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近日，United Therapeutics公司宣布，其在研药物ralinepag在针对肺动脉高压的关键性3期临床试验中显著降低了患者的临床恶化风险。基于该试验的积极结果，计划在年底前向FDA提交ralinepag作为肺动脉高压治疗药物的批准申请。
这项3期试验（名称：ADVANCE OUTCOMES）是一项多中心、全球性、随机、双盲、安慰剂对照、事件驱动型研究，旨在评估ralinepag在肺动脉高压患者中的疗效和安全性。
该研究纳入了687例患者，其中80%的患者接受了双重背景治疗，70%的患者在基线时根据世界卫生组织/纽约心脏协会心功能分级为II级。患者按1:1的比例随机分配接受ralinepag或安慰剂治疗，同时继续接受标准的肺动脉高压特异性背景治疗。每日一次的给药方案根据耐受性和临床缓解进行个体化调整和剂量滴定。未设定剂量上限。
结果显示，研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，ralinepag可使临床恶化事件的风险降低55%（风险比0.45，95%CI[0.33-0.62]；p<0.0001）。治疗还使次要终点指标得到具有统计学意义的改善，包括六分钟步行距离和N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）的变化。从基线到第28周，ralinepag使实现临床改善的几率增加了47%(p=0.015)。
在所有患者亚组中，包括确诊时间、疾病病因、初始六分钟步行距离以及既往治疗情况等因素，均观察到了一致的积极疗效。
Ralinepag的治疗耐受性良好，安全性与已知的与前列环素相关的不良事件一致。未观察到新的安全性信号。
“这些结果标志着肺动脉高压患者的治疗取得了重大进展。凭借其缓释特性和模拟肠外给药稳态暴露的药代动力学特征，ralinepag能够有效缓解疾病，靶向治疗潜在的肺动脉高压病理，并取得显著的临床疗效。”United Therapeutics产品研发高级总监兼全球ADVANCE OUTCOMES项目负责人Derek Solum博士表示。
肺动脉高压是一种危及生命的疾病，会影响肺部血管，其特征是肺动脉（连接心脏和肺部的血管）压力升高。肺动脉压力升高会增加心脏右心室向肺部泵血的负担。这最终会导致右心衰竭，并最终导致死亡。患者特征是血管壁结构改变、血小板聚集和血管平滑肌细胞功能异常。该病目前主要使用扩张血管的药物进行治疗，如内皮素拮抗剂和前列环素类似物，以及增加肺部血流量的磷酸二酯酶抑制剂。
Ralinepag是首个也是目前唯一一个每日一次口服前列环素受体激动剂，结合了强大的受体亲和力和持续的药物暴露，从而实现长期、持久的疗效和疾病缓解。目前，前列环素受体激动剂类药物种类繁多，已有多种获批的口服、静脉注射或吸入疗法。而United Therapeutics希望该药能在不影响疗效的前提下，显著提升患者的用药便利性。该公司计划在即将召开的国际会议上公布ADVANCE OUTCOMES研究的完整结果，并于2026年下半年向FDA提交ralinepag的新药申请。
参考来源：‘UNITED THERAPEUTICS CORPORATION ANNOUNCES RALINEPAG ACHIEVED 55% REDUCTION IN RISK OF CLINICAL WORSENING IN PIVOTAL PULMONARY ARTERIAL HYPERTENSION STUDY, DELIVERING EXCEPTIONAL, HIGHLY STATISTICALLY SIGNIFICANT EFFICACY’，新闻稿。United Therapeutics；2026年3月2日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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