膀胱癌新疗法疗效遇冷 半年缓解率腰斩

摘要：Protara Therapeutics 旗下细胞疗法 TARA-002 在高危非肌层浸润性膀胱癌临床中，展现出差异化的疗效数据：对卡介苗无应答患者半年完全缓解率近七成，一年却骤降至三成；未接受过卡介苗的患者疗效则更稳定。该药安全性表现亮眼，但数据公布后公司股价应声下跌 12%，市场对其疗效持久性存疑。

疗效分化：两类患者表现天差地别

2 月 24 日，纽约生物药企 Protara 公布了 TARA-002 的 II 期临床中期数据，这款主打激活肿瘤内免疫细胞的细胞疗法，在不同膀胱癌患者群体里的表现，简直是冰火两重天。

试验针对的是卡介苗治疗无效或从未接受过该治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，这部分患者也是临床治疗里的硬骨头。在卡介苗无应答的患者中，22 名可评估患者里有 15 人实现完全缓解，半年缓解率冲到 68.2%，这个数据乍一看确实亮眼。可谁能想到，随访至 12 个月时，15 名缓解患者里仅 5 人维持疗效，缓解率直接腰斩至 33.3%，降幅让人咋舌。

反观从未接受过卡介苗的患者群体，疗效就要稳得多。27 名患者半年完全缓解率为 66.7%，19 名随访至 12 个月的患者中，仍有 11 人保持缓解，57.9% 的缓解率虽有下降，但整体表现坚挺。该研究数据也将在旧金山的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上正式公布。

安全性亮眼：零严重不良反应成亮点

虽说疗效持久性遭诟病，但 TARA-002 的安全性表现，倒是给这款药物留了不少情面，这也是研究人员看好它的重要原因。

据 Protara 披露，患者接受治疗后，出现的相关不良反应大多是 1 级轻度反应，而且都是一过性的，不会长期影响患者生活。更关键的是，试验中没有出现 3 级及以上的严重不良反应，也没有患者因为不耐受副作用而中途停药。要知道，在肿瘤治疗中，安全性和疗效同等重要，尤其是对于膀胱癌这类需要长期管理的疾病，低毒的治疗方案对患者来说格外珍贵。

研究负责人、休斯顿卫理公会医院的泌尿科肿瘤学家 Raj Satkunasivam 就直言，这款药物的临床缓解率有实际意义，加上良好的耐受性，让它成为了颇具潜力的治疗选择，即便 12 个月的数据还在逐步成熟，但也能看到疗效持久性的积极信号。

市场用脚投票：股价暴跌反差昔日风光

不过，资本市场显然对这份喜忧参半的数据不买账，直接用脚投了票。数据公布后的周二盘前交易中，Protara 股价从周一收盘价 7.43 美元跌至 6.50 美元，单日跌幅达 12%，市场对其疗效持久性的担忧溢于言表。

这和 2024 年 12 月的市场反应形成了鲜明对比。彼时，同款试验的早期数据显示，所有患者的半年完全缓解率达 72%，其中卡介苗无应答的 4 名患者更是实现 100% 缓解，消息一出，公司股价直接翻倍，彼时市场还将这部分患者视为关键的注册队列，认为其数据契合 FDA 的指导要求。

即便股价受挫，Protara 首席执行官 Jesse Shefferman 依旧对药物充满信心，他表示，目前试验产生的数据，已经能凸显出 TARA-002 为膀胱癌治疗格局添砖加瓦的潜力。只是在肿瘤治疗领域，疗效的持久性才是硬通货，这款药物能否在后续研究中稳住疗效，还得看更多数据说话。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/protara-sees-66-6-month-bladder-cancer-response-rate-drops-33-12-months

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