首创！日本厚劳省批准两款“治疗帕金森病”的iPS细胞疗法上市

2月19日，日本厚生劳动省专业部会正式同意，对两款基于诱导多能干细胞（iPS细胞）开发的再生医疗产品给予“附条件、附期限”的早期生产销售批准。两款产品分别是面向重症心力衰竭患者的“ReHeart（リハート）”，以及用于治疗帕金森病的“Amipri（アムシェプリ）”。待厚生劳动大臣最终签署后，它们将成为全球首批实现商业化应用的iPS细胞产品。

这一节点，距离2006年京都大学山中伸弥教授团队首次成功从小鼠细胞中制备出iPS细胞，整整过去20年。其间，从基础研究突破到临床探索，再到产业转化，iPS技术经历了漫长而谨慎的推进，如今终于迈出实用化的关键一步。

此次获批的两款产品，分别对应两种重大疾病。

“ReHeart”主要用于治疗重症心力衰竭，由大阪大学孵化的生物科技企业Cuorips Inc.开发。该疗法将由iPS细胞分化而来的心肌细胞制成片状结构，移植至患者心脏表面。移植后，这些细胞会分泌细胞因子等生理活性物质，促进新生血管生成，修复受损心肌组织，从而改善心脏功能。

2020年至2023年间，以大阪大学附属医院为中心的4家医疗机构对8名患者开展临床试验。结果显示，所有患者在移植后症状均有改善，且未发现细胞癌变等重大安全隐患，初步验证了该疗法的安全性和潜在疗效。

另一款产品“Amipri”由住友制药申请上市，用于帕金森病治疗。该疗法通过向患者脑内移植由iPS细胞分化而成的神经前体细胞，补充因疾病减少的多巴胺神经元。

帕金森病是一种因分泌神经递质多巴胺的神经细胞逐渐减少而引发的神经系统退行性疾病，患者常出现肢体震颤、行动迟缓、步态障碍等症状。目前日本约有29万名患者，全球患者超过1000万人。

在2018年至2021年由京都大学实施的临床试验中，6名被评估疗效的患者中有4人症状明显改善，运动功能提升，部分患者甚至无需日常辅助。试验过程中未发现移植细胞发生癌变，安全性同样得到确认。

值得注意的是，两款产品此次并非获得完全批准，而是依据日本为加速再生医疗落地而设立的“附条件、附期限批准制度”进行审查。这一制度允许在少数临床病例基础上推定疗效、提前上市，类似“临时许可”。企业须在7年内补充数十例临床数据，进一步证明疗效和安全性，方可获得正式批准。

此前已有6款产品通过这一制度获得早期批准，但其中2款因未能证明有效性而撤回申请，其余4款仍在继续数据收集，尚未取得正式批准。制度在鼓励创新的同时，也保留了严格的后续验证机制。

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