维迪西妥单抗一线治疗HER2表达尿路上皮癌获批国内上市

文字 | 连鹏

编辑 | 石页

4月10日，荣昌生物(688331.SH/09995.HK)宣布，公司自主研发的抗体偶联（ADC）药物维迪西妥单抗（RC48，爱地希®）一项新适应症获国家药品监督管理局正式批准上市，用于联合特瑞普利单抗治疗HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，HER2表达定义为HER2免疫组织化学检查结果为1+、2+或3+。这标志着维迪西妥单抗的治疗范围从后线成功拓展至一线，为中国HER2表达晚期尿路上皮癌患者带来了全新的治疗选择，也成为全球首个获批一线治疗晚期尿路上皮癌的HER2-ADC药物。

图片来源：国家药品监督管理局官网

这是继胃癌、尿路上皮癌（二线）、HER2阳性晚期乳腺伴肝转移和HER2低表达乳腺癌伴肝转移之后，维迪西妥单抗在中国获批的第五项适应症。支持该新适应症获批上市的临床研究证据，是一项在中国开展的随机对照、多中心Ⅲ期临床试验（RC48-C016），由北京大学肿瘤医院郭军教授担任主要研究者，全国74家临床研究中心参与，共入组了484例受试者。该研究是全球首个在HER2表达（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌一线治疗中头对头证实HER2-ADC与免疫治疗联合方案显著优于传统含铂化疗的Ⅲ期试验，其突破性成果已于2025年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会主席论坛公布，并全文发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

截至2025年3月31日，研究达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。

●中位PFS长达13.1个月，较含铂化疗组延长一倍，疾病进展或死亡风险降低64%。

●中位OS达到31.5个月，较含铂化疗组延长近一倍，患者死亡风险降低46%。

●客观缓解率（ORR）高达76.1%，HER2 IHC 1+人群ORR 65.5%；疾病控制率（DCR）高达91.4%。

●患者接受维迪西妥单抗治疗的中位治疗周期为14个周期，中位缓解持续时间长达14.6个月，远超含铂化疗。

●该研究拓展至HER2表达全人群（IHC 1+/2+/3+），不论患者是否适合接受顺铂治疗以及不论HER2表达状态等，中位PFS时间和中位OS时间与含铂化疗相比均具有显著改善。

●维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗大幅改善安全性。

RC48-C016的主要研究者、北京大学肿瘤医院郭军教授表示：“热烈祝贺维迪西妥单抗获批一线治疗HER2表达晚期尿路上皮癌适应症！这代表着中国团队依托自主创新和以临床需求为导向的研究探索，取得了引领全球的突破性成果。在当前已实现尿路上皮癌HER2常规检测的中国临床实践中，维迪西妥单抗为多数人群提供了精准治疗优选方案，推动了全球尿路上皮癌治疗理念和策略的全面升级。”

荣昌生物首席执行官房健民博士表示：“尿路上皮癌严重威胁患者生命健康，临床治疗需求迫切。本次维迪西妥单抗新适应症获批，充分体现了公司‘以患者为中心、以临床价值为导向 ’的研发理念。这一全新的精准治疗方案将改写中国一线尿路上皮癌治疗指南，并有潜力成为影响全球治疗格局的‘中国方案’，非常感谢所有参与临床研究的研究者及患者。”

尿路上皮癌（UC）是常见的恶性肿瘤之一，九成起源于膀胱，也可见于肾盂、输尿管。根据弗若斯特沙利文报告，预计2030年全球尿路上皮癌新发病例将达66.2万例，其中中国新发病例预计将达10.6万例，发病率高于全球。该病复发及转移率高，约20%患者确诊时已发生转移或病程已进展至不可切除阶段，临床需求巨大。

目前，针对无法手术切除或已发生转移的晚期尿路上皮癌，含铂化疗是传统标准一线治疗方案，但超过一半的患者对含铂化疗不耐受，存在巨大未被满足的临床需求。近年来，ADC药物联合免疫疗法为晚期尿路上皮癌系统治疗提供了新选择，其中维迪西妥单抗在HER2-ADC治疗尿路上皮癌的探索中走在世界前列，并在获批上市的单药二线治疗HER2过表达（IHC 2+或3+）晚期尿路上皮癌适应症上表现出优异的疗效和可控的安全性。此次治疗一线尿路上皮癌适应症获批上市，为HER2表达人群提供了更优精准治疗方案，维迪西妥单抗联合免疫凭借“增效减毒”的显著优势，实现了对传统化疗的全面超越，为患者带来了生存获益质的飞跃。

以此为全新起点，荣昌生物将加速推进维迪西妥单抗在更广泛人群和联合治疗领域的临床研究，持续拓展其临床价值边界，为患者提供更多精准治疗方案。