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2月13日，日本厚生劳动省正式批准中外制药株式会社研发的基因治疗药物"Elevidys"上市，该药定价为3亿497万日元（约合人民币1379万元），成为日本国内定价最高的药品。
这款针对杜氏肌营养不良症的突破性疗法，通过单次给药即可实现治疗效果，为罕见病患者带来新希望。
据悉，该定价方案已在中央社会保险医疗协议会总会上获得通过。根据厚生劳动省最新公告，该药物将于2月20日正式纳入医保体系并同步上市。适用对象为3至7岁可自主行走的患者群体，用药前需进行基因检测以确认治疗预期效果。
据官方预测，2026年度日本国内符合条件的患者人数约为37人。为确保医疗公平性，该药物将仅限新发病例使用，预计每年新增患者约20人。通过指定疑难病和儿童慢性特定疾病医疗费补助制度，患者个人负担将降至最低水平。
这款基因治疗药物的获批，标志着日本在罕见病治疗领域迈出重要一步。其定价机制既体现了对创新疗法的价值认可，也通过医保政策保障了患者的可及性，为全球罕见病药物定价提供了重要参考。
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