2026小核酸赛道全面爆发：全球药企抢滩中国 减重领衔开启黄金时代

2026年开年，生物医药领域迎来第三次制药革命的关键拐点——小核酸药物赛道全线引爆。从海外临床数据刷屏、资本大额交易落地，到中国企业成为全球争抢的核心标的，小核酸正式从“技术验证期”迈入从1到10的商业化加速期。作为精准调控基因表达的颠覆性疗法，小核酸凭借长效、高效、广谱成药的独特优势，打破传统小分子与抗体药物的治疗边界；在递送技术破壁、资本闭环打通、临床需求爆发的三重共振下，中国成为全球小核酸创新的核心阵地，一场重塑医药格局的产业浪潮正席卷而来。

一、小核酸爆发的底层逻辑：三大核心动力筑牢产业根基

小核酸赛道的爆发绝非偶然，而是技术突破、资本闭环、需求刚性三者深度耦合的必然结果，这也是赛道具备长期高景气的核心支撑。

（一）递送技术破壁：打破小核酸成药最后壁垒

递送系统是小核酸药物的“心脏”，也是制约行业发展的核心瓶颈。2026年，国产递送技术实现全球领跑：赫吉亚生物的MVIP肝内递送平台，是全球首个经临床验证、可实现“一年一针”的siRNA递送系统；大睿生物GAIA™平台完成GalNAc递送优化，脱靶风险大幅降低；圣因生物LEAD平台实现肝外多组织精准靶向。技术突破让小核酸从肝脏适应症拓展至脂肪、神经、肌肉等多个器官，治疗边界彻底打开。

（二）资本闭环打通：退出通道通畅激活产业活力

资本的正向循环为小核酸发展注入强劲动力。1月9日，瑞博生物登陆港交所，公开发售获超百倍认购，募资超18亿港元；1月13日，中国生物制药以12亿元全资收购赫吉亚生物，打响国内药企小核酸并购第一枪；2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成合作，首付款2亿美元、总金额最高15亿美元。上市、并购、大额BD三重退出通道通畅，彻底打消资本顾虑，推动产业进入投入-产出-再投入的良性循环。

（三）临床数据验证：大适应症突破打开商业化空间

临床数据的密集读出，让小核酸的商业价值得到实锤。Arrowhead两款siRNA肥胖药物实现脂肪指标显著改善，与替尔泊肽联用减重效果提升2倍；Wave Life的WVE-007单次给药12周减脂4.0%，同时实现肌肉增加，规避GLP-1药物肌肉流失的痛点。临床数据证实，小核酸可单药或联用GLP-1药物，在减重、降糖、降脂等超大适应症中展现不可替代的优势，商业化空间彻底打开。

二、核心应用场景：减重领衔，慢病扩容，全场景渗透

小核酸药物的应用场景正从罕见病向大慢病、常见病快速延伸，其中减重赛道成为最具爆发力的核心场景，心血管、肝外疾病同步扩容，形成“一核多点”的应用格局。

（一）代谢疾病：减重成核心爆发点，颠覆GLP-1治疗格局

减重是全球最大的慢病市场之一，也是小核酸最具商业化潜力的场景。与GLP-1药物相比，小核酸具备三大核心优势：长效给药（半年至一年一针）、减脂增肌、无胃肠道副作用，可解决GLP-1药物停药反弹、肌肉流失的行业痛点。

当前全球小核酸减重聚焦INHBE、ALK7两大核心靶点：大睿生物RN3161全球临床进度第二，猴模型单次给药INHBE mRNA表达下调超90%，疗效持续半年以上；圣因生物SGB-7342完成首例受试者给药，SGB-ALK7临床前数据与司美格鲁肽相当。小核酸与GLP-1联用已成为主流开发策略，协同增效、互补短板，有望重塑减重治疗格局。

（二）心血管疾病：成熟赛道放量，长效优势重塑治疗标准

心血管疾病是小核酸最先实现商业化的大适应症，诺华英克司兰已纳入中国医保，降价超70%，半年一针的降脂方案快速普及。小核酸药物可精准靶向PCSK9、Lp(a)等靶点，降脂幅度达80%-95%，疗效持久且安全性优异。国产企业加速布局，瑞博生物、舶望制药多款管线进入临床，医保放量+技术迭代推动心血管赛道持续稳健增长。

（三）肝外适应症：拓展治疗边界，打开长期成长空间

肝外递送技术的突破，让小核酸向神经系统、自身免疫、肿瘤等领域延伸。赫吉亚生物攻克神经、脂肪组织递送瓶颈，多款产品即将进入临床；Alnylam、Wave等海外企业聚焦神经退行性疾病，小核酸有望实现中枢疾病的精准治疗。肝外适应症的拓展，让小核酸从“慢病药物”升级为全场景精准疗法，长期成长空间彻底打开。

三、中国力量崛起：全球药企争抢，本土技术领跑全球

2026年，中国小核酸产业实现从跟跑到领跑的跨越，本土企业凭借递送技术、临床进度、商业化能力，成为全球创新药企的必争之地。

（一）技术平台全球领先，构筑核心壁垒

中国企业在小核酸核心技术上实现弯道超车：赫吉亚MVIP、大睿GAIA™、圣因LEAD三大递送平台，在长效、肝外靶向、安全性上均达到全球顶尖水平；瑞博生物7款自研药物进入临床，AP0S3S欧盟二期临床进度全球TOP2。技术壁垒让中国小核酸从“制造”走向“创造”，掌握产业话语权。

（二）大额交易频现，国际认可度拉满

全球MNC加速布局中国小核酸：礼来与圣因生物达成12亿美元代谢疾病合作；诺华与舶望制药两度合作，总金额最高52亿美元；赛诺菲、CRISPR Therapeutic纷纷与国内企业牵手。中国生物制药、恒瑞、信达等国内龙头也重金布局，中外共振推动中国成为全球小核酸产业中心。

（三）产业链完善，全链条协同发展

从上游原料、中游研发到下游临床，中国小核酸产业链日趋完善。阳光诺和从CRO转型创新药，组建30-40人研发团队推进减脂小核酸管线；安龙生物肝外靶向技术获海外认可，达成上亿美元国际合作。全链条协同让中国小核酸产业具备持续创新的底气，发展速度领先全球。

四、全球竞争格局：MNC补栏小核酸，GLP-1巨头抢占先机

全球药企已认清小核酸的战略价值，GLP-1巨头率先补栏，形成“联用+自研+合作”的全方位布局。

诺和诺德与Replicate合作开发自复制RNA疗法，布局肥胖、2型糖尿病；礼来牵手圣因生物，补齐代谢领域小核酸管线；阿斯利康、默沙东、辉瑞虽暂未大规模布局，但均将小核酸列为重点跟踪方向，有望成为潜在买家。

全球竞争的核心已从靶点布局转向递送技术+联用策略：谁掌握更高效的递送平台，谁能实现小核酸与GLP-1的最优联用，谁就能在减重、代谢等超大市场中占据先机。中国企业凭借技术优势，在全球竞争中占据主动地位。

五、未来3-5年趋势预测：商业化加速，中国主导全球格局

站在2026年的关键节点，小核酸赛道的未来趋势清晰可辨，商业化、技术化、全球化将成为三大核心方向。

（一）商业化加速：减重率先出重磅，市场规模爆发

2026-2028年，小核酸减重药物将陆续进入二期、三期临床，首款产品有望2029年上市，峰值销售额有望突破百亿美元。心血管、罕见病赛道持续放量，全球小核酸市场规模将从2024年57亿美元飙升至2029年206亿美元，年复合增长率超29%。

（二）技术迭代：双靶点、超长效、肝外靶向成主流

未来3年，小核酸技术将持续升级：双靶点药物提升疗效与安全性，超长效给药从一年一针向两年一针突破，肝外递送覆盖更多器官。技术迭代将持续降低成本、提升疗效，推动小核酸从高端疗法走向普惠。

（三）产业整合：头部集中，中国成全球创新中心

行业将迎来并购整合潮，具备平台技术、核心管线的企业将成为龙头；中国凭借政策支持、技术优势、市场空间，成为全球小核酸创新与商业化中心。本土企业将从国内走向全球，与海外巨头同台竞技，主导全球产业格局。

六、总结

2026年是小核酸商业化元年，技术破壁、资本闭环、临床验证三重共振，让这一颠覆性疗法迎来黄金时代。减重赛道领衔爆发，心血管、肝外适应症同步扩容，中国企业凭借递送技术与临床进度领跑全球，成为全球药企争抢的核心标的。

小核酸不仅是医药行业的投资主线，更是精准医疗时代的核心支柱。未来3-5年，随着重磅产品上市、技术持续迭代、产业不断整合，小核酸将彻底颠覆传统治疗格局，为全球患者带来全新治疗选择，也为投资者带来长期、确定的产业红利。