聚焦超声首次成功治疗儿童脑癌，开创医疗新纪元

哥伦比亚大学的研究人员首次证明，聚焦超声——一种利用声波增强药物进入大脑的非侵入性技术——可以安全地用于正在接受脑癌治疗的儿童。

由哥伦比亚大学的工程师开发的聚焦超声技术，已与化疗结合在三名患有弥漫性中线胶质瘤的儿童中进行了测试，这是一种罕见且侵袭性很强的脑癌，几乎总是致命的。该研究已在期刊 科学转化医学 上 发表。

研究发现，聚焦超声成功打开了三名患者的血脑屏障，使化疗药物能够顺利到达肿瘤，并使患者的活动能力有所改善。（所有三名患者最终因疾病或COVID-19的并发症去世。）

"现在我们已经确定了聚焦超声在儿童中的安全性和可行性，我们为更多的试验打开了大门，以便在疾病的早期阶段尝试这种技术，并使用较低的全身剂量但较高的脑部剂量。

"我们希望这项技术能提高脑癌儿童的生存率，" 研究负责人斯特吉奥斯·扎哈罗利斯（Stergios Zacharoulis）表示，他是哥伦比亚大学瓦杰洛斯医学院的儿科副教授，也是纽约-长老会摩根·斯坦利儿童医院的儿科肿瘤学家。

哥伦比亚大学已经启动了一项后续试验，联合使用聚焦超声和依托泊苷（etoposide），这是一种已获FDA批准的化疗药物，对脑癌细胞显示出活性。

治疗脑癌的挑战

尽管新的疗法正在改变胰腺癌和黑色素瘤等侵袭性肿瘤患者的生活，但脑癌的预后在几十年里几乎没有变化。中线胶质瘤患者的生存期通常在诊断后不到一年，这种肿瘤通常起始于脑干深处。

改善脑癌患者生存率的一个主要障碍是生理因素：血脑屏障保护大脑免受血液中的病毒、细菌和毒素的侵害，但也阻止几乎所有化疗药物以足够的浓度到达脑部肿瘤。在实验室里，哥伦比亚大学生物医学工程教授Elisa Konofagou一直证明，血脑屏障可以安全地放松，以便药物渗透到大脑中，然后再恢复。

许多抗癌药物能够杀死脑癌细胞，这表明，允许更多药物分子通过屏障并靶向肿瘤细胞的技术有可能改变治疗。

聚焦超声的工作原理

聚焦超声通过声波振动血脑屏障内微小的脂质包裹气泡来打开血脑屏障。当振动的气泡膨胀和收缩时，它们在屏障中撬开药物可以通过的通道。

大多数聚焦超声技术需要使用MRI机器将声波引导到大脑的特定位置。

开发该技术的Konofagou表示：“对我们中的一些人来说，做MRI可能会感到很大的压力，但对于那些在检查时很难保持静止的孩子来说，这种情况尤其明显。我们在哥伦比亚的创新是把聚焦超声治疗移出MRI机器，在一个更友好的环境中进行治疗，并让孩子的家人陪伴在旁。”

使用哥伦比亚设计的设备，在使用手持设备进行聚焦超声治疗之前，可以获得用于导航规划的MRI图像。

“患者可以躺在按摩床上，治疗时可以玩平板电脑或看书，整个过程完全无创而且无痛，仅持续几分钟，”Konofagou说。

更多详情：吴承嘉等，使用神经导航引导的聚焦超声在患有弥漫性中线胶质瘤的儿童患者中实现血脑屏障的打开，《科学转化医学》（2025年）。 DOI: 10.1126/scitranslmed.adq6645