FDA正式发布2025年新药年度报告：58款新药获批，5款CGT疗法

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近日，美国FDA药物评价与研究中心（CDER）发布了该机构2025年新药审评年度报告。报告指出，FDA在新药审评与批准方面持续保持高效与稳定的节奏，围绕疾病的预防、诊断、治疗与治愈，推动了一批具有重要临床意义的创新疗法进入临床应用。这些获批药物覆盖多个疾病领域。

2025年，CDER共批准了46款新药；若将生物制品评估与研究中心（CBER）的数据也计算在内，2025年美国共批准了58种新药。这些药物以新药申请（NDA）项下的新分子实体（NME）或生物制品许可申请（BLA）项下的新型治疗性生物制品形式获批，其活性成分此前均未获得FDA批准。2025年获批的新疗法覆盖传染病、神经系统疾病、疼痛管理、精神健康、心血管与血液疾病、肾脏与内分泌疾病、炎症、肺部疾病、过敏与免疫、肿瘤、眼科疾病以及女性健康等多个领域。

从2016年至2025年的十年数据来看，CDER平均每年批准约47款新药，2025年的批准数量与这一长期水平基本一致，反映出该机构创新药审评与批准体系的稳定输出。

▲FDA自2016年至2025年批准的新药数量（图片来源：参考资料[1]）

CDER批准的46款新药中小分子药物有31款，占比达67%；蛋白质类药物有12种，占比26%，在这12种蛋白质类药物中，包括7种（占总数15%）新型单克隆抗体和2种（占总数4%）ADC药物；另外还有3种（占比6%）寡核苷酸类药物。与此同时，CBER批准了5款CGT疗法、4款疫苗。

2025年CBER 批准的5款 CGT 疗法：

• ITVISMA(Onasemnogene abeparvovec-brve):2025年11月24日获批的一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，该疗法适用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。

• PAPZIMEOS(Zopapogene imadenovec-drba): 基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，于2025年8月14日获批，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。据悉，该疗法是全球首个且目前唯一获得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法。

• ZEVASKYN(Prademagene zamikeracel): 2025年4月28日获批的首款用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的基于自体细胞的基因疗法。

• ENCELTO(Revakinagene taroretcel): 是一种基于封装细胞疗法（ECT）的创新基因疗法，于2025年3月5日获批。该疗法的胶囊大小如同米粒，需通过眼科手术植入眼内，能够持续向视网膜输送睫状神经营养因子，是首个获批用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症的疗法。

• WASKYRA( Etuvetidigene autotemcel): 是一种基于慢病毒载体的体外基因疗法，于2025年12月9日获批，它是首款获批用于治疗Wiskott - Aldrich综合征（WAS）的基因疗法。

本文转载自药明康德、聊疗细胞公众号等。

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