让陷入天价药费困境的罕见病患者都能看到光

刚刚过去的新年，对悠悠（化名）一家是个难关，腊月二十七，悠悠在医院输了五小时的液，这一针又花费两万。整个春节，一家人四处奔波，筹集下一笔药费。每个星期要花大半天时间在医院里输液，一次药费两万多，每个月药费10万，一年药费120万，这是罕见病患儿悠悠面临的日常。对普通工薪家庭而言，这是个无法承受的天文数字。

每年2月的最后一天是“国际罕见病日”，今年主题是“不止罕见”。目前，我国罕见病患者超2000万，但实际可能有4000万至8000万患者受其困扰——罕见病的病种数量与患者规模，远超公众的固有认知。而像悠悠这样陷入天价药费困境的罕见病患者并不罕见，因为纳入医保报销的罕见病用药数量有限，有的用药也未纳入商保，患者只能自费，压力可想而知。

悠悠是个典型案例。其患上的是“黏多糖贮积症ⅣA型”的超罕见病，会引发骨骼、关节、眼、耳等多系统异常。全球目前首推的治疗方案是使用特效药“唯铭赞”的酶替代疗法。然而，因为这个药用的人太少，2024年5月退出了内地市场。虽然广东新推出的“港澳药械通”政策提供了一个新的用药渠道，但一直为药费托底的惠民保“穗岁康”，停止报销药费了。

由此看出，悠悠陷入“希望—失望—希望—失望”魔咒中。面对一年120万元“天价”药费，这个普通家庭显然无法承受，只能争取2026年穗岁康能将“唯铭赞”重新纳入，然而，2026年已至，希望依旧渺茫。期盼广州有关方面看到悠悠及其家庭的不幸，早日将“唯铭赞”重新纳入穗岁康保障范围，这既能给悠悠带来希望之光，对穗岁康而言也是推广良机。

“唯铭赞”没有纳入医保目录多少可以理解，因为“黏多糖贮积症ⅣA型”病例太少，且该药费用昂贵，对医保基金是很大消耗，对普遍患者不公。但作为政府部门指导、广州市民专属的普惠型商业补充健康保险，穗岁康应该为悠悠这样的患者提供保障。一来，广州之前将“唯铭赞”纳入穗岁康说明可行，后来停止报销令人费解；二来，深圳惠民保可以报销该药。

既然深圳惠民保可以为“黏多糖贮积症ⅣA型”患者排忧解难，相邻不远的广州，其穗岁康应该也可以。关键是，决策穗岁康的广州有关部门和相关保险公司，是否“算大账”，是否愿意让悠悠这样的罕见病患者看到光？从经济层面看，将“唯铭赞”纳入穗岁康可能不划算，但要意识到这对塑造穗岁康形象，对推广穗岁康大有好处，那么就不能算小账而是要算大账。

各地除了用惠民保为罕见病患者兜底外，还应该围绕罕见病患者探索更多保障措施。比如成立罕见病用药基金，用来解决资金筹集、药品研发、为患者提供资助等问题。最近，多位专家呼吁成立国家级罕见病基金，值得考虑。另外，广东省、广州市也可以考虑成立地方罕见病基金。目前，浙江、江苏已经设立罕见病用药保障专项基金，这值得更多省份和城市借鉴。

再如，未纳入医保目录的罕见病药品，能否纳入大病保险，值得思考。目前，部分地方对未纳入医保目录的罕见病药品，实行大病保险“单行支付”，就值得推广。众所周知，罕见病因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，一度是医疗领域“被遗忘的角落”。如今像悠悠这样的超罕见病患者，即便人数再少，也不能被遗忘，政策层面要争取兜住。