上海
随着人们寿命的延长，阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病患者迅速增加。在科学家们的努力下，对这些疾病的研究也在不断取得突破。复旦大学科学技术研究院副院长、复旦大学附属华山医院神经内科副主任郁金泰教授等人发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，这项成果入选了2025年中国十大科技进展新闻。
不仅如此，他们基于数据驱动的新范式，在许多脑疾病的预防、诊断和治疗方面取得了成体系的成果。这个新范式本身，甚至比具体的研究成果更重要。其核心驱动力并非传统的“假说驱动”模式，而是一种融合了人工智能、大数据与多学科交叉的全新科研范式。团队首先从海量的基因组数据入手，最终锁定了一个与帕金森病风险密切相关的未知功能新基因——FAM171A2。通过进一步分析临床样本、脑脊液及尸检病理组织，他们证实了该基因编码的蛋白在患者大脑中含量显著增高，且与疾病病理的严重程度呈正相关。团队利用AI技术精准预测了FAM171A2与病理蛋白结合的关键位点，并基于此结构，通过虚拟筛选系统，从七千多种小分子化合物中高效地找到了一个候选分子。后续的细胞与动物实验证实，该分子能有效阻断两者的结合，抑制病理蛋白的摄取与传播，为帕金森病的治疗带来了全新希望。
这项突破性的研究何时才能应用于临床、造福万千患者？《锚点》对话郁金泰教授，东方卫视4月15日22点，新闻综合频道4月18日22点播出。
编辑: 王易帆
责编: 刘俊
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