全球首批iPS细胞治疗产品附条件获批上市

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2026年2月19日（星期四），日本厚生劳动省（负责医疗卫生和社会保障的主要部门）的一个专家委员会审议通过，有条件、限时批准两种使用诱导多能干细胞（iPS细胞）的再生医疗产品的生产和销售。这两款产品分别用于治疗重症心力衰竭和帕金森病。

产品一：Reheart（心肌细胞片）大阪大学Cuorips公司

产品二：Amchepri（多巴胺神经前体细胞注射液）住友制药

此举被视为全球首次实现iPS细胞疗法从实验室研究迈向常规临床医疗的里程碑，也标志着全球首个iPSC来源细胞产品获得药事审批，诺贝尔奖得主山中伸弥教授2006年的开创性研究，历经二十年终于从实验室迈入产业化阶段。

日本获批：采用附条件和限时批准的特殊路径

日本此次采用的“条件性及限时批准制度”，允许基于早期小规模数据提前上市，这不是无条件的永久性批准，而是日本为加速创新疗法惠及患者而设立的独特监管路径。

其核心条件是：

期限：批准有效期为7年。

条件：开发商必须在此期间，对使用该产品的所有患者进行持续的上市后监测，并收集和提交关于长期安全性和进一步验证有效性的详细数据。

结果：7年后，厚生劳动省将根据提交的数据进行重新评估，只有达到既定标准，批准才会转为正式；若数据未能满足要求，批准可能被撤销。

上市时间表：厚生劳动省表示，在完成后续行政程序后，预计最早于2026年3月上旬正式颁发制造销售许可。Cuorips公司表示目标是在2026年秋季开始销售Reheart；住友制药也将积极推进Amchepri的上市工作。

两款产品均采用来自健康捐赠者、经严格质量控制的iPS细胞库进行生产，属于“同种异体”移植，避免了为每位患者单独定制细胞的漫长过程和极高成本，为实现规模化治疗奠定了基础。

ReHeart（重症心衰治疗）由大阪大学创业公司Cuorips开发。该产品将人类iPS细胞分化为心肌细胞，制成直径4-5厘米、厚度仅0.1毫米的“心肌片”，通过微创手术贴附于患者心脏表面，通过分泌多种因子促进血管新生和改善微循环，修复心功能。2020至2023年，以大阪大学医院为中心的4家机构对8名重症心衰患者进行的早期的可行性临床试验，结果显示，所有患者的疲劳、心悸等症状得到缓解，超过半数患者的心脏功能与运动耐力出现可观测的改善，初步验证了其安全性和潜在疗效。

Amchepri（帕金森病治疗）由住友制药研发。通过将iPS细胞分化的多巴胺神经前体细胞移植至患者脑内，补充缺失的神经元，从源头改善运动障碍。在京都大学医院进行的I/II期临床试验中，7名患者接受了移植。临床数据显示，24个月随访中移植细胞长期存活率超过90%，通过正电子发射断层扫描（PET）测量多巴胺分泌量平均增加44.7%，高剂量组达63.5%。6例患者中4人运动功能显著提升，MDS-UPDRS评分平均提升9.5分，而接受标准药物治疗的同类患者平均恶化5分。24个月随访显示，未发生严重不良事件或肿瘤形成。

目前，iPS细胞疗法的终极愿景是实现自体移植，以降低免疫排斥风险、避免长期使用免疫抑制药物，但目前全球参与iPS细胞产品试验的680多人中，自体移植接受者仅11人，相关技术仍需进一步突破。同时，行业也面临成本高昂、细胞标准化生产等挑战，未来随着技术的不断成熟与规模化应用，有望让更多难治性疾病患者受益于这场医疗革命。

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