四川集采首方落地 助力儿童中枢性性早熟诊疗减负提质

封面新闻记者 周家夷

近日，四川一名8岁的中枢性性早熟患儿雯雯（化名）在成都市妇女儿童中心医院用上了京津冀“3+N”联盟集采中选原研药注射用醋酸亮丙瑞林微球（以下简称“亮丙瑞林”），成为该药在省内集采惠民的首位受益者。本次集采中选，将有力推动四川儿童性早熟等疾病的诊疗规范化建设，提升治疗依从性，为儿童长期健康管理提供保障。

程昕然

儿童性早熟发病率上升

早期识别与规范治疗是关键

近年来，我国儿童性早熟的发病率逐年升高，且青春发育启动年龄有普遍提前趋势，已成为儿童生长发育领域不容忽视的健康问题。临床上将性早熟大致分为中枢性性早熟、外周性性早熟和不完全性性早熟三类。其中，中枢性性早熟更为常见，主要因患儿下丘脑-垂体-性腺轴功能提前启动，促性腺激素释放激素分泌增加，导致性腺过早发育并分泌性激素，进而导致内、外生殖器发育及第二性征提前出现。

成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然介绍：“性早熟是生长发育领域备受关注的‘三大疾病’之一，如未及时诊断和干预，则可能导致儿童的生长周期缩短、成年身高偏矮，以及因身心发育失衡引发心理问题。”她提醒广大家长，当女孩7.5岁前乳房发育、10周岁前月经初潮，或男孩9周岁前睾丸体积增大，即第二性征提前出现时，就需要引起重视。“这次雯雯就是家长发现其乳房提前发育来我院就诊，经检查显示她的骨龄已超过实际年龄2岁多，及时采取了干预。”

早期识别与科学诊断是临床干预的关键前提。程昕然主任进一步介绍了科室在诊断方面的实践探索：“我院参与了全国多中心项目——晨尿促性腺激素水平检测用于中枢性性早熟的初筛与治疗监测，这种方法减少了患儿反复静脉采血的痛苦，通过结合尿检结果与骨龄、性激素水平、盆腔超声等指标，能够更全面地判断患儿性发育状态，为后续治疗方案的制定提供更精准的依据。期待后续可以无创准确的检测，减少患儿痛苦。”

创新剂型与集采协同

提升患儿治疗依从性

促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）是当前治疗儿童中枢性性早熟（CPP）的标准药物，通过和垂体前叶促性腺激素释放激素受体结合，从而使性腺激素分泌减少，达到有效控制CPP患儿性发育进程，延迟骨骼成熟、改善最终成年身高。

根据指南建议，GnRHa治疗需持续2年以上，并配合定期随访，即每3个月要复查一次，关注第二性征发育控制情况及生长速率变化等；每半年进行一次骨龄评估。

“但在临床实践中，长期治疗的依从性常常面临挑战。”程昕然主任指出，“亮丙瑞林是临床常用的GnRHa类药物之一，有一月剂型和三月剂型两种选择，一月剂型每月一次给药，频繁注射以及多次往返医院的负担，都可能影响患儿家庭坚持完成整个疗程。有研究显示，超过30%的患儿对一月剂型治疗存在不依从情况。三月长效剂型使每年注射次数从12次减少到4次，不仅缓解了患儿因频繁注射带来的身心压力，也减轻了家庭往返医院的生活负担，从而更好地维系治疗依从性，为长期规范的疾病管理创造了条件。”

推动诊疗规范化

构建儿童健康管理体系

从集采政策落地到创新剂型减负，再到诊断技术优化与基层能力提升，一系列探索正为我国儿童生长发育领域的高质量发展提供实践路径，让更多患儿受益于更可负担、更可持续的规范治疗。

程昕然主任表示：“随着生活方式的改变，儿童生长发育面临多重健康挑战，性早熟、肥胖、糖尿病等相关疾病的就诊人数逐年上升。为此，我们科室长期开设矮身材、性早熟、肥胖等专病门诊，年诊疗专科患者超八万人次，年住院患者达五千余人次。作为成都市生长发育疾病诊疗质量管理中心核心单位，我们以国家‘全生命周期’健康理念为指引，率先建立生长发育疾病规范化诊疗流程，持续加强专科人才培养与基层能力建设；同时通过开展生长发育义诊、专科健康科普讲座等公益活动，推动健康管理服务从医院延伸至家庭与社会，以标准化诊疗、全周期关怀，为儿童健康保驾护航，助力我国儿童健康事业高质量发展。”