AI智能体下场：新药开发如何告别单步解题、突破认知盲区？ | 最前线

当AI落地到新药研发全流程，会带来怎样的改变？

“对于阿斯利康而言，AI已不再是仅用于药物发现的单一工具，我们正在打造‘AI First’的研发文化。从早期的药物发现，到后期的临床转化，我们希望研发全流程都能被AI深度赋能。”3月21日，阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静在接受媒体访谈时表示。

3月20日，阿斯利康与清华大学签署校级科研合作协议，宣布成立“清华大学（智能产业研究院）- 阿斯利康人工智能药物研发联合研究中心”。据介绍，该联合研究中心是双方战略合作框架下的首个重点落地项目。

过去几年里，AI 在新药发现（AIDD）方面已经展现出了极大的潜力，但既往的落地实践更多集中于分子生成与结构优化。接下来，利用AI发现并验证新靶点、精准解析疾病机制、提高临床试验成功率，降低新药研发的科学不确定性，已成为当下产业界的重要关注点。

“AI 带来的不仅是技术迭代，而是科学发现范式的重塑。”清华大学智能产业研究院（以下简称清华AIR）兰艳艳教授指出：AI正在为药物研发带来三个递进层次的实质性改变。

首先最直接的变化是效率的跃升。以今年1月为例，清华AIR团队在《Science》上发表了超高通量药物虚拟筛选平台DrugCLIP，其筛选速度对比传统药物方法实现了百万倍提升，并实现覆盖人类基因组规模的药物虚拟筛选。这使得人类能够更系统地探索高达10^60量级的庞大化学空间。AI快速完成海量初筛后，研究人员可以将资源聚焦于精筛后的数据库中候选分子的研发。

第二是科学发现路径的改变，从人类科学家的“假设驱动”走向AI“数据驱动”。传统模式下，研发高度依赖顶级科学家在既有知识框架下提出假设，再耗费数年去验证，这不可避免地受限于“认知盲区”。而数据驱动的新范式，能够整合文献、知识图谱、干湿实验结果等多模态海量数据，自动挖掘并提出底层的、基础性的假设。AI发掘和理解复杂事物关联的能力，正在为新药研发等高度复杂任务带来新机会。

第三层面，“如今AI Agent的发展，正将科学研究范式变革推向极致。”传统药物研发往往是线性推进，过程中，研究者很难前置性地预见当前的单点决策在未来会产生怎样的连锁反应，这也直接导致了新药研发的错误累积和高失败率。

“Agent能够高度整合各种AI模块，并与人类进行深度协同。”兰艳艳指出，“更关键的是，它在进行决策时，能够将前端证据收集、中端假设生成、及后端未来结果模拟，全部纳入当前的决策闭环。它不是在做单步解题，而是在进行全局化的系统决策。对于极其复杂的生命科学体系，Agent的引入将带来质的变化。”

“AI科学家”落地临床开发是必然的趋势，但如何赋予模型长程的逻辑推理能力、如何对极其复杂的任务进行精密规划，仍存在大量需要攻克的技术难点。解决这些技术难点，并转化为可观价值，离不开真实产业场景、高质量数据。

“阿斯利康具备全球化的医药研发平台与临床转化能力，清华AIR有顶尖的AI算法能力和人才优势。这种结合，可以让源自中国的尖端科技平台在‘起跑线’就对接全球研发标准和真实需求，加速从科学发现到药物研发的转化，让更多中国的科研成果更快进入全球研发管线，转化为可开发的创新项目，”何静指出。

据了解，该人工智能药物研发联合研究中心将聚焦人工智能驱动的分子研究、转化医学和临床开发创新，推动研究成果加速走向临床与应用。