818号令与828号令：干细胞治疗是走IND还是IIT？

摘要：本报告旨在深度剖析中华人民共和国（以下简称“中国”）在颁布实施《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国卫科教发〔2023〕19号，业界俗称“818号令”）与新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（国务院令第828号，业界俗称“828号令”）后，为干细胞治疗领域构建的“药品与技术双轨制”监管新格局。报告系统阐述了新药临床试验申请（Investigational New Drug, IND）与研究者发起的临床研究（Investigator-Initiated Trial, IIT）两种路径的核心区别、适用场景、监管要求及审批流程。

报告首先对818号令（技术轨）和828号令（药品轨）的立法精神、监管主体和核心内容进行了解析，明确了两者在监管逻辑上的分工与协同关系：“技术轨”侧重于医疗机构主导的、以科学探索为目的的早期临床研究与转化，为高度个体化、尚未标准化的前沿技术提供了合规通道；而“药品轨”则聚焦于以药品上市注册为目的、可标准化、规模化生产的细胞产品的全生命周期管理。

在此基础上，报告深入比较了IND和IIT路径在目的、责任主体、监管机构、数据标准、经费来源和商业化前景等维度的本质差异。报告的核心部分，结合干细胞治疗产品的内在属性——如标准化与规模化程度（同种异体 vs. 自体）、技术成熟度、适应症特点以及申办方的资源禀赋——提出了一个战略性的路径选择决策框架。通用型、同种异体干细胞产品，因其“药品”属性明确，更适合直接选择828号令下的IND路径；而个体化、自体干细胞治疗技术，则更适宜通过818号令下的IIT路径进行初步的临床探索和数据积累。

报告通过对2022年至2025年间中国干细胞领域的实践案例（如首款获批上市的干细胞药品“艾米迈托赛注射液”）进行分析，论证了“IIT-to-IND”的转化路径作为一种高效、低风险的研发策略，其战略价值日益凸显。该策略允许创新技术在IIT阶段完成概念验证和初步安全性、有效性数据的积累，为后续更高投入、更严标准的IND申报奠定坚实基础。

最后，本报告为干细胞治疗领域的申办方（包括企业、医疗机构和研究团队）提供了一份详尽的实操指南，涵盖了路径选择的决策流程、两大路径下的关键合规节点、数据质量管理要求以及潜在的风险与应对策略。结论指出，在中国独特的“双轨制”监管体系下，对IND与IIT路径的深刻理解和战略性运用，已成为决定干细胞治疗项目能否成功从实验室走向临床、最终实现商业化价值的关键所在。

随着818号令与828号令的实施，我国的干细胞治疗进入了“双轨制”时代。

A. 药品轨 (IND)：这条路强调标准化、规模化，目标是成为商品化的“药品”，走向市场，走向上市批准。

B. 技术轨 (IIT)：这条路强调创新探索与个体化，目标是探索治疗新方法，解决临床难题，更多地存在于“医院/科研”层面。

如果你是企业负责人/投资人，你会更看好哪条路？
如果你是普通患者/公众，你更倾向哪种治疗方式？

引言：研究背景与核心问题

进入21世纪的第三个十年，以干细胞治疗为代表的细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）已成为全球生物医药领域最具革命性的力量之一。中国在这一赛道上展现出强劲的追赶和超越态势，无论是在基础研究、临床试验数量还是产业化进程上，均已跻身世界前列。截至2025年底，中国的干细胞药物临床试验申请（IND）数量持续攀升，达到了215款之多，其中167款已获批开展临床试验，标志着该领域正从科研探索加速迈向产业化落地。2025年1月，国内首款干细胞治疗药品“艾米迈托赛注射液”的附条件批准上市，更是为整个行业注入了强大的信心。

然而，机遇与挑战并存。干细胞治疗产品具有技术来源多样、制备工艺复杂、作用机制不完全明确以及个体化程度高等独特性质，给传统的药品监管模式带来了前所未有的挑战。为了平衡鼓励创新与保障安全的双重目标，中国监管机构经过多年探索，逐步构建了一套独具特色且日趋完善的监管科学体系。其中，具有里程碑意义的事件是“818号令”（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）与“828号令”（新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》）的相继颁布与实施。

这两部关键法规的确立，正式宣告了中国干细胞及其他先进疗法领域“药品与技术双轨制”监管模式的形成。这一模式将细胞治疗的临床应用区分为“医疗技术”和“药品”两个维度进行管理，分别由国家卫生健康委员会（NHC）和国家药品监督管理局（NMPA）主导。818号令为前者提供了制度框架，主要通过研究者发起的临床研究（IIT）路径实施；而828号令则为后者提供了法律依据，主要通过新药临床试验申请（IND）路径进行审评审批。

“双轨制”的诞生，为干细胞治疗的研发与转化打开了新的想象空间，但也给所有从业者——无论是创新药企、生物技术公司，还是医疗机构的研究团队——提出了一个迫在眉睫的战略性问题：面对IND和IIT两条截然不同但又可能相互衔接的路径，应如何根据自身产品的特性、研发阶段、战略目标和资源进行选择？错误的选择可能导致研发资源的巨大浪费、时间的延误，甚至项目的中止。反之，精准的路径规划则能极大地提高研发效率，降低风险，加速产品的临床转化和市场准入。

因此，本报告将立足于2026年2月14日这一时间点，系统梳理并深度解析818号令与828号令构建的“双轨制”监管框架，辨析IND与IIT路径的本质区别与适用场景，并结合干细胞治疗产品的内在逻辑和近年来的行业实践，为相关方提供一套清晰、实用、前瞻的路径选择决策指南。

第一章：818号令与828号令“双轨制”监管框架深度解析

“双轨制”是中国监管智慧的体现，它承认了干细胞等先进疗法在发展初期既具有“医疗技术”的探索属性，也具有最终成为“药品”的产业化潜能。818号令与828号令分别构筑了这两条轨道，明确了各自的“游戏规则”。

1.1 818号令：医疗技术轨道的奠基

818号令，即《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，首次从国家法规层面为包括干细胞治疗、基因编辑、CAR-T等在内的生物医学新技术定义了清晰的临床研究与转化应用路径，结束了此前该领域在监管上的模糊状态。其核心精神可以概括为以下几点：

定位与目的：818号令主要解决的是“研究成果如何合法走向早期临床应用”的难题。它适用于那些技术尚不完全成熟、难以进行标准化和规模化生产，但具有潜在临床价值的前沿生物医学技术。其目的并非药品上市，而是通过合规的临床研究，为新技术的安全性、有效性积累初步的人体数据，探索最佳治疗方案。

监管主体与模式：该路径由卫生健康部门主导监管 。其核心管理模式是“备案+审批”双轨制。其中，风险较低的临床研究项目实行备案管理，而风险较高的项目则需经过严格的审批程序。这一设计兼顾了效率与安全。

实施主体与要求：818号令明确规定，生物医学新技术的临床研究和转化应用主体限定为三级甲等医院。这确保了研究在高水平的医疗环境中进行，具备相应的硬件设施、技术能力和风险管控能力。同时，条例强调建立标准化、可追踪、可评价的体系，要求“定点实施、定界管理、定向追溯”，确保研究过程的全程可控和数据的真实可靠。

核心路径IIT：研究者发起的临床研究（IIT）是818号令框架下的核心实践形式。它为医疗机构和研究者主导的、以解决科学问题为目的的临床探索提供了合法的制度保障。这对于那些高度个体化的治疗方案，如利用患者自体干细胞进行的修复治疗，意义尤为重大，因为这类治疗本质上更贴近于一种复杂的手术或医疗操作，而非标准化的药品。

1.2 828号令：药品产业化轨道的完善

与818号令聚焦于早期技术转化不同，828号令作为《药品管理法》的实施条例，其出发点是将细胞治疗产品视为“药品”进行全生命周期的规范化管理。它为那些技术相对成熟、可实现标准化制备和质量控制、并以大规模临床应用和市场流通为目标的干细胞产品，铺设了一条清晰的产业化道路。

定位与目的：828号令旨在将干细胞治疗产品纳入药品监管体系，其最终目标是获得药品上市许可（NDA），使其能够作为商品在全国范围内销售和使用。因此，它遵循的是药品研发的普适性规律，强调产品的安全性、有效性和质量可控性。

监管主体与模式：该路径由国家药品监督管理局（NMPA）及其药品审评中心（CDE）主导监管。其核心管理模式是基于IND申请的审评审批制。申办方必须提交详尽的药学（CMC）、非临床研究和临床试验方案等资料，经CDE技术审评通过后，方可开展临床试验。

加速审评机制：为了鼓励创新，828号令及相关配套法规确立了一系列加速药品上市的通道，这对于研发周期长、投入大的干细胞新药至关重要。这些机制包括：

突破性治疗药物程序：针对治疗严重疾病且具有明显临床优势的新药。

附条件批准程序：允许基于替代终点或中期临床数据的结果提前批准上市，上市后再完成确证性临床试验。

优先审评审批程序：对具有显著临床价值的药品给予优先审评。

真实世界数据（RWE）的应用：828号令首次从法规层面确立了真实世界证据的法定地位，允许其用于支持药品注册申请，这为某些罕见病或特殊适应症的干细胞治疗提供了新的证据来源。

核心路径IND：新药临床试验申请（IND）是进入药品轨道的唯一入口。它是由申办者（通常是制药企业）发起，以药品上市注册为唯一目的的临床研究。IND研究必须严格遵循药物临床试验质量管理规范（GCP），对数据质量、记录保存和伦理规范有极高的要求。

1.3 “双轨制”的协同与互补关系

818号令和828号令并非相互孤立，而是构成了一个有机、协同的监管整体，体现了“总—分”的配合格局。它们之间的互补关系主要体现在以下方面：

阶梯式发展路径：“双轨制”为干细胞治疗技术提供了一个从早期探索到成熟应用的阶梯式发展路径。一个全新的、高风险的干细胞治疗概念，可以先在818号令的框架下，以IIT的形式在顶尖三甲医院进行小范围的探索性研究。这降低了早期研发的门槛和风险。

数据桥梁作用：两条轨道之间存在明确的数据衔接机制。在818号令下，合规开展、数据质量高的IIT研究，其所获得的临床数据可以作为支持性资料，用于后续的IND申请。这大大缩短了新药的研发周期，提高了IND申报的成功率。企业可以通过与医院合作开展IIT，提前获得宝贵的人体数据，从而更好地设计后续的关键性注册临床试验。

适应不同产品属性：“双轨制”的灵活性在于它能够容纳干细胞治疗领域多样化的产品形态。对于那些注定难以“药品化”的高度个体化治疗方案，818号令为其提供了作为“医疗技术”长期合规应用的可能；而对于具备“药品”潜质的标准化产品，828号令则指明了通往广阔市场的产业化方向。

综上所述，“双轨制”监管框架的建立，是中国在先进疗法领域监管科学上的一次重大创新。它既为前沿科学探索保留了必要的灵活性和空间，又为产业化发展设定了清晰、严格的规范，实现了科学研究与药品开发的有效衔接。

第二章：IND与IIT路径的核心差异与适用场景辨析

尽管IND与IIT都是在人体上进行的临床研究，但由于其在“双轨制”中所处的轨道不同，两者在立法精神、操作流程和最终目标上存在根本性的差异。深刻理解这些差异，是进行正确路径选择的前提。

适用场景辨析：

IND路径的典型适用场景：

1.产品属性明确为“药品”：产品已经可以实现标准化生产和严格的质量控制，例如，来源于健康供体的通用型（同种异体）间充质干细胞制剂。

2.研发目标清晰为上市：企业已完成充分的临床前研究，拥有较强的证据支持产品的成药性，战略目标是尽快将产品推向市场。

3.资金和资源充足：申办方具备承担数千万乃至数亿元临床试验费用的能力，并拥有专业的临床开发、注册事务和质量管理团队。

4.竞争格局激烈：在某个热门适应症领域，为抢占市场先机，需要通过标准化的注册临床路径快速推进。

5.IIT路径的典型适用场景：

1.技术处于早期探索阶段：全新的干细胞来源、基因编辑技术或治疗理念，其安全性和有效性尚未得到充分验证，需要在小规模、严密监控的环境下进行初步人体试验。

2.高度个体化的治疗方案：例如，使用患者自体干细胞进行特定组织修复，每次治疗都是一次独特的“定制”，难以形成标准化药品。

3.罕见病或特殊适应症研究：患者招募极为困难，无法开展大规模随机对照试验（RCT），通过IIT积累病例数据和治疗经验，为后续探索可能的注册路径（如附条件批准）提供依据。

4.企业早期风险控制策略：初创公司或大型药企在进入一个全新领域时，可通过与顶尖医院合作开展IIT，以相对较低的成本验证技术的可行性，作为是否立项进行大规模IND开发的决策依据。

5.拓展已上市药品的适应症：临床医生在使用过程中发现新的潜在治疗领域，可以发起IIT进行探索。

第三章：干细胞治疗产品属性与路径选择的战略考量

在理解了“双轨制”和两种路径的差异后，干细胞治疗的开发者需要结合自身产品的具体属性和企业的战略目标，进行深思熟虑的路径选择。这并非一个非此即彼的单选题，而是一个动态的、多维度的战略决策过程。

3.1 产品标准化与规模化程度：决定路径选择的根本属性

这是路径选择中最核心的考量因素，它直接关系到干细胞治疗产品更接近“技术”还是“药品”的本质。

通用型/同种异体 (Allogeneic) 干细胞产品：天然的“药品”候选者

特点：这类产品通常来源于健康的捐献者（如脐带、胎盘、骨髓等），经过体外大规模扩增和严格的质量检定后，制成可供多个患者使用的“现货型”（off-the-shelf）制剂。其生产过程可以遵循药品生产质量管理规范（GMP），实现批次间的稳定性和一致性。

路径选择：首选且必选IND/828号令路径。因为其标准化、可复制、可规模化的特性，完全符合药品的定义。监管机构也期望这类产品能像传统化学药或生物药一样，通过严格的IND-NDA流程，最终成为惠及广大患者的上市药品。直接选择IIT路径不仅不符合其产品属性，其数据也很难被监管机构完全接受用于最终的上市申请。

个体化/自体 (Autologous) 干细胞产品：典型的“技术”探索起点

特点：这类产品来源于患者自身，经过体外分离、培养、诱导或基因修饰后，再回输到患者体内。每一次制备都是一个独立的、为单一患者服务的流程，批间差异大，难以实现传统意义上的标准化。例如，提取患者自身的脂肪干细胞用于关节炎治疗。

路径选择：强烈推荐从IIT/818号令路径启动。818号令正是为这类高度个体化、操作过程复杂的生物医学新技术量身打造的合规通道。通过在具备资质的三甲医院开展IIT，可以在合法合规的前提下：

1.验证治疗理念的安全性和初步疗效。

2.摸索和优化复杂的制备和治疗流程。

3.积累宝贵的早期临床数据和操作经验。

当IIT研究取得积极结果，并且技术流程逐渐稳定、可控后，开发者可以进一步评估将其“药品化”的可能性，即设计一套标准化的质控体系，并向NMPA沟通，尝试进入IND轨道。

3.2 技术成熟度与研发阶段

项目的当前阶段直接影响路径选择的适宜性。

早期探索与概念验证（PoC）阶段：

特点：实验室研究显示出巨大潜力，但缺乏人体数据。技术风险和不确定性高。

路径选择：IIT是理想的“孵化器”和“试金石”。在此阶段，贸然投入巨资进行满足IND要求的CMC开发和GLP毒理学研究，风险极高。通过IIT，可以用较低的成本快速获得初步的人体安全性和有效性信号，从而“去风险化”（de-risking）。如果IIT结果不理想，可以及时止损；如果结果积极，则为启动正式的IND开发提供了坚实的依据和信心。

临床前研究成熟，目标明确为商业化阶段：

特点：已完成系统的药效学、药代动力学和安全性评价，CMC工艺基本稳定，商业化目标明确。

路径选择：直接进入IND路径。此时，继续停留在IIT阶段意义不大，反而会延误上市进程。应集中资源，按照NMPA的要求准备全套申报资料，尽快提交IND申请，进入规范的药品开发轨道。

3.3 适应症的性质与市场策略

罕见病/“孤儿病”：

特点：患者数量少，招募困难，开展大规模RCT几乎不可能。

路径选择：IIT可以作为重要的起点和数据来源。通过与国内顶尖的罕见病诊疗中心合作开展IIT，可以积累宝贵的临床证据。这些数据未来可能结合真实世界数据（RWE），用于支持附条件批准的上市申请。828号令对RWE的认可，为这条路径打通了法规通。

常见病/大市场适应症（如骨关节炎、糖尿病）：

特点：市场潜力巨大，竞争激烈，对临床证据的统计学要求极高。

路径选择：最终必须通过IND路径开展大规模、多中心、随机对照的II/III期临床试验。但在早期，同样可以利用IIT进行初步探索。例如，针对不同严重程度的骨关节炎患者，通过IIT比较不同剂量或给药方式的疗效，为后续的IND试验方案设计提供优化依据。

3.4 申办方资源与战略布局

学术机构/初创生物技术公司：

特点：通常拥有前沿的技术和强大的科研能力，但资金相对有限，缺乏成熟的药品开发和注册经验。

路径选择：IIT是理想的起步方式。与临床资源雄厚的三甲医院合作，可以快速将技术推向临床验证。积极的IIT结果是吸引后续风险投资、与大型药企达成合作或授权（licensing-out）的重要筹码。

大型制药企业/成熟的生物公司：

特点：资金雄厚，拥有完善的研发、注册、生产和商业化团队，战略目标明确。

路径选择：通常会直接选择IND路径。对于看好的项目，他们有能力从一开始就按照药品注册的标准进行全方位的开发。同时，他们也可能通过“外部引进+内部研发”的模式，收购或合作那些已通过IIT验证了潜力的早期项目，然后将其纳入自身的IND管线。

第四章：案例分析：中国干细胞治疗临床研究的路径实践

尽管详细的、逐一分析每个项目选择路径原因的公开信息有限，但通过观察2022年至2025年间的宏观趋势和标志性事件，我们可以清晰地看到“双轨制”在实践中的应用逻辑。

4.1 IND路径典范：以“艾米迈托赛注射液”为例

背景：2025年1月，中国生物制药旗下公司开发的“艾米迈托赛注射液”获得NMPA附条件批准上市，用于治疗特定疾病，成为中国首款正式获批的干细胞药品。

路径选择分析：

作为一款最终以“药品”形式上市销售的产品，它必然且唯一地遵循了828号令下的IND路径。

原因推断：

1.产品属性：该产品很可能是一种同种异体、可标准化生产的干细胞制剂。这使得它能够满足药品所要求的严格的CMC和质量控制标准。

2.商业化目标：开发者的目标从一开始就是获得药品批件，在全国市场进行商业化推广，这决定了其必须选择药品注册的法定路径。

3.里程碑意义：“艾米迈托赛注射液”的成功上市，为所有致力于干细胞药物开发的企业树立了清晰的标杆，雄辩地证明了IND-NDA这条“药品轨”在中国是完全走得通的，并且监管机构对于真正具有临床价值的创新产品持开放和支持的态度。

4.2 IIT路径的探索与价值：从备案数据看趋势

观察：搜索结果明确指出，在中国的细胞治疗领域，IIT研究的数量远超过IND注册试验的数量。同时，大量的干细胞临床研究项目在国家卫健委和中疾控的“干细胞临床研究备案信息系统”以及“中国临床试验注册中心（ChiCTR）”上登记。

路径选择分析：

这种“IIT繁荣”的景象，充分体现了818号令下的IIT路径作为创新策源地的重要价值。

原因分析：

1.创新活力：干细胞领域技术迭代迅速，新的细胞来源、制备工艺和治疗理念层出不穷。IIT的灵活性和较低的准入门槛，使其成为这些创新思想进入临床验证的最佳“试验田”。

2.临床需求驱动：许多IIT研究直接源于临床一线医生遇到的治疗难题。这种以解决实际临床问题为导向的研究，往往更具针对性和转化潜力。

3.学术价值：对于研究型医院和学者而言，开展IIT是其学术追求和发表高水平研究成果的重要途径。

4.3 “IIT-to-IND”转化路径的战略意义

“双轨制”最精妙的设计，在于打通了IIT与IND之间的桥梁。“IIT-to-IND”不仅是一种可能的路径，更已成为一种被广泛认可的、高效的研发策略。

战略逻辑：

1.初步验证与风险过滤：企业与顶尖医院合作，先通过IIT项目，用相对较少的投入，在10-20名患者身上快速验证技术的安全性和有效性信号。

2.数据积累与方案优化：IIT产生的第一手人体数据，对于优化后续IND临床试验方案（如剂量选择、入排标准、疗效评价指标）具有不可替代的指导价值，能显著提高IND试验的成功率。

3.建立合作与学术影响：通过合作开展IIT，企业可以与该领域的顶尖临床专家（KOLs）和研究中心建立紧密的合作关系，为后续IND试验的顺利开展铺平道路。

4.增强申报材料的说服力：在IND申报材料中，附上高质量的IIT临床数据，可以向CDE审评员更有力地证明产品的潜在价值和开展后续研究的合理性，增加获批概率。

5.实践推演：我们可以合理推测，在截至2025年底已受理的215款干细胞IND申请中，有相当一部分项目在正式提交IND之前，都经历了一个或多个IIT研究阶段。这些IIT项目起到了“侦察兵”和“导航仪”的作用，为后续IND这艘“主力舰”的航行指明了方向，降低了触礁的风险。

第五章：路径选择的实操指南与风险管理

基于以上分析，本章为干细胞治疗开发者提供一个可操作的决策框架和风险管理建议。

5.1 决策流程图

以下是一个简化的路径选择决策流程：

1.产品属性评估：

是通用型（同种异体）、可标准化、规模化生产的产品吗？

是：→首选IND路径。立即着手准备CMC、药理毒理研究，与CDE进行沟通。

否（是自体、个体化产品）：→进入步骤2。

2.研发阶段与目标评估：

技术是否处于早期探索阶段，需要初步人体数据验证？

是：→首选IIT路径。寻找合适的临床合作伙伴，设计科学严谨的IIT方案。

否（已有充分的临床前数据或早期人体数据，目标明确为上市）：→进入步骤3。

3.资源与战略评估：

是否具备充足的资金、专业的团队来支持长期的药品开发？

是：→选择IND路径。

否：→考虑IIT路径，通过研究结果进行融资或寻求外部合作，为进入IND路径做准备。或者，将技术定位为一种医疗服务/技术，在818号令框架内探索长期应用模式。

4.“IIT-to-IND”转化策略评估：

对于选择从IIT启动的项目，是否有清晰的计划将IIT数据用于未来的IND申报？

是：→从一开始就以高标准设计和执行IIT。确保数据采集、记录和管理的规范性，使其具备转化为IND申报资料的潜力。

否（仅为纯学术探索）：→ 仍需保证研究的合规性和伦理，但对数据管理的要求可相对灵活。

5.2 IND路径的关键节点与合规要点

Pre-IND沟通：在提交IND申请前，与CDE进行充分的沟通会议至关重要。可以就关键技术问题（如CMC、非临床研究设计）征求监管机构的意见，避免走弯路。

申报资料准备：必须严格按照NMPA发布的相关指导原则（如《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》）准备申报资料。核心包括：

药学（CMC）资料：完整的细胞库建立、生产工艺、质量研究和稳定性研究数据。这是审评的重中之重。

非临床研究资料：包括药效、毒理（特别是致瘤性）等GLP研究报告。

临床试验方案：科学、严谨、符合伦理的I、II、III期临床试验方案。

审评时间线：CDE的IND技术审评周期法定为60个工作日。自受理之日起，如未收到否定或质疑意见，即视为“默示许可”，可开展临床试验。

电子通用技术文档（eCTD）格式：目前，商业性IND申请需采用eCTD格式提交，这要求企业具备相应的软件系统和提交流程管理能力。

5.3 IIT路径的合规操作与数据质量保障

机构内审查：启动IIT前，必须通过所在医疗机构的学术委员会和伦理委员会的双重审查，这是合规的根本前提。

备案要求：按照818号令及相关规定，向相应的省级或国家卫健委进行项目备案。对于干细胞临床研究，需在“干细胞临床研究备案信息系统”完成备案。

知情同意：必须向受试者充分、明确地告知研究的性质、目的、潜在风险和获益，并获得书面知情同意书。

数据质量的“向上兼容”：如果计划未来将IIT数据用于IND申报，那么在研究设计、数据采集、病历记录（CRF设计）、监查和质量控制等各个环节，都应尽可能参照GCP的原则和标准来执行。这是IIT-to-IND转化策略成功的关键，否则，低质量的数据在IND审评中将不被认可，导致前功尽弃。

5.4 风险管理与应对策略

IND路径风险：

高昂的前期投入：CMC开发和GLP毒理研究耗资巨大。

审评不确定性：CDE可能对技术问题提出挑战，导致审评周期延长甚至申报被拒。

应对策略：① 进行扎实的临床前研究，确保数据可靠；② 加强与CDE的沟通，提前解决潜在问题；③ 对于创新性强的产品，积极利用突破性治疗等加速通道。

IIT路径风险：

数据认可度风险：如果执行不规范，IIT数据可能不被NMPA接受用于支持IND。

合规性风险：对818号令理解不深，可能存在备案不全、超范围研究等合规问题。

知识产权风险：与医院合作中，需明确研究成果的知识产权归属。

应对策略：① 从立项之初就引入GCP理念和专业CRO/SMO机构，保障数据质量；② 组建熟悉卫健委和药监局双重法规的团队；③ 在合作协议中清晰界定各方责权利。

结论

818号令与828号令的颁布实施，标志着中国干细胞治疗监管体系进入了成熟、精细化的“双轨制”时代。这一制度设计，既体现了对前沿科学探索的包容与鼓励，也彰显了对公众用药安全的坚定守护。对于身处其中的干细胞治疗开发者而言，IND与IIT不再是模糊不清的概念，而是两条目标明确、规则清晰的战略路径。

选择IND还是IIT，本质上是对产品属性、研发阶段、企业战略和可用资源的综合研判。

以通用型、标准化产品为目标，致力于打造“现货”药品的企业，应毫不犹豫地选择IND路径，以药品开发的逻辑贯穿研发始终。

对于从事个体化治疗技术开发，或处于早期概念验证阶段的团队，IIT路径提供了一个合法、高效、低风险的临床探索平台。

更重要的是，中国的“双轨制”并非让两者平行发展，而是鼓励两者之间的有机互动。“IIT-to-IND”的转化策略，充分利用了两条轨道的优势，形成了“侦察-强攻”的研发模式，正在成为中国干细胞新药开发的一种高效范式。它允许创新在受到严格保护的“技术轨”上先行先试，待时机成熟后再平稳并入高标准的“药品轨”，最终驶向产业化的广阔蓝海。

展望未来，随着监管科学的持续进步和行业实践的不断丰富，我们有理由相信，这一独具中国特色的“双轨制”监管框架，将持续激发干细胞治疗领域的创新活力，缩短从科研到临床的转化周期，最终加速更多、更优质的干细胞治疗产品走向临床，造福广大翘首以盼的患者。对于每一个从业者来说，深刻理解并善用这一制度，将是其在未来激烈竞争中立于不败之地的核心能力。

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