乐普生物MRG006A联合疗法晚期肝癌适应症IND获批

近日，乐普生物（HK：02157）自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC）MRG006A，联合免疫检查点抑制剂、靶向治疗药物用于晚期肝癌患者治疗的临床试验申请（IND），正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。本次临床试验申请标志着MRG006A在肝癌治疗领域的临床布局实现关键拓展，从单药探索迈向联合治疗新赛道，其拟定适应症为“本品联合免疫检查点抑制剂、靶向治疗药物用于晚期肝癌患者的治疗”，有望为晚期肝癌患者带来更具疗效的全新治疗方案，为破解肝癌治疗困境注入创新力量。

晚期肝细胞癌（HCC）是全球范围内高发且预后极差的恶性肿瘤之一，疾病负担沉重，其中我国每年发病例数及死亡例数均占全球40%以上。由于肝脏具有“静默性”生理特点，约70%的患者就诊时已处于中晚期阶段，错失手术根治时机。目前，免疫检查点抑制剂为基础的联合治疗已成为HCC一线首选标准方案，但一线进展后，二线及后线治疗选择有限、有效率低，临床需求迫切；MRG006A联合相关药物治疗，有望推动肝癌精准治疗，提升患者治疗响应率与生存获益。

MRG006A作为乐普生物基于新一代Hi-TOPi ADC技术平台开发的创新型药物，是国内首个申报临床、全球首个进入临床阶段的靶向GPC3的ADC药物，具备潜在的首创新药价值。GPC3作为一种癌胚抗原，参与细胞增殖、分化、迁移和凋亡，在成人正常组织中几乎不表达，却在70%~80%的肝细胞癌中高表达，与肿瘤生长、侵袭等不良预后密切相关，被视为精准靶向肝癌细胞的“黄金靶点”，为MRG006A的精准治疗奠定了坚实基础。

依托独特的分子设计，MRG006A具备卓越的抗肿瘤潜力与良好安全性：其可特异性识别并结合肿瘤细胞表面GPC3，通过GPC3介导的内吞作用进入细胞并诱导其凋亡；其以高亲和力抗GPC3单克隆抗体为“导航系统”，精准靶向GPC3阳性肝癌细胞，内吞后释放细胞毒性活性代谢产物，诱导DNA损伤实现肿瘤细胞特异性杀伤，兼具强效抗肿瘤活性与低正常细胞损伤优势，解决了传统细胞毒性药物毒性过高的问题。

此前，MRG006A已获中、美两国单药IND批件，2024年7月启动临床试验，剂量爬坡研究成效超出预期，疗效信号明确。作为乐普生物（2157.HK）自主研发的GPC-3靶向ADC产品，其临床进展持续突破：2025年12月获美国FDA孤儿药资格（ODD）认定（用于治疗HCC），可获得研发注册政策支持；2025年10月国内II期临床完成首例患者入组，成为全球首款进入II期临床的GPC3靶向ADC药物。此外，该药物单药在既往标准治疗失败的肝癌患者中显示出有潜力的疗效信号，且耐受性良好，临床前联合药效模型进一步验证了联合增效的抗肿瘤治疗潜力，为联合疗法在前线肝癌患者的拓展奠定了基础。

关于乐普生物

乐普生物是一家立足中国、面向全球的聚焦于靶向治疗和肿瘤免疫治疗的创新型生物制药企业。公司持续建设自身商业化能力，不断实现从核心技术到成药的强大转化和产业化目标。目前，乐普生物的产品管线覆盖三大领域，分别为免疫治疗、ADC靶向治疗和溶瘤病毒药物，包含2款商业化上市药物，8款临床阶段候选药物(其中6款为ADC产品、1款溶瘤病毒产品、以及1款多抗产品)及3款临床阶段候选药物的联合疗法。公司的ADC候选药物管线在中国处于领先地位。

(乐普生物-B 动态宝)