Nature：中国团队发表全球首个进临床的体外碱基编辑药物临床结果

题图 | Pixabay

2026年4月8日，广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学和正序生物合作在"Nature"期刊上发表了一篇题为" Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia "的临床研究结果。

这项研究介绍了利用变形式碱基编辑器（tBE）开发的碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血患者的IIT临床试验结果，5名β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和胎儿血红蛋白（HbF）平迅速提升且持续高水平表达，并迅速摆脱输血依赖。

据悉，这是中国基因编辑药物的临床数据首次在Nature正刊发表，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表。

图源：论文截图

这项临床试验共纳入5名输血依赖型β-地中海贫血受试者，所有患者均接受了1次动员和单采流程。

结果显示，所有患者均在治疗后1个月内（平均值16天）摆脱输血依赖；HbF和总血红蛋白水平显著升高并保持长期稳定；治疗后3个月，HbF浓度平均为11.5±0.9 g/dL，总血红蛋白浓度平均为12.4±1.0 g/dL；治疗后15个月，HbF浓度平均为12.9±1.6 g/dL，总血红蛋白浓度平均为13.4±1.8 g/dL。5例患者的中位随访时间为23个月，并均已完成至少15个月随访，且所有患者连续摆脱输血依赖超过12个月。

随访期间，编辑效率在外周血和骨髓中保持稳定，未检测到脱靶编辑，未出现产品相关的不良事件。

临床数据表明，相较于其它基于CRISPR分子剪刀型基因编辑技术的β-地贫疗法，CS-101可快速激活HbF的生成，在更短时间内实现中性粒细胞和血小板的植入，使患者迅速完成造血重建，更快达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。

综上，该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。

参考文献：

https://www.nature.com/articles/s41586-026-10342-9

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