赛诺菲呼吸疗法两项试验达主要终点；ASO癫痫疗法临床结果积极…… | 一周盘点

本期看点：

1. 赛诺菲（Sanofi）公布，其在研呼吸系统疗法lunsekimig在两项2期临床试验中均达到主要终点及关键次要终点，分别在中重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者中展现出积极疗效。

2. Praxis Precision Medicines宣布，其反义寡核苷酸（ASO）疗法elsunersen在针对早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病（SCN2A-DEE）儿童患者开展的1/2期临床试验中取得积极结果。治疗使患者癫痫发作频率较基线降低77%。

Lunsekimig：2期试验结果公布

赛诺菲日前公布其在研呼吸系统疗法lunsekimig的2期临床研究结果。该药物是一种新型双特异性纳米抗体，由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和白细胞介素-13（IL-13）两条炎症信号通路，这两种通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。研究结果显示，在两项针对慢性呼吸系统疾病的2期研究中，lunsekimig均达到主要终点及关键次要终点，相比安慰剂显示出明确疗效。同时，在所有研究中该药物整体耐受性良好，安全性特征可接受。

具体来看，在AIRCULES 2b期研究中，lunsekimig在中重度哮喘患者中达到主要终点和关键次要终点，无论患者的生物标志物状态如何均显示疗效。研究结果表明，与安慰剂相比，该疗法可在统计学和临床意义上显著减少疾病急性加重，并改善肺功能指标——支气管扩张剂使用前的一秒用力呼气容积（pre-BD FEV1）。此外，在DUET 2a期概念验证研究中，lunsekimig在慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者中同样达到主要终点及关键次要终点，在第24周时与安慰剂相比显著改善鼻息肉评分、患者报告的鼻塞/阻塞评分以及Lund-Mackay计算机断层扫描评分。

Elsunersen：公布1/2期临床试验数据

Praxis Precision Medicines近日宣布，其在研疗法elsunersen在EMBRAVE临床1/2期试验A部分中取得积极结果。该研究在早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病儿童患者中开展。Elsunersen是一种ASO疗法，旨在选择性降低SCN2A基因表达，从而直接靶向早发性癫痫型SCN2A-DEE的致病机制，用于治疗携带SCN2A功能获得性突变患者的癫痫发作及其他相关症状。

研究结果显示，在疗效方面，与安慰剂相比，elsunersen治疗使患者癫痫发作频率较基线降低77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同时，57%的患者实现了至少连续28天无癫痫发作。疗效在开放标签延长期（OLE）中可持续长达一年。此外，与安慰剂组未观察到改善相比，所有接受elsunersen治疗的患者在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经精神运动发育等指标上均出现改善。在安全性方面，elsunersen整体耐受性良好。

Muzastotug：公布1/2期临床试验数据

日前，天演药业公布其在研药物 掩蔽型抗CTLA-4 SAFEbody安全抗体 muzastotug治疗无肝转移MSS CRC（晚期微卫星稳定型结直肠癌）1b/2期临床研究的最新数据。 截至2026年1月24日的最新数据截点，共有67例无肝转移的MSS CRC患者（包括腹膜转移亚群）接受了muzastotug（10 mg/kg或20 mg/kg）联合帕博利珠单抗治疗。

在该研究剂量扩展阶段的65例可评估患者中，10 mg/kg剂量组（N=39）的中位无进展生存期（mPFS）为4.8个月，20 mg/kg剂量组（N=26）mPFS为6.7个月。值得注意的是，在接受诱导/维持给药方案（20 mg/kg单次负荷剂量 + 10 mg/kg每3周一次）的14例患者中，mPFS显著延长至15.4个月，而未采用该策略的12例20 mg/kg每6周一次（Q6W）给药患者中，mPFS为4.9个月。这一差异进一步印证了诱导/维持方案的重要性，目前该方案正于正在进行的随机2期试验中接受评估。此外，10 mg/kg剂量组的中位总生存期（OS）达到19.8个月（中位随访时间23.8个月）。20 mg/kg剂量组的中位OS尚未达到（中位随访13.1个月）。20 mg/kg剂量组患者的1年OS率为80.8%，而10 mg/kg剂量组患者在12个月时的OS率为70.1%，24个月时为48%。

参考资料：

[1] Press Release: Sanofi’s lunsekimig met primary and key secondary endpoints in phase 2 respiratory studies in asthma and CRSwNP. Retrieved April 7, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/07/3268809/0/en/Press-Release-Sanofi-s-lunsekimig-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-phase-2-respiratory-studies-in-asthma-and-CRSwNP.html

[2] Praxis Precision Medicines Announces Positive Results from the EMBRAVE Part A Trial of Elsunersen in Patients with SCN2A Early-Onset Developmental and Epileptic Encephalopathy. Retrieved April 6, 2026 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-results-embrave

[3] NeuroTherapia announces completion of its Phase 2a Trial of a novel treatment for Alzheimer's Disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurotherapia-announces-completion-of-its-phase-2a-trial-of-a-novel-treatment-for-alzheimers-disease-302735337.html

[4] Vanda Pharmaceuticals Announces Initiation of The Thetis Study, a Clinical Trial of NEREUS™ for the Prevention of Vomiting Induced by GLP-1 Receptor Agonists. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-pharmaceuticals-announces-initiation-of-the-thetis-study-a-clinical-trial-of-nereus-for-the-prevention-of-vomiting-induced-by-glp-1-receptor-agonists-302737472.html

[5] IDEAYA Biosciences Announces First-Patient-In for Phase 1 Trial of IDE574, a Potential First-In Class Dual Inhibitor of KAT6/7 to Target Multiple Solid Tumor Indications, including Breast, Prostate, CRC, and Lung Cancer. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-biosciences-announces-first-patient-in-for-phase-1-trial-of-ide574-a-potential-first-in-class-dual-inhibitor-of-kat67-to-target-multiple-solid-tumor-indications-including-breast-prostate-crc-and-lung-cancer-302734096.html

[6] Alar Breaks Key Barriers in Ketamine Therapy with Positive Phase 1 Results for Long-Acting Injectable ALA-3000 for Treatment-Resistant Depression. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/alar-breaks-key-barriers-in-ketamine-therapy-with-positive-phase-1-results-for-long-acting-injectable-ala-3000-for-treatment-resistant-depression-302734540.html

[7] AllRock Bio Doses First Patients in Phase 2a Trial of ROC-101 for Pulmonary Hypertension. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/allrock-bio-doses-first-patients-in-phase-2a-trial-of-roc-101-for-pulmonary-hypertension-302737391.html

[8] OncoC4 announces first participant's dosing in Phase 1/2 clinical trial of ONC-841 for the treatment of Alzheimer's disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/oncoc4-announces-first-participants-dosing-in-phase-12-clinical-trial-of-onc-841-for-the-treatment-of-alzheimers-disease-302737574.html

[9] Sparian Biosciences Announces Initiation of Phase 1 Clinical Trial of SBS-147 Next Generation Arylepoxamide Agonist for the Treatment of Pain Funded by a $15M NIH Grant. Retrieved April 9, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3270917/0/en/Sparian-Biosciences-Announces-Initiation-of-Phase-1-Clinical-Trial-of-SBS-147-Next-Generation-Arylepoxamide-Agonist-for-the-Treatment-of-Pain-Funded-by-a-15M-NIH-Grant.html

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