提高临床试验成功率，是未来药物研发的关键突破点。

科研模式的改变，背后是思路的转变。过去人做主导、AI辅助，现在很多环节变成AI主导、人来校验。随着AI越来越多参与科研，判断和验证的能力对科研工作者而言变得更为重要。这也让本科生教育变得“棘手”，我们曾经在不断犯错中提升科研能力，但现在AI帮学生绕开许多错误，学生从哪里习得科研经验，如何向AI提问？这些是当前的重要课题。

随着对科研的理解加深，我发现AI不仅是工具，更是科研范式的革新者。它极大地解放了生产力，使得科研人员能专注于更具创造性和挑战性的工作。对科学家而言，拥抱AI已成定局。