全球首例突破：在孕妇子宫内用干细胞疗法治疗胎儿脊柱裂，安全且有效

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前 言

在影像学监测中，脊柱裂胎儿的后脑下疝往往像一条被牵扯下沉的阴影，无声提醒着未来可能出现的行动障碍与膀胱功能损伤。

过去的宫内手术能把暴露的脊髓重新包回椎管，却无法让已受损的神经组织“重来一次”。因此，即便在最理想的条件下，孩子仍常常无法独立行走。

如今，一项发表在柳叶刀的研究给出截然不同的画面：在常规手术的基础上，叠加一片由胎盘来源干细胞构成的补片，竟让已出现的脑部并发症完全逆转。

问题由此变得尖锐——如果修补伤口已不足以改变预后，那么能否通过促进神经再生，真正重塑胎儿的发育轨迹？

01 脊柱裂真正困住孩子的，不是缺口，而是持续的神经损伤

脊柱裂的本质不是“脊柱没长好”这么简单。在最严重的脊髓脊膜膨出中，开放的神经组织常年浸泡在羊水里，机械摩擦与化学刺激不断摧毁尚未成熟的神经网络。

▲宫内骨髓膜膨出修复术后手术修复部位的产后评估。

正是这种持续性损害，使孩子在出生前就失去了部分运动、排便与膀胱控制能力。更棘手的是，大脑也被卷入。开放性缺损改变了脑脊液循环，让小脑和脑干被牵扯向颅底，形成典型的后脑下疝。而这类改变一旦出现，即便宫内修补了缺损，也不一定完全逆转。

传统手术像是及时关上一扇外漏的门，但门外的暴风雨已吹进屋内。胎儿医学团队在过往动物实验中观察到，如果在伤口处补充间充质干细胞，损伤的神经组织不但受到保护，还能出现新的轴突发芽与神经胶质修复。

干细胞分泌的生物活性因子在动物模型中显著降低炎症反应，使受损区域的神经细胞存活率提高超过一倍。

研究者因此提出一个大胆假设：如果封口与修复同时进行，缺损不只是被覆盖，而是被重新“教育”，或许能让胎儿大脑不再持续接收异常压力信号，从而改善长期的结构与功能。

02 六例胎儿的结果揭示：补片不仅愈合了伤口，也重塑了大脑压力平衡

研究团队招募了六名携带严重脊髓脊膜膨出胎儿的孕妇，所有胎儿在24周前后均已出现后脑下疝。传统宫内手术能够提高逆转比例，但远未达到稳定或完全。

此次手术则在常规修补基础上，多了一步关键操作——一片内含胎盘来源间充质干细胞的补片被轻柔铺在脊髓上，让细胞在蛋白基质中“停驻”，持续分泌调节发育环境的分子因子。

▲产前产后MRI，显示PMSC-ECM在宫内髓膜膜膨出修复后后脑突出逆转。

手术结果出乎研究者预期。首先，所有补片都在出生前获得了良好整合，不仅未发生担心的异常增殖，也无免疫排斥迹象。更关键的是，六名胎儿的后脑下疝在出生前均完全逆转，MRI 显示小脑结构重新回位，颅内压力恢复平衡。这种一致性在既往文献中极为罕见。

长期随访揭示了更重要的意义。首位接受治疗的孩子如今已四岁，能够独立行走、跑跳，并保持正常的膀胱功能——而膀胱控制恰恰是传统手术最难改善的部分。

虽然只有少数案例，但这些迹象指向一个关键趋势：神经组织的早期修复能改变孩子成长中的“基础条件”，让运动与泌尿功能有机会沿更健康的路径发育。

03 技术的意义超越六例患者，它改变了胎儿医学的提问方式

过去几十年，胎儿手术的目标相当清晰：阻止疾病在出生前继续恶化。无论是修补脊柱裂、矫正膈疝，还是解除胸腔积液，逻辑都围绕“减少损伤”。而干细胞补片的出现第一次让研究者能够讨论另一种可能——在胎儿尚处可塑期时，直接推动组织再生，让损害并非只是被拦停，而是被逆转。

这项研究的价值并不仅在于六个成功案例，而在于提供了一个更具生物学深度的治疗方向：利用发育过程中的高可塑性窗口，把再生医学与宫内手术结合，让修复从机械动作上升为发育干预。

胎盘来源间充质干细胞的优势在于分泌谱广、免疫原性低，且不会在胎儿体内长期存留，避免了干细胞治疗中最敏感的安全顾虑。

研究团队已经启动第二阶段研究，计划对35个胎儿进行进一步评估，并与既往传统手术队列比较长期结果。这类研究的推进，将直接决定干细胞贴片能否成为未来治疗脊柱裂的标准方案。

更重要的是，它为其他胎儿期神经发育异常打开了一扇门：宫内修复不再只是“补洞”，而是可能进入“调控组织发育”的阶段。

04 当医学把机会提前，命运的分岔也随之提前

脊柱裂曾被视为只能尽量补救的先天缺陷，而干细胞贴片让人们第一次看到“重写发育轨迹”的可能性。对这些胎儿来说，改变的不只是手术方式，而是未来行走、排尿、学习与生活的连续性。

医学不能承诺奇迹，但它能不断把改变命运的机会往前推——推到胎儿仍在成长、神经仍在塑形、未来仍未被写死的时刻。当治疗从阻止恶化迈向促进恢复，真正变化的，是生命开始时的那条基线。

注参考资料

Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study

Diana L Farmer , Priyadarsini Kumar , Elizabeth Reynolds more······

DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3

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