首付款4000万美元 前沿生物与GSK达成两款小核酸药物全球独家授权

《科创板日报》2月24日讯（记者 史士云）2月23日，前沿生物（688221.SH）发布公告称已与葛兰素史克（GSK）达成一项独家授权许可协议。

根据协议，GSK将获得两款小核酸（siRNA）管线产品在全球范围内的独家开发、生产及商业化权利，其中一款候选药物已进入新药临床试验申请（IND）阶段，另一款为临床前候选药物。

在具体的分工上，前沿生物将负责上述两款产品的早期开发工作，包括负责其中一款产品在中国的I期临床试验推进，并完成另一款产品的IND支持性研究。GSK则将负责两款产品之后所有的全球临床开发、监管申报及商业化活动。

作为商业回报，前沿生物将获得4000万美元首付款，以及1300万美元的近期里程碑付款，并将额外在两个项目中累计获得最高9.5亿美元的基于成功开发、监管及商业化里程碑的付款，同时享有两款产品全球净销售额的分级特许权使用费。

不过，协议约定的里程碑付款及特许权使用费需要以达到特定里程碑为前提，鉴于授权产品最终能否取得监管批准，并在海外市场成功实现商业化存在一定变数，因此，最终实际支付金额还存在不确定性。

此次BD交易的主角前沿生物以抗HIV病毒药物起家，旗下长效注射抗HIV 创新药艾可宁作为国内首个原创抗艾新药，已上市近八年时间，但其市场表现一直不温不火。2023 年之前，艾可宁年销售额长期徘徊在数千万元级别，直至 2023年才首次突破亿元，并在此后维持在亿元量级。

受核心产品未能形成规模化放量影响，前沿生物至今仍未实现盈利。2020—2024年，前沿生物净利润分别亏损2.31 亿元、2.60亿元、3.57亿元、3.29亿元、2.01亿元。

另据前沿生物发布的2025年业绩预告显示，虽然其营收同比增长8.13%至11.99%，预计达1.4亿元至1.45亿元，但其净利润亏损扩大至2.55亿元至2.9亿元，同比增亏约5361.74万元到8861.74万元。

业绩连年承压之下，前沿生物亟需打造全新的增长曲线，而小核酸药物正是其重点布局的新方向。其在2025年业绩预告中已明确，公司研发重心转向了小核酸药物。

截至目前，前沿生物旗下已囊括了多款小核酸药物，其中，在IgA肾病疾病领域，针对补体系统中的单靶点小核酸药物FB7013已向国家药监局提交IND申请并获得受理，双靶点小核酸药物FB7011则已进入新药临床试验申请支持性研究阶段。

此外，在高尿酸血症及痛风、肿瘤、高脂血症、代谢相关脂肪性肝炎等疾病领域，前沿生物也在推进多款早期小核酸产品。

公开资料显示，小核酸药物即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，作用于premRNA或mRNA，其通过作用于pre-mRNA或 mRNA，干预靶标基因的表达，从而实现疾病治疗目的，主要涵盖反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）等技术路线。

相比小分子和抗体药物，小核酸药物具有高特异性和高效性、研发周期短、成药性强、不易产生耐药性及长效等特点，已在临床中初步展现出替代现有疗法和填补空白适应症的能力。

也正是凭借在临床中展现出的巨大潜力，小核酸药物领域已成为全球资本竞相布局的热门赛道，更是各大生物制药企业争相抢占的战略高地。

截至2025年底，全球已有超20款小核酸药物获批上市，获批适应症以遗传性罕见病为主，同时覆盖眼科疾病、心血管疾病等多个疾病领域。

国际市场上，小核酸药物领域主要由Alnylam与Ionis两大龙头领衔，阿斯利康、辉瑞、渤健、礼来、罗氏等也纷纷加码布局，赛道竞争日趋激烈。

国内方面，尽管目前尚无自主研发的国产小核酸药物获批上市，但企业布局热情不减，包括瑞博生物（06938.HK）、成都先导（688222.SH）、圣诺医药（02257.HK）、腾盛博药（02137.HK）、君实生物（688180.SH）、华东医药（000963.SZ）等多家企业均已切入这一赛道。

值得一提的是，国内小核酸领域此前已诞生多笔BD交易，包括瑞博生物与勃林格殷格翰达成总交易金额超20亿美元的合作，共同开发用于NASH/MASH（脂肪肝）的小核酸创新疗法；赛诺菲以1.3亿美元首付款引进Arrowhead子公司维亚臻旗下siRNA药物普乐司兰钠的大中华区开发与商业化权益；舶望制药与诺华达成总潜在价值高达52亿美元的授权合作，后者获得了前者多款siRNA药物的开发权益。

回到前沿生物，尽管已达成本次BD交易，但这并不意味着其小核酸布局进入了价值兑现期。

业内观点认为，前沿生物多数小核酸产品仍处于临床早期阶段，新药研发本就充满未知，需历经“九死一生”的漫长历程方能最终抵达患者，而前沿生物的这些产品能否顺利闯关，仍存在诸多变数。

因此，小核酸药物能否真正为前沿生物打开增量市场，贡献业绩增长，仍需较长时间的市场验证。