上海
近日，跃赛生物自主研发的针对癫痫的ipsc（诱导多能干细胞）来源异体细胞药物ux-gip001注射液顺利获得美国食品药品监督管理局（fda）ind批准！ux-gip001作为全球首款进入临床阶段的ipsc来源异体癫痫细胞治疗药物，此次获批不仅充分彰显了跃赛生物在ipsc细胞药物转化领域的创新硬实力，填补了国内相关领域空白，更为全球癫痫患者带来了全新的治疗希望，推动癫痫治疗向细胞治疗的全新维度迈进。
癫痫（epilepsy），也就是我们俗称的“羊角风”、“羊癫疯”，是最常见的神经系统疾病之一，影响着全球7000多万人。我国患病率约为7.0‰，患病人群超900万，并且还在逐年累加。该病在婴幼儿期与老年期高发，亦可继发于脑损伤、手术创伤等神经系统应激事件。多达1/3的患者经抗癫痫药物治疗无效，发展为药物难治性癫痫，其中部分可经致痫灶切除术和电刺激神经治疗来控制，然而均存在一定的副作用。因此，探寻一种可以选择性地针对癫痫病灶而保留相邻组织和不引发药物副作用的创新疗法至关重要。
在癫痫患者脑内，抑制性gaba能中间神经元（gabaergic interneuron）功能受损乃至数量减少，被认为是导致神经网络过度兴奋、诱发癫痫发作的重要原因。
ux-gip001 直接针对癫痫患者脑内抑制性gaba能中间神经元（gabaergic interneuron）功能受损的疾病机制，立足跃赛特有的人多能干细胞创新技术平台，通过模拟神经发育的路径，体外定向分化获得具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，移植后重建局部抑制性神经环路，从而减少癫痫发作。这一策略有望突破传统药物“症状控制”的局限，向疾病修复型治疗迈进。
来源：动脉新医药
编辑：朱文莹
上观号作者：上海科技
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