摘要:日本生物科技公司 Bio Palette 的解散,一度让 Beam Therapeutics 的碱基编辑技术授权面临终止风险。这家美国药企早有准备,通过与神户大学、Bio Palette 签订备用协议,成功直接获得技术独家授权。眼下,Beam 正推进镰状细胞病疗法的 FDA 审批,此次技术权的稳固,让其年末的申报计划少了一层变数。
合作散场,技术授权遇坎
Bio Palette 的退场,来得不算突然。这个从神户大学拿到碱基编辑技术授权的日本公司,原本盯着微生物组领域,把技术在其他人类疾病治疗中的使用权,独家授权给了 Beam。
说起来,双方的合作从 2019 年就开始了。Beam 当时先付了 50 万美元的首付款,第二年又砸下 200 万美元里程碑付款,才握稳了这张技术牌照。Bio Palette 也借着 Beam 的技术,推进着炎症性肠病、肿瘤免疫领域的候选药,一步步往临床阶段走。只是微生物组领域这两年的日子不好过,Bio Palette 的这些努力,终究还是停了下来。
合作方要解散,原本的授权协议自然也走到了头。坦白讲,这对 Beam 来说,本应是个不小的打击 —— 碱基编辑技术是其核心研发抓手,少了授权,后续的管线推进都可能卡壳。
早留后手,备用协议生效
Beam 没让这种被动发生。其实在 Bio Palette 解散消息落地前,这家公司就已经悄悄布了局。上个月,Beam 和神户大学、Bio Palette 三方签了一份备用授权协议,协议里写得很清楚,只要神户大学和 Bio Palette 的原授权终止,这份备用协议就立刻生效。
如今原协议终止的触发条件到了,这份后手也就派上了用场。Beam 直接从神户大学手里拿到了碱基编辑技术的独家授权,后续只需按此前和 Bio Palette 约定的标准,向神户大学支付特许权使用费就行。
某种程度上,这波操作让 Beam 跳出了合作方解散的影响,甚至还把技术授权的链路简化了 —— 从原来通过 Bio Palette 间接获得,变成了和技术原研方神户大学直接对接,少了中间环节,后续的技术合作也能更直接。
技术稳了,FDA 申报添底气
这波授权的重新敲定,踩点踩得很巧。Beam 眼下正憋着一件大事:推进其碱基编辑自体细胞疗法 ristoglogene autogetemcel 的 FDA 审批,这款疗法针对的是镰状细胞病,公司此前透露,最快今年年底就会提交审批申请。
镰状细胞病的这款疗法,是 Beam 管线里的核心项目,也是其碱基编辑技术落地的关键抓手。在这个节骨眼上,技术授权的不确定性被彻底消除,相当于给这款疗法的审批之路清了障。
我更愿意相信,对 Beam 来说,这次不仅是保住了技术,更是稳住了研发节奏。毕竟在生物医药领域,核心技术的权属问题,从来都是管线推进的重中之重。眼下授权落定,这家公司可以把更多精力放在临床数据的整理和审批材料的准备上了。
参考来源:https://www.fiercebiotech.com/biotech/beam-rejigs-deal-retain-base-editing-technology-amid-partners-dissolution
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