北京
爱思益普通过CRISPR/Cas9技术构建的离子通道疾病模型库，覆盖点突变、基因敲除/敲入等百余种临床相关突变体。例如，针对酸敏感离子通道ASIC1a，平台通过敲除特定基因亚型，结合膜片钳技术定量分析化合物对通道失活曲线的影响，为抗癫痫药物研发提供新靶点。在Nav1.8通道相关疼痛模型中，平台构建的TTX不敏感型突变体可模拟神经病理性疼痛患者的离子通道表达特征，使候选分子筛选成功率提升3倍。
技术优势体现在模型构建的精准性与可重复性。平台采用优化转染条件与筛选压力，使细胞系可连续传代超过50代而保持功能活性，数据变异系数（CV）低于行业平均水平。例如，其Nav1.8人源化细胞系在长期培养中仍能维持稳定的电流密度与药理学特性，为慢性疼痛药物研发提供可靠的实验工具。目前，该模型库已支持全球药企完成超千项疾病机制研究项目，累计发表SCI论文47篇。
应用价值在于加速靶向药物开发进程。在Cav2.2通道相关镇痛药物研发中，平台通过构建基因敲除模型，发现某候选分子对野生型通道的抑制率为82%，而对突变体通道的抑制率仅15%，从而明确其作用靶点。这种基于疾病模型的机制研究，使药物优化周期缩短6个月，研发成本降低40%。目前，平台构建的模型库已覆盖80%以上已知与疾病相关的离子通道突变类型。
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