窦科峰院士：团队完成全球首例活体转基因猪肝脏体外灌注

图源：《自然》

随着技术的不断突破，转基因动物器官移植作为一种潜在的“生命桥梁”，正为解决全球器官供体短缺难题带来新的希望。

近日，《自然》杂志报道指出，中国科学院院士窦科峰团队宣布，一名56岁的肝功能衰竭患者，成为全球首位活体接受体外转基因猪肝脏灌注治疗的患者。据介绍，转基因猪肝脏在患者等待人类肝脏移植期间，为其过滤了数天血液。

据悉，今年1月，这一手术在空军军医大学西京医院完成，该院肝胆外科主任王琳为主要研究者之一。他表示，该患者随后已成功接受人类肝脏移植，目前恢复状况良好，团队计划将相关成果提交至同行评审期刊发表。

异种器官移植是一种将转基因动物器官移植到人体内的技术。在本次手术中，患者是在体外与转基因猪肝脏相连，这一过程被称为“体外灌注（Extracorporeal Perfusion）”。

事实上，早在20 世纪 90 年代，科学家就已开展猪器官体外灌注研究。更适配人体的转基因猪器官的出现，则大幅降低了器官排斥风险。

手术中，医生通过导管将患者腿部静脉与含转基因猪肝脏的灌注装置连接。患者的血液被引流通过猪肝脏，以清除因肝功能衰竭而积聚的有害代谢废物。治疗期间，未出现器官排斥迹象，患者自身的肝功能也开始逐步改善。为降低感染和并发症风险，患者在接受治疗近三天后与灌注系统断开连接。

王琳介绍，该患者患有慢性乙型肝炎并伴有酒精性肝损伤，导致肝功能急剧恶化。在住院一个月后，由于缺乏人类供体器官，在患者及其家属的知情同意下，医生决定采用此项过渡治疗方案。该转基因猪肝脏经过6 处基因编辑（敲除3个猪源基因、转入3个人源蛋白基因），由中国成都中科奥格生物科技有限公司（ClonOrgan Biotechnology）提供。

澳大利亚悉尼大学Wayne Hawthorne认为，中国外科医生能在活体患者身上成功实施这一技术，是“一项意义非凡的成就”。马里兰大学医学院的Muhammad Mohiuddin也表示，该技术具有挽救生命的潜力。

美国哥伦比亚大学的Megan Sykes强调，这项最新研究中，患者在脱离灌注装置后，还能等待数天直到获得人类供体器官，这一点意义重大。但目前尚不清楚，患者在脱离体外肝脏后仍能存活，是因为自身肝脏开始恢复，还是灌注治疗的效果仍在持续。

目前，这项技术的临床应用前景也正加速明晰。去年，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准相关临床试验，旨在验证转基因猪肝脏体外灌注能否安全治疗器官衰竭患者。美国 eGenesis 公司等生物工程公司正积极推进受试者招募工作。

相关论文信息：https://doi.org/10.1038/d41586-026-00736-0