广东开出创新药首方，梗阻性肥厚型心肌病迎来精准治疗

60多岁的陈女士（化名）被“心病”困扰多年——哪怕慢走、爬楼，都会出现胸闷、气短、心慌，稍一活动便喘不上气，严重时头晕、胸前压迫感接踵而至，日常生活因此处处受限，就连她最喜爱的广场舞也不得不放弃，心中满是遗憾。辗转多家医院和科室、历经多项检查后，她最终确诊为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）——这是一种潜藏猝死、心衰风险的遗传性心脏疾病。

3月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®（阿夫凯泰片）在广东省人民医院开出广东省首张处方。作为在中国“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病领域创新药物，它的正式落地标志着该“全球新”创新药在广东省实现患者可及，为饱受“心病”困扰的患者群体带来了全新的治疗选择。

直击临床未解之需，创新锚定精准治疗

肥厚型心肌病（HCM）是一种严重的遗传性心脏疾病，也是青少年和运动员猝死的首要病因之一。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成教授指出：“在肥厚型心肌病患者中，约三分之二为预后更差的梗阻性肥厚型心肌病，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键因素。相较于非梗阻性患者，梗阻性患者的死亡率翻倍，因此采取更及时、有效的管理策略已成为临床实践的当务之急，也是我们广东省心血管病研究所目前非常关注的焦点问题，我们要力争在这个领域站在全国甚至全球最前沿，为华南地区的患者提供世界一流的医疗服务。”

长期以来，梗阻性肥厚型心肌病的治疗手段以药物和侵入式治疗为主，临床管理面临诸多挑战。荆志成教授介绍：“比如手术存在专业技术高、存在并发症风险、再干预风险等限制。而传统药物治疗仅能部分缓解症状，且无法干预病因。”在此背景下，心肌肌球蛋白抑制剂的迭代发展，为满足这一临床急需注入了全新动力。

快速降低流出道压差，药物创新破局诊疗瓶颈

对于梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速控制左心室流出道压差至关重要。广东省心血管病研究所、广东省人民医院心内科副主任医师何旭瑜教授强调：“肥厚型心肌病的治疗重点已从单纯的症状缓解，升级为精准靶向机制药物治疗，同时改善症状及预后，有助于降低心血管事件风险、改善远期结局。其中，快速降低LVOT-G对于梗阻性肥厚型心肌病这类患者尤为关键，因为LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心脏移植风险升高24%。”

作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，星舒平®的临床数据令人振奋。何旭瑜教授援引《中国心肌病综合管理指南2025》及III期临床研究数据介绍：“校正安慰剂效应后，第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片可实现2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，其创新特点正契合了多重治疗目标的临床需求，从机制上为疾病的精准干预提供了新武器。”

构建全程管理闭环，推动心肌病诊疗规范化

创新药物的落地，不仅是治疗手段的丰富，更成为推动规范化诊疗体系完善的重要契机。何旭瑜教授表示：“规范化诊疗不是单一环节的优化，而是从筛查识别到长期管理的全流程发力，尤其是创新药物的临床应用，也为‘快诊快治’提供了有力支撑，让我们能更好地衔接后续长期管理，真正实现对疾病的全程把控。”

荆志成教授展望道：“从创新药物加速落地、诊疗技术持续突破，到规范管理体系不断完善，我国肥厚型心肌病防治正步入规范化、精准化、一体化的高质量发展新阶段。广东省心血管病研究所正凝聚前所未有的协同力量，组建广东省心肌病管理中心，不断提升疾病诊治水平、改善患者长期预后与生活质量，为推进健康中国建设注入坚实动力，也为更多心肌病家庭带来新的希望与保障。”

采写：南都N视频记者 王道斌